丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症全球纵向登记：患者报告的结果 (PRO) (PKD)
2023年9月5日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
丙酮酸激酶缺乏症全球纵向登记：患者报告的结果
本研究的主要目的是了解和描述接受常规临床护理的患有 PK 缺陷的成年参与者的健康相关生活质量 (HRQoL) 和疾病负担。 本研究是一项观察性（即非干预性）、纵向、多中心、全球登记研究，对象为患有 PK 缺乏症（一种罕见的非球形红细胞溶血性贫血）的参与者。
这项研究将开放登记 2 年，所有登记的参与者将接受长达 96 周的前瞻性随访。
数据将从根据适用法律和法规提供知情同意和授权的参与者那里收集。
研究概览
地位
终止
详细说明
年龄≥18 岁且之前参加过研究 AG348-C-008 (NCT03481738) 的参与者将有资格参加本研究。 数据将通过电子患者报告结果 (ePRO) 应用程序提交。
所有数据收集工作都将遵守本协议，并在研究知情同意书中前瞻性地披露。 本研究在获得适当参与者（和/或父母/监护人）的同意/同意后，可能会纳入其他经过适当同意的研究的回顾性数据，这些研究旨在检查 PK 缺陷的纵向自然史。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
15
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Agios Medical Affairs
- 电话号码：833-228-8474
- 邮箱：medinfo@agios.com
学习地点
-
-
-
Milan、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
London、英国、W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht、荷兰、3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
参与者将在北美和欧洲的多个地点招募。
描述
纳入标准：
- 参与者必须大于或等于（≥）18岁；
- 参与者必须参加研究 AG348-C-008。
排除标准：
-参与者参加了一项由 Agios 赞助的临床研究，该研究涉及使用丙酮酸激酶激活剂进行治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
PK 缺陷诊断
先前在研究 AG348-C-008 (NCT03481738) 中被诊断患有 PK 缺陷的参与者将接受常规临床护理。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
丙酮酸激酶缺乏日记 (PKDD) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，直到第 672 天
|
PKDD 是 PK 缺乏的核心体征和症状的 7 项测量。
评分范围为25～76分，评分越高表示疾病负担越高。
|
基线，直到第 672 天
|
|
丙酮酸激酶缺乏症影响评估 (PKDIA) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，直到第 672 天
|
PKDIA 是衡量 PK 缺乏对患者 HRQoL 影响的 12 项指标。
评分范围为30～76分，评分越高表示疾病负担越高。
|
基线，直到第 672 天
|
|
工作效率和活动障碍问卷基线的变化：特定健康问题（WPAI：SHP）2.0 分
大体时间：基线，直到第 672 天
|
WPAI：SHP 是一份包含 6 个问题的参与者评定问卷，用于确定每次访问前 7 天内因 PK 缺乏引起的缺勤、出勤、工作效率损失和日常活动障碍的数量。
它产生 4 个分项分数：错过工作时间（旷工）、工作时受损（出勤或工作效率降低）、整体工作受损（工作效率损失或旷工加出勤）和活动受损（日常活动受损）。
这些分项分数被转换为减值百分比（范围从 0 到 100），数字越高表示减值越大，生产率越低。
|
基线，直到第 672 天
|
|
癌症治疗功能评估的基线变化-贫血 (FACT-An)
大体时间：基线，直到第 672 天
|
FACT-An 由五个分量表组成：身体健康 [得分范围 0-28]、社会/家庭健康 [得分范围 0-28]、情绪健康 [得分范围 0-24] 和功能健康-存在 [分数范围 0-28] 和有关贫血的具体问题 [分数范围 0-80]。
每个项目的分数相加。
总和乘以子量表中的项目数，然后除以回答的项目数。
这会产生子量表分数。
添加子量表分数以获得总分 [分数范围 0-188]。
分数越高表示生活质量越好。
|
基线，直到第 672 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月2日
初级完成 (实际的)
2023年6月30日
研究完成 (实际的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2021年7月13日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月13日
首次发布 (实际的)
2021年7月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月5日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AG348-C-015
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.