Een studie van Olezarsen (voorheen bekend als AKCEA-APOCIII-LRx) bij deelnemers met het familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)
5 december 2025 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Een open-label uitbreidingsonderzoek van AKCEA-APOCIII-LRx subcutaan toegediend aan patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)
Het doel van deze studie is om het effect van olezarsen (voorheen bekend als AKCEA-APOCIII-LRx) op de procentuele verandering in nuchtere triglyceriden (TG) ten opzichte van de uitgangswaarde te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, open-label extensieonderzoek (OLE) met maximaal 60 deelnemers met FCS-roll-over van onderzoek ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Deelnemers krijgen olezarsen gedurende een behandelingsperiode van 53 weken, gevolgd door een follow-upperiode van 13 weken na de behandeling.
De duur van deelname aan dit onderzoek is ongeveer 70 weken, inclusief een kwalificatieperiode van maximaal 31 dagen, een behandelingsperiode van 53 weken en een evaluatieperiode van 13 weken na de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
60
Fase
- Fase 3
Uitgebreide toegang
Goedgekeurd te koop aan het publiek.
Zie uitgebreid toegangsrecord.
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Frankrijk, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
-
Napoli, Italië, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Italië, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Italië, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Nederland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisbon, Portugal, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Spanje, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- IDS Central
-
-
-
-
-
Malmo, Zweden, 211 24
- Apokteket AB
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
• Bevredigende afronding van de behandeling met olezarsen in de indexstudie (ISIS 678354-CS3, laatste dosis zoals gepland in week 49) met een acceptabel veiligheidsprofiel, volgens het oordeel van de onderzoeker.
Uitsluitingscriteria:
• een nieuwe aandoening heeft of een bestaande aandoening verergert waardoor de deelnemer naar de mening van de onderzoeker ongeschikt zou zijn voor inschrijving, of die de deelname van de patiënt aan het onderzoek of het voltooien van het onderzoek zou kunnen belemmeren, inclusief de noodzaak van behandeling met medicijnen die niet zijn toegestaan in het indexonderzoek ( ISIS 678354-CS3).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Olezarsen
Olezarsen wordt vanaf week 1 tot en met week 153 eenmaal per 4 weken toegediend via subcutane (SC) injectie.
|
Olezarsen zal worden toegediend door middel van een SC-injectie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in nuchtere TG na 6 maanden (gemiddelde van week 23, 25 en 27) vergeleken met baseline
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Basislijn en 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers dat ≥ 40% vermindering in nuchtere TG bereikt vanaf baseline na 6 maanden
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Op 6 maanden
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in nuchtere apolipoproteïne 48 (apoB48) na 6 maanden
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Op 6 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat ≥ 70% vermindering in nuchtere TG bereikt vanaf baseline na 6 maanden
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Op 6 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat nuchtere TG ≤ 500 mg/dL na 6 maanden bereikt
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Op 6 maanden
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere TG na 12 maanden (gemiddelde van week 51 en 53) na 24 maanden (gemiddelde van week 103 en week 105) en 36 maanden (gemiddelde van week 155 en week 157)
Tijdsspanne: Basislijn en 36 maanden
|
Basislijn en 36 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat ≥ 40% reductie in nuchtere TG bereikt ten opzichte van de uitgangswaarde na 12, 24, 36 maanden
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij vasten apoB48 na 12, 24, 36 maanden
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Vastgesteld percentage acute pancreatitisvoorvallen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 53, 105 of 157
|
Week 1 tot en met week 53, 105 of 157
|
|
Percentage deelnemers dat ≥ 70% reductie in nuchtere TG bereikt ten opzichte van de uitgangswaarde na 12, 24, 36 maanden
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat nuchtere TG ≤ 500 mg/dl bereikt na 12, 24, 36 maanden
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Procentuele verandering in nuchtere apoC-III ten opzichte van de uitgangswaarde in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Basislijn en 6 maanden
|
|
Procentuele verandering in nuchtere apoC-III vanaf maand 12, 24, 36
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Procentuele verandering in nuchtere non-HDL-C ten opzichte van baseline in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
|
Basislijn en 6 maanden
|
|
Procentuele verandering in nuchtere non-HDL-C vanaf maand 12, 24, 36
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat nuchtere TG ≤ 880 milligram per deciliter (mg/dl) bereikt na 6 maanden
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Op 6 maanden
|
|
Percentage deelnemers dat nuchtere TG ≤ 880 mg/dl bereikt na 12, 24, 36 maanden
Tijdsspanne: Op 12, 24, 36 maanden
|
Op 12, 24, 36 maanden
|
|
Vastgestelde incidentie van acute pancreatitis tijdens de behandelingsperiode bij deelnemers met ≥ 2 voorvallen van vastgestelde acute pancreatitis in de 5 jaar voorafgaand aan de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel in het indexonderzoek
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 157
|
Week 1 tot en met week 157
|
|
Beoordeeld percentage voorvallen van acute pancreatitis tijdens de behandelingsperiode bij patiënten met een voorgeschiedenis van pancreatitis binnen 10 jaar vóór screening in het indexonderzoek
Tijdsspanne: Week 1 tot en met week 53, 105 of 157
|
Week 1 tot en met week 53, 105 of 157
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 november 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 november 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 november 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
12 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Ionis kan geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens, geaggregeerde klinische gegevens en andere soorten gegevens delen die de resultaten in dit onderzoek ondersteunen.
Gegevensverzoeken van gekwalificeerde onderzoekers worden in overweging genomen zodra aan alle drie de volgende criteria is voldaan: (1) 12 maanden vanaf de goedkeuring van het onderzoeksgeneesmiddel op de markt, zowel in de Verenigde Staten als in de Europese Unie; (2) 18 maanden na voltooiing van het onderzoek; en (3) 6 maanden vanaf de publicatie van het onderzoeksartikel.
Toegang zou plaatsvinden via een beveiligde omgeving en is afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en het aangaan van een passende overeenkomst voor gegevensgebruik.
Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .