가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자의 올레자르센(이전 명칭: AKCEA-APOCIII-LRx) 연구
2025년 12월 5일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 피하 투여된 AKCEA-APOCIII-LRx의 공개 확장 연구
이 연구의 목적은 공복 중 트리글리세리드(TG)의 기준선 대비 백분율 변화에 대한 올레자르센(이전 AKCEA-APOCIII-LRx로 알려짐)의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 연구 ISIS 678354-CS3(NCT04568434)에서 FCS 롤오버가 있는 최대 60명의 참가자에 대한 다중 센터, 공개 확장(OLE) 연구입니다.
참가자들은 53주간의 치료 기간 동안 올레자센을 투여받은 후 13주간의 치료 후 추적 관찰 기간을 갖게 됩니다.
본 연구의 참여 기간은 최대 31일의 자격 기간, 53주의 치료 기간 및 13주의 치료 후 평가 기간을 포함하여 약 70주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
60
단계
- 3단계
확장된 액세스
승인됨 대중에게 판매합니다.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Noor-Holland
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Amsterdam, Noor-Holland, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
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Oslo, 노르웨이, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
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California
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Huntington Beach, California, 미국, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Park Ridge, Illinois, 미국, 60068
- Department of Pharmacy
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
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New York, New York, 미국, 10032
- Milstein Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- IDS Central
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Malmo, 스웨덴, 211 24
- Apokteket AB
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Bratislava, 슬로바키아, 83101
- Metabolicke centrum MU
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Via Sergio Pansini 5
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Palermo, 이탈리아, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
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Rome, 이탈리아, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Creixomil, 포르투갈, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
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Lisbon, 포르투갈, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
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Bron, 프랑스, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- Hôpital Bicêtre
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Marseille, 프랑스, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
• 연구자의 판단에 따라 허용 가능한 안전성 프로필을 가진 지표 연구(ISIS 678354-CS3, 49주차에 예정된 마지막 용량)에서 올레자센으로 치료를 만족스럽게 완료.
제외 기준:
• 연구자의 의견에 따라 참가자가 등록에 부적합하게 만들거나 인덱스 연구에서 허용되지 않는 약물 치료의 필요성을 포함하여 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 환자를 방해할 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화( ISIS 678354-CS3).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 올레자르센
올레자르센은 1주차부터 153주차까지 4주에 한 번씩 피하(SC) 주사로 투여된다.
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Olezarsen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선과 비교하여 6개월(23주, 25주 및 27주의 평균)에서 단식 TG의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 6개월
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기준선 및 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6개월에 기준선에서 단식 TG가 40% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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6개월에 단식 아포지단백 48(apoB48)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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6개월에 기준선에서 단식 TG의 70% 이상 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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6개월에 단식 TG ≤ 500mg/dL을 달성한 참가자의 비율
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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12개월(51주 및 53주 평균) 및 24개월(103주 및 105주 평균) 및 36개월(155주 및 157주 평균)의 공복 TG 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 및 36개월
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기준선 및 36개월
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12, 24, 36개월 기준에서 공복 TG가 40% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월의 공복 apoB48 기준선 대비 백분율 변화
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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치료 기간 동안 판정된 급성 췌장염 사건 발생률
기간: 1주차부터 53주차, 105주차, 157주차까지
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1주차부터 53주차, 105주차, 157주차까지
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12개월, 24개월, 36개월 기준에서 공복 TG가 70% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월에 공복 TG ≤ 500mg/dL를 달성한 참가자의 비율
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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6개월차 기준선 대비 공복 apoC-III의 변화율(%)
기간: 기준선 및 6개월
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기준선 및 6개월
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12, 24, 36개월의 단식 apoC-III 변화율
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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6개월차 기준치 대비 단식 non-HDL-C의 변화율(%)
기간: 기준선 및 6개월
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기준선 및 6개월
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12, 24, 36개월의 단식 non-HDL-C 변화율
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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6개월 동안 공복 TG ≤ 880밀리그램/데시리터(mg/dL)를 달성한 참가자의 비율
기간: 6개월
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6개월
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12, 24, 36개월에 공복 TG 880mg/dL 이하를 달성한 참가자의 비율
기간: 12, 24, 36개월
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12, 24, 36개월
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지표 연구에서 연구 약물 치료 전 5년 동안 판정된 급성 췌장염이 2회 이상 발생한 참가자의 치료 기간 중 판정된 급성 췌장염 발생률
기간: 1주차부터 157주차까지
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1주차부터 157주차까지
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지표 연구에서 스크리닝 전 10년 이내에 췌장염 병력이 있는 환자의 치료 기간 중 급성 췌장염으로 판정된 사건 발생률
기간: 1주차부터 53주차, 105주차, 157주차까지
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1주차부터 53주차, 105주차, 157주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 18일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월.
액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다.
데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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