- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04964323
A piruvát-kináz (PK) hiányának globális hosszirányú nyilvántartása: a betegek által bejelentett eredmények (PRO) (PKD)
Piruvát-kináz-hiány globális longitudinális regiszter: a betegek által jelentett eredmények
A tanulmány elsődleges célja a rutin klinikai ellátásban részesülő, PK-hiányban szenvedő felnőtt résztvevők egészséggel kapcsolatos életminőségének (HRQoL) és betegségterhének megértése és jellemzése. Ez a tanulmány egy megfigyeléses (azaz nem intervenciós), longitudinális, többközpontú, globális regiszter azon résztvevők számára, akik PK-hiányban szenvednek, ami egy ritka, nem szferocitásos hemolitikus anémia.
Ebben a tanulmányban 2 évig lehet beiratkozni, és minden beiratkozott résztvevőt előretekintően akár 96 hétig követnek.
Az adatokat azoktól a résztvevőktől gyűjtjük, akik tájékozott beleegyezést és felhatalmazást adtak a vonatkozó törvények és rendelkezések értelmében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
A 18 évesnél idősebb és az AG348-C-008 (NCT03481738) vizsgálatba korábban beiratkozott résztvevők jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban. Az adatok elektronikus betegjelentésű eredmények (ePRO) alkalmazáson keresztül kerülnek benyújtásra.
Minden adatgyűjtési erőfeszítés betartja ezt a protokollt, és a jövőre nézve nyilvánosságra kell hozni a tanulmányban való tájékozott hozzájárulásban. Ez a vizsgálat a megfelelő résztvevő (és/vagy szülő/gondviselő) beleegyezésével/beleegyezésével tartalmazhat visszamenőleges adatokat más, megfelelően jóváhagyott vizsgálatokból, amelyeket a PK-hiány longitudinális természetrajzának vizsgálata céljából végeztek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőnek legalább (≥) 18 évesnek kell lennie;
- A résztvevőnek be kell jelentkeznie az AG348-C-008 vizsgálatba.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő egy Agios által szponzorált klinikai vizsgálatban vesz részt, amely piruvát-kináz aktivátorral végzett kezelést foglal magában.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
---|
PK-hiányt diagnosztizáltak
Azok a résztvevők, akiknél korábban PK-hiányt diagnosztizáltak az AG348-C-008 (NCT03481738) vizsgálatban, rutin klinikai ellátásban részesülnek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Változás a kiindulási értékhez képest a piruvát-kináz-hiánynapló (PKDD) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, egészen a 672. napig
|
A PKDD a PK-hiány alapvető jeleinek és tüneteinek 7 tételes mérése.
A pontszám 25 és 76 között van, a magasabb pontszámok magasabb betegségterhelést jeleznek.
|
Alapállapot, egészen a 672. napig
|
Változás a kiindulási értékhez képest a piruvát-kináz hiányossági hatásvizsgálat (PKDIA) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, egészen a 672. napig
|
A PKDIA egy 12 tételből álló mérőszám a PK-hiánynak a betegek HRQoL-jára gyakorolt hatására.
A pontszám 30 és 76 között van, a magasabb pontszámok magasabb betegségteherre utalnak.
|
Alapállapot, egészen a 672. napig
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a munka termelékenységének és tevékenységi károsodásának kérdőívében: Specifikus egészségügyi probléma (WPAI: SHP) 2.0 pontszám
Időkeret: Alapállapot, egészen a 672. napig
|
A WPAI:SHP egy 6 kérdésből álló, résztvevők által értékelt kérdőív, amely meghatározza a PK-hiánynak tulajdonítható hiányzások, prezentálások, munkatermelékenység-csökkenések és napi aktivitás-csökkenés mértékét az egyes látogatások előtt 7 napon keresztül.
4 részpontszámot ad: kimaradt munkaidő (hiányzás), munka közbeni károsodás (jelenlét vagy csökkent munkahelyi hatékonyság), általános munkakárosodás (munka termelékenységének csökkenése vagy hiányzás plusz prezentáció) és tevékenységi károsodás (napi tevékenység csökkenése).
Ezeket a részpontszámokat értékvesztési százalékokká alakítják át (0 és 100 közötti tartományban), ahol a magasabb számok nagyobb károsodást és kisebb termelékenységet jeleznek.
|
Alapállapot, egészen a 672. napig
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a rákterápia – anémia funkcionális értékelésében (FACT-An)
Időkeret: Alapállapot, egészen a 672. napig
|
A FACT-An öt alskálából áll: Fizikai jólét [pontszámtartomány 0-28], szociális/családi jólét [pontszám 0-28], érzelmi jóllét [pontszám 0-24] és funkcionális jólét - Lét [pontszámtartomány 0-28] és vérszegénységre vonatkozó konkrét kérdések [pontszám 0-80].
Az egyes tételeknél elért pontszám összeadódik.
Az összeget megszorozzuk az alskála elemeinek számával, majd elosztjuk a megválaszolt tételek számával.
Ez előállítja az alskálát.
Az alskálák pontszámait összeadjuk, hogy megkapjuk az összpontszámot [pontszámtartomány 0-188].
A magasabb pontszám jobb életminőséget jelent.
|
Alapállapot, egészen a 672. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Anémia
- Hemolízis
- Vérszegénység, hemolitikus
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett nem szferocita
- Piruvát anyagcsere, veleszületett hibák
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AG348-C-015
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .