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Pyruvatkinase (PK)-Mangel Globales Längsschnittregister: Von Patienten gemeldete Ergebnisse (PRO) (PKD)

5. September 2023 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pyruvatkinase-Mangel Globales Längsschnittregister: Von Patienten gemeldete Ergebnisse

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) und die Krankheitslast von erwachsenen Teilnehmern mit PK-Mangel, die eine routinemäßige klinische Versorgung erhalten, zu verstehen und zu charakterisieren. Diese Studie ist ein beobachtendes (d. h. nicht-interventionelles), longitudinales, multizentrisches, globales Register für Teilnehmer mit PK-Mangel, einer seltenen nicht-sphärozytären hämolytischen Anämie.

Diese Studie ist für 2 Jahre zur Einschreibung offen und alle eingeschriebenen Teilnehmer werden prospektiv bis zu 96 Wochen lang nachbeobachtet.

Daten werden von Teilnehmern erhoben, die ihre Einverständniserklärung und Autorisierung gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften erteilt haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren, die zuvor in die Studie AG348-C-008 (NCT03481738) eingeschrieben waren, sind zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt. Die Daten werden über die Anwendung Electronic Patient Reported Outcomes (ePRO) übermittelt.

Alle Datenerfassungsbemühungen werden sich an dieses Protokoll halten und prospektiv in der Einverständniserklärung der Studie offengelegt werden. Diese Studie kann mit Zustimmung/Zustimmung des entsprechenden Teilnehmers (und/oder der Eltern/Erziehungsberechtigten) retrospektive Daten aus anderen ordnungsgemäß genehmigten Studien enthalten, die zum Zwecke der Untersuchung des natürlichen Längsverlaufs des PK-Mangels durchgeführt wurden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer werden an mehreren Standorten in Nordamerika und Europa rekrutiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss mindestens (≥) 18 Jahre alt sein;
  • Der Teilnehmer muss in die Studie AG348-C-008 eingeschrieben sein.

Ausschlusskriterien:

- Der Teilnehmer ist in eine von Agios gesponserte klinische Studie eingeschrieben, die die Behandlung mit einem Pyruvatkinase-Aktivator beinhaltet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
PK-Mangel diagnostiziert
Teilnehmer, bei denen in der Studie AG348-C-008 (NCT03481738) bereits ein PK-Mangel diagnostiziert wurde, erhalten eine routinemäßige klinische Versorgung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Pyruvatkinase-Mangel-Tagebuch (PKDD)-Score
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 672
Die PKDD ist ein aus 7 Punkten bestehendes Maß für die wichtigsten Anzeichen und Symptome eines PK-Mangels. Der Score-Bereich liegt zwischen 25 und 76, wobei höhere Scores eine höhere Krankheitslast anzeigen.
Basislinie bis Tag 672
Änderung des Pyruvatkinase-Mangel-Impact-Assessment-Scores (PKDIA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 672
Der PKDIA ist ein 12-Punkte-Maß für die Auswirkungen eines PK-Mangels auf die HRQoL der Patienten. Der Score-Bereich liegt zwischen 30 und 76, wobei höhere Scores eine höhere Krankheitslast anzeigen.
Basislinie bis Tag 672
Fragebogen zur Veränderung der Arbeitsproduktivität und Aktivitätsbeeinträchtigung gegenüber dem Ausgangswert: Spezifisches Gesundheitsproblem (WPAI: SHP) 2,0 Punktzahl
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 672
WPAI:SHP ist ein von den Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 6 Fragen zur Bestimmung des Ausmaßes an Fehlzeiten, Präsentismus, Verlust der Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung der täglichen Aktivität, die auf einen PK-Mangel für einen Zeitraum von 7 Tagen vor jedem Besuch zurückzuführen sind. Er ergibt 4 Subscores: Fehlende Arbeitszeit (Fehlzeiten), Beeinträchtigung während der Arbeit (Präsentismus oder reduzierte Effektivität am Arbeitsplatz), Gesamtarbeitsbeeinträchtigung (Verlust der Arbeitsproduktivität oder Fehlzeiten plus Präsentismus) und Aktivitätsbeeinträchtigung (Beeinträchtigung der täglichen Aktivität). Diese Teilwerte werden in Prozentsätze der Beeinträchtigung umgewandelt (Bereich von 0 bis 100), wobei höhere Zahlen eine stärkere Beeinträchtigung und geringere Produktivität anzeigen.
Basislinie bis Tag 672
Änderung der funktionellen Bewertung der Krebstherapie-Anämie (FACT-An) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 672
FACT-An besteht aus fünf Subskalen: Körperliches Wohlbefinden [Wertebereich 0-28], Soziales/familiäres Wohlbefinden [Wertebereich 0-28], Emotionales Wohlbefinden [Wertebereich 0-24] und Funktionelles Wohlbefinden -Being [Wertebereich 0-28] und spezifische Fragen zur Anämie [Wertebereich 0-80]. Die Punktzahl bei jedem Element wird summiert. Die Summe wird mit der Anzahl der Items der Subskala multipliziert und dann durch die Anzahl der beantworteten Items dividiert. Daraus ergibt sich der Subskalenwert. Die Punktzahlen der Subskalen werden addiert, um eine Gesamtpunktzahl abzuleiten [Punktzahlbereich 0-188]. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Basislinie bis Tag 672

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-015

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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