- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04964323
Глобальный продольный регистр дефицита пируваткиназы (PK): результаты, о которых сообщают пациенты (PRO) (PKD)
Глобальный продольный регистр дефицита пируваткиназы: результаты, о которых сообщают пациенты
Основная цель этого исследования - понять и охарактеризовать качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), и бремя болезни у взрослых участников с дефицитом фармакокинетики, получающих обычную клиническую помощь. Это исследование представляет собой наблюдательный (т. е. неинтервенционный), продольный, многоцентровый, глобальный регистр участников с дефицитом ФК, редкой несфероцитарной гемолитической анемией.
Это исследование будет открыто для регистрации в течение 2 лет, и все зарегистрированные участники будут наблюдаться проспективно до 96 недель.
Данные будут собираться у участников, давших информированное согласие и разрешение в соответствии с применимыми законами и правилами.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Участники в возрасте ≥18 лет, ранее участвовавшие в исследовании AG348-C-008 (NCT03481738), будут иметь право участвовать в этом исследовании. Данные будут подаваться через приложение для электронных отчетов пациентов (ePRO).
Все усилия по сбору данных будут соответствовать этому протоколу и будут раскрыты в информированном согласии на исследование. Это исследование, с согласия/согласия соответствующего участника (и/или родителя/опекуна), может включать ретроспективные данные других исследований, проведенных с должным согласием, с целью изучения продольного естественного течения недостаточности ФК.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Agios Medical Affairs
- Номер телефона: 833-228-8474
- Электронная почта: medinfo@agios.com
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст участника должен быть больше или равен (≥)18 годам;
- Участник должен быть включен в исследование AG348-C-008.
Критерий исключения:
- Участник включен в спонсируемое Agios клиническое исследование, включающее лечение активатором пируваткиназы.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
---|
Дефицит ПК диагностирован
Участники, у которых ранее был диагностирован дефицит ФК в исследовании AG348-C-008 (NCT03481738), будут получать обычную клиническую помощь.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя дневника дефицита пируваткиназы (PKDD)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 672
|
PKDD — это оценка из 7 основных признаков и симптомов дефицита PK.
Диапазон баллов составляет от 25 до 76, причем более высокие баллы указывают на более высокое бремя болезни.
|
Исходный уровень, до дня 672
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки воздействия дефицита пируваткиназы (PKDIA)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 672
|
PKDIA представляет собой 12-элементную меру влияния дефицита PK на HRQoL пациентов.
Диапазон баллов составляет от 30 до 76, причем более высокие баллы указывают на более высокое бремя болезни.
|
Исходный уровень, до дня 672
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике производительности труда и нарушения активности: конкретная проблема со здоровьем (WPAI: SHP) 2,0 балла
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 672
|
WPAI:SHP представляет собой опросник из 6 вопросов, оцениваемый участниками, для определения количества невыходов на работу, присутствия на работе, снижения производительности труда и снижения ежедневной активности, связанных с дефицитом PK, в течение 7 дней до каждого визита.
Он дает 4 дополнительных балла: пропущенное рабочее время (прогулы), ухудшение во время работы (презентеизм или снижение эффективности на рабочем месте), общее ухудшение работы (снижение производительности труда или невыходы на работу плюс невыход на работу) и нарушение активности (нарушение повседневной активности).
Эти дополнительные баллы преобразуются в проценты ухудшения (от 0 до 100), причем более высокие числа указывают на большее ухудшение и меньшую производительность.
|
Исходный уровень, до дня 672
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке терапии рака-анемии (FACT-An)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 672
|
FACT-An состоит из пяти подшкал: физическое благополучие [диапазон баллов 0–28], социальное/семейное благополучие [диапазон баллов 0–28], эмоциональное благополучие [диапазон баллов 0–24] и функциональное благополучие. - Бытие [диапазон баллов 0–28] и конкретные вопросы, касающиеся анемии [диапазон баллов 0–80].
Баллы по каждому пункту суммируются.
Сумма умножается на количество пунктов в подшкале, а затем делится на количество ответов на вопросы.
Это дает оценку по подшкале.
Баллы по подшкалам складываются для получения общего балла [диапазон баллов 0–188].
Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
|
Исходный уровень, до дня 672
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия
- Гемолиз
- Анемия, гемолитическая
- Анемия, гемолитическая, врожденная, несфероцитарная
- Метаболизм пирувата, врожденные ошибки
Другие идентификационные номера исследования
- AG348-C-015
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .