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Eine Studie mit Olezarsen (früher bekannt als AKCEA-APOCIII-LRx) bei Teilnehmern mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS)

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zu AKCEA-APOCIII-LRx, das Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) subkutan verabreicht wurde

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung von Olezarsen (früher bekannt als AKCEA-APOCIII-LRx) auf die prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride (TG) gegenüber dem Ausgangswert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Extension-Studie (OLE) mit bis zu 60 Teilnehmern mit FCS-Rolling-Over aus der Studie ISIS 678354-CS3 (NCT04568434). Die Teilnehmer erhalten Olezarsen während einer 53-wöchigen Behandlungsphase, gefolgt von einer 13-wöchigen Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung. Die Dauer der Teilnahme an dieser Studie beträgt ungefähr 70 Wochen, die einen bis zu 31-tägigen Qualifikationszeitraum, einen 53-wöchigen Behandlungszeitraum und einen 13-wöchigen Bewertungszeitraum nach der Behandlung umfasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Hopital Bicetre
      • Marseille, Frankreich, 05 13385
        • Pharmacie Hopital de la Conception
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Via Sergio Pansini 5
      • Palermo, Italien, 90127
        • UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
      • Rome, Italien, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Niederlande
    • Noor-Holland
      • Amsterdam, Noor-Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
  • Portugal
      • Creixomil, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
      • Lisbon, Portugal, 1340-019
        • Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, 211 24
        • Apokteket AB
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 83101
        • Metabolicke centrum MU
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten, 60068
        • Department of Pharmacy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • CTSI Investigational Pharmacy
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Milstein Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • IDS Central
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

• Zufriedenstellender Abschluss der Behandlung mit Olezarsen in der Indexstudie (ISIS 678354-CS3, letzte Dosis wie geplant in Woche 49) mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil nach Einschätzung des Prüfarztes.

Ausschlusskriterien:

• einen neuen Zustand oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands haben, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnten, einschließlich der Notwendigkeit einer Behandlung mit Medikamenten, die in der Indexstudie nicht zugelassen sind ( ISIS 678354-CS3).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Olezarsen
Olezarsen wird von Woche 1 bis Woche 153 einmal alle 4 Wochen durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Olezarsen
Olezarsen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-TG gegenüber dem Ausgangswert nach 6 Monaten (Durchschnitt der Wochen 23, 25 und 27) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate
Baseline und 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 6 Monaten eine Reduktion der Nüchtern-TG um ≥ 40 % gegenüber dem Ausgangswert erreichen
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von Nüchtern-Apolipoprotein 48 (apoB48) nach 6 Monaten
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 6 Monaten eine Reduktion der Nüchtern-TG um ≥ 70 % gegenüber dem Ausgangswert erreichen
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 6 Monaten eine Nüchtern-TG von ≤ 500 mg/dL erreichen
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-TG gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten (Durchschnitt aus Woche 51 und 53), nach 24 Monaten (Durchschnitt aus Woche 103 und Woche 105) und nach 36 Monaten (Durchschnitt aus Woche 155 und Woche 157)
Zeitfenster: Ausgangswert und 36 Monate
Ausgangswert und 36 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 12, 24, 36 Monaten eine Reduzierung der Nüchtern-TG um ≥ 40 % gegenüber dem Ausgangswert erreichen
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Fasten von ApoB48 nach 12, 24, 36 Monaten
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Beurteilte akute Pankreatitis-Ereignisrate während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 53, 105 oder 157
Woche 1 bis Woche 53, 105 oder 157
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 12, 24, 36 Monaten eine Reduzierung der Nüchtern-TG um ≥ 70 % gegenüber dem Ausgangswert erreichen
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 12, 24, 36 Monaten eine Nüchtern-TG ≤ 500 mg/dl erreichen
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-ApoC-III gegenüber dem Ausgangswert im 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Ausgangswert und 6 Monate
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-ApoC-III ab Monat 12, 24, 36
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-Non-HDL-C gegenüber dem Ausgangswert im 6. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Ausgangswert und 6 Monate
Prozentuale Veränderung beim Fasten ohne HDL-C ab den Monaten 12, 24, 36
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 6 Monaten einen Nüchtern-TG ≤ 880 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) erreichen
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach 12, 24, 36 Monaten einen Nüchtern-TG ≤ 880 mg/dl erreichen
Zeitfenster: Mit 12, 24, 36 Monaten
Mit 12, 24, 36 Monaten
Ereignisrate einer bestätigten akuten Pankreatitis während des Behandlungszeitraums bei Teilnehmern mit ≥ 2 Ereignissen einer bestätigten akuten Pankreatitis in 5 Jahren vor der Behandlung mit dem Studienmedikament in der Indexstudie
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 157
Woche 1 bis Woche 157
Beurteilte akute Pankreatitis-Ereignisrate während des Behandlungszeitraums bei Patienten mit einer Vorgeschichte von Pankreatitis innerhalb von 10 Jahren vor dem Screening in der Indexstudie
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 53, 105 oder 157
Woche 1 bis Woche 53, 105 oder 157

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 678354-CS13
  • 2021-003280-95 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten weitergeben, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugriff würde über eine sichere Umgebung erfolgen und ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datennutzungsvereinbarung abhängig. Anträge auf Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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