Un estudio de Olezarsen (anteriormente conocido como AKCEA-APOCIII-LRx) en participantes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
5 de diciembre de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de AKCEA-APOCIII-LRx administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
El propósito de este estudio es evaluar el efecto de olezarsen (anteriormente conocido como AKCEA-APOCIII-LRx) en el cambio porcentual en los triglicéridos en ayunas (TG) desde el inicio.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión abierta (OLE) multicéntrico de hasta 60 participantes con FCS transferido del estudio ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Los participantes recibirán olezarsen durante un período de tratamiento de 53 semanas, seguido de un período de seguimiento posterior al tratamiento de 13 semanas.
La duración de la participación en este estudio es de aproximadamente 70 semanas, que incluye un período de calificación de hasta 31 días, un período de tratamiento de 53 semanas y un período de evaluación posterior al tratamiento de 13 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
60
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Aprobado en venta al público.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Bratislava, Eslovaquia, 83101
- Metabolicke centrum MU
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
- Department of Pharmacy
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Milstein Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- IDS Central
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Bron, Francia, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Hôpital Bicêtre
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Marseille, Francia, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
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Napoli, Italia, 80131
- Via Sergio Pansini 5
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Palermo, Italia, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
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Rome, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
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Noor-Holland
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Amsterdam, Noor-Holland, Países Bajos, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
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Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
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Lisbon, Portugal, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Malmo, Suecia, 211 24
- Apokteket AB
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
• Finalización satisfactoria del tratamiento con olezarsen en el estudio índice (ISIS 678354-CS3, última dosis según lo programado en la semana 49) con un perfil de seguridad aceptable, según el criterio del investigador.
Criterio de exclusión:
• Tiene cualquier afección nueva o empeoramiento de la afección existente que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización, incluida la necesidad de tratamiento con medicamentos no permitidos en el estudio índice ( ISIS 678354-CS3).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Olezarsen
Olezarsen se administrará una vez cada 4 semanas mediante inyección subcutánea (SC) desde la semana 1 hasta la semana 153.
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Olezarsen se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio en TG en ayunas a los 6 meses (promedio de las semanas 23, 25 y 27) en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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Línea base y 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que logran una reducción de ≥ 40 % en los TG en ayunas desde el inicio a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio en la apolipoproteína 48 en ayunas (apoB48) a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Porcentaje de participantes que logran una reducción de ≥70 % en los TG en ayunas desde el inicio a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Porcentaje de participantes que alcanzan TG en ayunas ≤ 500 mg/dL a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio en TG en ayunas a los 12 meses (promedio de las semanas 51 y 53) a los 24 meses (promedio de las semanas 103 y 105) y a los 36 meses (promedio de las semanas 155 y 157)
Periodo de tiempo: Línea de base y 36 meses
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Línea de base y 36 meses
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Porcentaje de participantes que lograron una reducción ≥ 40 % de los TG en ayunas con respecto al valor inicial a los 12, 24 y 36 meses
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Cambio porcentual desde el inicio en ayunas apoB48 a los 12, 24 y 36 meses
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Tasa de eventos de pancreatitis aguda adjudicados durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 1 a las semanas 53, 105 o 157
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Semana 1 a las semanas 53, 105 o 157
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Porcentaje de participantes que lograron una reducción ≥ 70 % de los TG en ayunas con respecto al valor inicial a los 12, 24 y 36 meses
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Porcentaje de participantes que alcanzan TG en ayunas ≤ 500 mg/dL a los 12, 24 y 36 meses
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Cambio porcentual en la apoC-III en ayunas desde el inicio en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses
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Línea de base y 6 meses
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Cambio porcentual en apoC-III en ayunas desde los meses 12, 24, 36
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Cambio porcentual en el C-no-HDL en ayunas desde el inicio en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses
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Línea de base y 6 meses
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Cambio porcentual en el C-no-HDL en ayunas desde los meses 12, 24, 36
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Porcentaje de participantes que alcanzaron TG en ayunas ≤ 880 miligramos por decilitro (mg/dL) a los 6 meses
Periodo de tiempo: A los 6 meses
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A los 6 meses
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Porcentaje de participantes que alcanzan TG en ayunas ≤ 880 mg/dL a los 12, 24 y 36 meses
Periodo de tiempo: A los 12, 24, 36 meses
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A los 12, 24, 36 meses
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Tasa de eventos de pancreatitis aguda adjudicados durante el período de tratamiento en participantes con ≥ 2 eventos de pancreatitis aguda adjudicados en los 5 años anteriores al tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio índice
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 157
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Semana 1 a Semana 157
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Tasa de eventos de pancreatitis aguda adjudicada durante el período de tratamiento en pacientes con antecedentes de pancreatitis dentro de los 10 años anteriores a la selección en el estudio índice
Periodo de tiempo: Semana 1 a las semanas 53, 105 o 157
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Semana 1 a las semanas 53, 105 o 157
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
12 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Síndrome de hipercilomicronemia
- olezarsen
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Ionis puede compartir datos anonimizados de participantes individuales, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio.
Las solicitudes de datos de investigadores calificados se considerarán una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación de comercialización del fármaco del estudio tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo de estudio.
El acceso se realizaría a través de un entorno seguro y depende de la aprobación de una propuesta de investigación y la celebración de un acuerdo de uso de datos adecuado.
Las solicitudes de acceso a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .