Исследование Олезарсена (ранее известного как AKCEA-APOCIII-LRx) у участников с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)
7 декабря 2023 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Открытое расширенное исследование AKCEA-APOCIII-LRx, вводимого подкожно пациентам с синдромом семейной хиломикронемии (FCS)
Целью данного исследования является оценка влияния олезарсена (ранее известного как AKCEA-APOCIII-LRx) на процентное изменение уровня триглицеридов (ТГ) натощак по сравнению с исходным уровнем.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое расширенное исследование (OLE) с участием до 60 участников с переносом FCS из исследования ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Участники будут получать олезарсен в течение 53-недельного периода лечения, за которым следует 13-недельный период наблюдения после лечения.
Продолжительность участия в этом исследовании составляет примерно 70 недель, включая период квалификации до 31 дня, период лечения 53 недели и период оценки после лечения 13 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
60
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Ionis Pharmaceuticals
- Номер телефона: (844) 621-1320
- Электронная почта: ionisFCS2study@clinicaltrialmedia.com
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Испания, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Napoli, Италия, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Италия, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Италия, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Канада, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montréal, Quebec, Канада, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Канада, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Нидерланды, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Португалия, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisboa, Португалия, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Соединенные Штаты, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Соединенные Штаты, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- IDS Central
-
-
-
-
-
Bron, Франция, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Франция, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
-
Malmö, Швеция, 211 24
- Apokteket AB
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
• Удовлетворительное завершение лечения олезарсеном в индексном исследовании (ISIS 678354-CS3, последняя доза назначена на 49-й неделе) с приемлемым профилем безопасности, по мнению исследователя.
Критерий исключения:
• Наличие любого нового состояния или ухудшение существующего состояния, которое, по мнению исследователя, сделает участника непригодным для включения в исследование или может помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его, включая необходимость лечения лекарствами, запрещенными в индексном исследовании ( ISIS 678354-CS3).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Олезарсен
Олезарсен будет вводиться один раз в 4 недели путем подкожной (п/к) инъекции с 1 по 153 неделю.
|
Олезарсен будет вводиться подкожно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем ТГ натощак через 6 месяцев (среднее значение для недель 23, 25 и 27) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
|
Исходный уровень и 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент участников, достигших ≥ 40% снижения ТГ натощак по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем аполипопротеина 48 натощак (apoB48) через 6 месяцев
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
Процент участников, достигших ≥ 70% снижения ТГ натощак по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
Процент участников, достигших уровня ТГ натощак ≤ 500 мг/дл за 6 месяцев
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем ТГ натощак через 12 месяцев (в среднем на 51-й и 53-й неделе), через 24 месяца (в среднем на 103-й и 105-й неделе) и через 36 месяцев (в среднем на 155-й и 157-й неделе)
Временное ограничение: Исходный уровень и 36 месяцев
|
Исходный уровень и 36 месяцев
|
|
Процент участников, которые достигли снижения ТГ натощак на ≥ 40% по сравнению с исходным уровнем через 12, 24, 36 месяцев
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем у apoB48 натощак через 12, 24, 36 месяцев
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Установленная частота случаев острого панкреатита в период лечения
Временное ограничение: С 1-й по 53-ю, 105-ю или 157-ю неделю.
|
С 1-й по 53-ю, 105-ю или 157-ю неделю.
|
|
Процент участников, которые достигли снижения уровня ТГ натощак на ≥ 70% по сравнению с исходным уровнем через 12, 24, 36 месяцев
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Процент участников, достигших уровня ТГ натощак ≤ 500 мг/дл через 12, 24, 36 месяцев
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Процентное изменение уровня апоС-III натощак по сравнению с исходным уровнем на 6-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
|
Исходный уровень и 6 месяцев
|
|
Процентное изменение апоС-III натощак с 12, 24, 36 месяцев
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Процентное изменение уровня холестерина не-ЛПВП натощак по сравнению с исходным уровнем на 6-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень и 6 месяцев
|
Исходный уровень и 6 месяцев
|
|
Процентное изменение уровня холестерина не-ЛПВП натощак с 12-го, 24-го, 36-го месяцев.
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Процент участников, достигших уровня ТГ натощак ≤ 880 миллиграммов на децилитр (мг/дл) за 6 месяцев
Временное ограничение: В 6 месяцев
|
В 6 месяцев
|
|
Процент участников, достигших уровня ТГ натощак ≤ 880 мг/дл через 12, 24, 36 месяцев
Временное ограничение: В 12, 24, 36 месяцев
|
В 12, 24, 36 месяцев
|
|
Частота подтвержденных случаев острого панкреатита в течение периода лечения у участников с ≥ 2 случаями подтвержденного острого панкреатита за 5 лет до начала лечения исследуемым препаратом в индексном исследовании
Временное ограничение: С 1 по 157 неделю
|
С 1 по 157 неделю
|
|
Установленная частота случаев острого панкреатита в течение периода лечения у пациентов с панкреатитом в анамнезе в течение 10 лет до скрининга в индексном исследовании
Временное ограничение: С 1-й по 53-ю, 105-ю или 157-ю неделю.
|
С 1-й по 53-ю, 105-ю или 157-ю неделю.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 апреля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
13 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .