Pyruvat Kinase (PK) mangel globalt langsgående register: pasientrapporterte utfall (PRO) (PKD)
Pyruvat Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry: Pasientrapporterte utfall
Hovedmålet med denne studien er å forstå og karakterisere den helserelaterte livskvaliteten (HRQoL) og sykdomsbyrden til voksne deltakere med PK-mangel som mottar rutinemessig klinisk behandling. Denne studien er et observasjons- (dvs. ikke-intervensjonelt), langsgående, multisenter, globalt register for deltakere med PK-mangel, en sjelden ikke-sfærocytisk hemolytisk anemi.
Denne studien vil være åpen for påmelding i 2 år og alle påmeldte deltakere vil bli fulgt prospektivt i opptil 96 uker.
Data vil bli samlet inn fra deltakere som har gitt informert samtykke og autorisasjon i henhold til gjeldende lover og forskrifter.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Deltakere i alderen ≥18 år og tidligere registrert i studie AG348-C-008 (NCT03481738) vil være kvalifisert til å delta i denne studien. Data vil bli sendt via elektronisk pasientrapportert utfall (ePRO) søknad.
All datainnsamling vil følge denne protokollen og bli prospektivt avslørt i studiens informerte samtykke. Denne studien, med den aktuelle deltakerens (og/eller foreldres/foresattes) samtykke/samtykke, kan inkludere retrospektive data fra andre korrekt samtykkede studier utført med det formål å undersøke den longitudinelle naturlige historien til PK-mangel.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må være eldre enn eller lik (≥)18 år;
- Deltakeren må være registrert i studie AG348-C-008.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er registrert i en Agios-sponset klinisk studie som involverer behandling med en pyruvatkinase-aktivator.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
PK-mangel diagnostisert
Deltakere tidligere diagnostisert med PK-mangel i studie AG348-C-008 (NCT03481738), vil motta rutinemessig klinisk behandling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Pyruvat Kinase Deficiency Diary (PKDD) Score
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 672
|
PKDD er et 7-element mål på kjernetegn og symptomer på PK-mangel.
Skåreområdet er 25 til 76, med høyere skårer som indikerer en høyere sykdomsbyrde.
|
Grunnlinje, opp til dag 672
|
|
Endring fra baseline i Pyruvate Kinase Deficiency Impact Assessment (PKDIA)-score
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 672
|
PKDIA er et 12-elements mål på virkningen av PK-mangel på pasienters HRQoL.
Skåreområdet er 30 til 76, med høyere skårer som indikerer en høyere sykdomsbyrde.
|
Grunnlinje, opp til dag 672
|
|
Endring fra baseline i spørreskjema for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt: Spesifikt helseproblem (WPAI: SHP) 2.0 Poeng
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 672
|
WPAI:SHP er et 6-spørsmål deltaker-vurdert spørreskjema for å bestemme mengden fravær, presenteeism, arbeidsproduktivitetstap og daglig aktivitetssvikt som kan tilskrives PK-mangel i en periode på 7 dager før hvert besøk.
Det gir 4 delskårer: tapt arbeidstid (fravær), svekkelse under arbeid (tilstedeværelse eller redusert effektivitet på jobben), generell arbeidsnedsettelse (tap eller fravær av arbeidsproduktivitet pluss tilstedeværelse) og aktivitetssvikt (daglig aktivitetssvikt).
Disse delskårene omdannes til verdifallsprosenter (fra 0 til 100), med høyere tall som indikerer større verdifall og mindre produktivitet.
|
Grunnlinje, opp til dag 672
|
|
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-anemi (FACT-An)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 672
|
FACT-An er sammensatt av fem underskalaer: Fysisk velvære [poengområde 0-28], sosialt/familiens velvære [poengområde 0-28], emosjonelt velvære [poengområde 0-24] og funksjonelt velvære -Være [scoreområde 0-28] og spesifikke spørsmål angående anemi [scoreområde 0-80].
Poengsummen for hvert element summeres.
Summen multipliseres med antall punkter i underskalaen og deretter divideres med antall besvarte punkter.
Dette produserer subskalaen poengsum.
Underskalaskårene legges til for å utlede en totalskåre [skåreområde 0-188].
En høyere score indikerer bedre livskvalitet.
|
Grunnlinje, opp til dag 672
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AG348-C-015
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .