En undersøgelse af Olezarsen (tidligere kendt som AKCEA-APOCIII-LRx) hos deltagere med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)
5. december 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Et åbent udvidelsesstudie af AKCEA-APOCIII-LRx administreret subkutant til patienter med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af olezarsen (tidligere kendt som AKCEA-APOCIII-LRx) på den procentvise ændring i fastende triglycerider (TG) fra baseline.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, åbent udvidelsesstudie (OLE) med op til 60 deltagere med FCS-rolling-over fra undersøgelse ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Deltagerne vil modtage olezarsen i en 53-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en 13-ugers opfølgningsperiode efter behandlingen.
Længden af deltagelse i denne undersøgelse er cirka 70 uger, hvilket inkluderer en op til 31-dages kvalifikationsperiode, en 53-ugers behandlingsperiode og en 13-ugers evalueringsperiode efter behandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
60
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Godkendt til salg til offentligheden.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- IDS Central
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Frankrig, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Holland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
-
Napoli, Italien, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Italien, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Italien, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisbon, Portugal, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakiet, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Malmo, Sverige, 211 24
- Apokteket AB
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
• Tilfredsstillende afslutning af behandling med olezarsen i indeksstudiet (ISIS 678354-CS3, sidste dosis som planlagt til uge 49) med en acceptabel sikkerhedsprofil, efter investigators vurdering.
Ekskluderingskriterier:
• Har en ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til optagelse eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldføre undersøgelsen, herunder behov for behandling med medicin, der ikke er tilladt i indeksundersøgelsen ( ISIS 678354-CS3).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Olezarsen
Olezarsen vil blive administreret én gang hver 4. uge ved subkutan (SC) injektion fra uge 1 til og med uge 153.
|
Olezarsen vil blive administreret ved subkutan injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i fastende TG efter 6 måneder (gennemsnit af uge 23, 25 og 27) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der opnår ≥ 40 % reduktion i fastende TG fra baseline ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Procent ændring fra baseline i fastende apolipoprotein 48 (apoB48) efter 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår ≥ 70 % reduktion i fastende TG fra baseline ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår fastende TG ≤ 500 mg/dL efter 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Procent ændring fra baseline i fastende TG efter 12 måneder (gennemsnit af uge 51 og 53) ved 24 måneder (gennemsnit af uge 103 og uge 105) og 36 måneder (gennemsnit af uge 155 og uge 157)
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår ≥ 40 % reduktion i fastende TG fra baseline ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Procentvis ændring fra baseline i fastende apoB48 ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Bedømt hændelsesrate for akut pancreatitis i behandlingsperioden
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 53, 105 eller 157
|
Uge 1 til og med uge 53, 105 eller 157
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår ≥ 70 % reduktion i fastende TG fra baseline ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår fastende TG ≤ 500 mg/dL ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Procentvis ændring i fastende apoC-III fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Procentvis ændring i fastende apoC-III fra måned 12, 24, 36
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Procentvis ændring i fastende non-HDL-C fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Procentvis ændring i fastende ikke-HDL-C fra måned 12, 24, 36
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår fastende TG ≤ 880 milligram pr. deciliter (mg/dL) efter 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår fastende TG ≤ 880 mg/dL ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Bedømt akut pancreatitis hændelsesrate i løbet af behandlingsperioden hos deltagere med ≥ 2 hændelser af bedømt akut pancreatitis i 5 år forud for behandling med undersøgelseslægemiddel i indeksundersøgelsen
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 157
|
Uge 1 til og med uge 157
|
|
Bedømt hændelsesrate for akut pancreatitis i behandlingsperioden hos patienter med en tidligere historie med pancreatitis inden for 10 år før screening i indeksundersøgelsen
Tidsramme: Uge 1 til og med uge 53, 105 eller 157
|
Uge 1 til og med uge 53, 105 eller 157
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. februar 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. februar 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. november 2021
Først opslået (Faktiske)
23. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
12. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse.
Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkendelse af studielægemidlet i både USA og EU; (2) 18 måneder efter afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af studieartikel.
Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende databrugsaftale.
Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .