- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04964323
Globální podélný registr deficitu pyruvátkinázy (PK): Pacientem hlášené výsledky (PRO) (PKD)
Globální longitudinální registr nedostatku pyruvátkinázy: výsledky hlášené pacienty
Primárním cílem této studie je porozumět a charakterizovat kvalitu života související se zdravím (HRQoL) a zátěž nemocí u dospělých účastníků s deficitem PK, kteří dostávají rutinní klinickou péči. Tato studie je observační (tj. neintervenční), longitudinální, multicentrický, globální registr pro účastníky s deficitem PK, vzácnou nesférocytární hemolytickou anémií.
Tato studie bude otevřena pro zápis po dobu 2 let a všichni zapsaní účastníci budou prospektivně sledováni po dobu až 96 týdnů.
Údaje budou shromažďovány od účastníků, kteří poskytli informovaný souhlas a oprávnění v souladu s platnými zákony a předpisy.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Účastníci ve věku ≥18 let a dříve zapsaní do studie AG348-C-008 (NCT03481738) se budou moci této studie zúčastnit. Data budou odeslána prostřednictvím aplikace ePRO (elektronické pacienty hlásané výsledky).
Veškeré úsilí o sběr dat se bude řídit tímto protokolem a bude prospektivně zveřejněno v informovaném souhlasu studie. Tato studie se souhlasem/souhlasem příslušného účastníka (a nebo rodiče/opatrovníka) může zahrnovat retrospektivní údaje z jiných řádně schválených studií provedených za účelem zkoumání dlouhodobé přirozené historie deficitu PK.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Agios Medical Affairs
- Telefonní číslo: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Studijní místa
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník musí být starší nebo roven (≥) 18 letům;
- Účastník musí být zapsán do studie AG348-C-008.
Kritéria vyloučení:
- Účastník je zařazen do klinické studie sponzorované společností Agios zahrnující léčbu aktivátorem pyruvátkinázy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
Diagnostikován nedostatek PK
Účastníkům, u kterých byl dříve diagnostikován nedostatek PK ve studii AG348-C-008 (NCT03481738), bude poskytnuta běžná klinická péče.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna od základní hodnoty ve skóre deníku nedostatku pyruvátkinázy (PKDD).
Časové okno: Základní linie až do dne 672
|
PKDD je 7-položková míra základních známek a symptomů nedostatku PK.
Rozsah skóre je 25 až 76, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší zátěž onemocněním.
|
Základní linie až do dne 672
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre hodnocení dopadu nedostatku pyruvátkinázy (PKDIA)
Časové okno: Základní linie až do dne 672
|
PKDIA je 12-položkové měřítko dopadů deficitu PK na HRQoL pacientů.
Rozsah skóre je 30 až 76, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší zátěž onemocněním.
|
Základní linie až do dne 672
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku o zhoršení pracovní produktivity a aktivity: Specifický zdravotní problém (WPAI: SHP) 2.0 Skóre
Časové okno: Základní linie až do dne 672
|
WPAI:SHP je dotazník se 6 otázkami hodnocený účastníky, který určuje míru absencí, prezentací, ztráty produktivity práce a zhoršení denní aktivity, které lze připsat nedostatku PK po dobu 7 dnů před každou návštěvou.
Poskytuje 4 dílčí skóre: zameškaný pracovní čas (absence), zhoršení při práci (prezentace nebo snížená efektivita na pracovišti), celkové zhoršení práce (ztráta produktivity práce nebo absence plus nepřítomnost) a zhoršení aktivity (zhoršení každodenní aktivity).
Tato dílčí skóre jsou transformována na procenta poškození (v rozsahu od 0 do 100), přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození a nižší produktivitu.
|
Základní linie až do dne 672
|
Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení léčby rakoviny – anémie (FACT-An)
Časové okno: Základní linie až do dne 672
|
FACT-An se skládá z pěti subškál: Fyzická pohoda [rozsah skóre 0-28], Sociální/rodinná pohoda [rozsah skóre 0-28], Emoční pohoda [rozsah skóre 0-24] a Funkční pohoda. -Být [rozsah skóre 0-28] a specifické otázky týkající se anémie [rozsah skóre 0-80].
Skóre u každé položky se sečte.
Součet se vynásobí počtem položek v subškále a poté se vydělí počtem zodpovězených položek.
To vytváří skóre subškály.
Skóre subškály se sečtou, aby se získalo celkové skóre [rozsah skóre 0-188].
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
|
Základní linie až do dne 672
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie
- Hemolýza
- Anémie, hemolytika
- Anémie, hemolytická, vrozená nesférocytární
- Metabolismus pyruvátů, vrozené chyby
Další identifikační čísla studie
- AG348-C-015
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .