Uno studio su Olezarsen (precedentemente noto come AKCEA-APOCIII-LRx) nei partecipanti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)
5 dicembre 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di estensione in aperto su AKCEA-APOCIII-LRx somministrato per via sottocutanea a pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)
Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto di olezarsen (precedentemente noto come AKCEA-APOCIII-LRx) sulla variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno (TG) rispetto al basale.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico di estensione in aperto (OLE) su un massimo di 60 partecipanti con rollover FCS dallo studio ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
I partecipanti riceveranno olezarsen durante un periodo di trattamento di 53 settimane, seguito da un periodo di follow-up post-trattamento di 13 settimane.
La durata della partecipazione a questo studio è di circa 70 settimane, che include un periodo di qualificazione fino a 31 giorni, un periodo di trattamento di 53 settimane e un periodo di valutazione post-trattamento di 13 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
60
Fase
- Fase 3
Accesso esteso
Approvato per la vendita al pubblico.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Bron, Francia, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Hôpital Bicêtre
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Marseille, Francia, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
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Napoli, Italia, 80131
- Via Sergio Pansini 5
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Palermo, Italia, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
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Rome, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo, Norvegia, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
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Noor-Holland
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Amsterdam, Noor-Holland, Olanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
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Creixomil, Portogallo, 4835-044
- Hospital Da Senhora Da Oliveira Guimarăes
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Lisbon, Portogallo, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Bratislava, Slovacchia, 83101
- Metabolicke centrum MU
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 De Octubre
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Seville, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
- Department of Pharmacy
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Milstein Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- IDS Central
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Malmo, Svezia, 211 24
- Apokteket AB
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
• Completamento soddisfacente del trattamento con olezarsen nello studio indice (ISIS 678354-CS3, ultima dose come programmato alla settimana 49) con un profilo di sicurezza accettabile, secondo il giudizio dello sperimentatore.
Criteri di esclusione:
• Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento della condizione esistente che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente, inclusa la necessità di trattamento con farmaci non consentiti nello studio indice ( ISIS 678354-CS3).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Olezarsen
Olezarsen sarà somministrato una volta ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea (SC) dalla settimana 1 alla settimana 153.
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Olezarsen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno a 6 mesi (media delle settimane 23, 25 e 27) rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Basale e 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 40% dei trigliceridi a digiuno rispetto al basale a 6 mesi
Lasso di tempo: A 6 mesi
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A 6 mesi
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Variazione percentuale rispetto al basale dell'apolipoproteina 48 a digiuno (apoB48) a 6 mesi
Lasso di tempo: A 6 mesi
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A 6 mesi
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Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 70% dei trigliceridi a digiuno rispetto al basale a 6 mesi
Lasso di tempo: A 6 mesi
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A 6 mesi
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Percentuale di partecipanti che raggiungono a digiuno TG ≤ 500 mg/dL a 6 mesi
Lasso di tempo: A 6 mesi
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A 6 mesi
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Variazione percentuale rispetto al basale nei TG a digiuno a 12 mesi (media delle settimane 51 e 53) a 24 mesi (media delle settimane 103 e 105) e a 36 mesi (media delle settimane 155 e 157)
Lasso di tempo: Baseline e 36 mesi
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Baseline e 36 mesi
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Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 40% dei TG a digiuno rispetto al basale a 12, 24, 36 mesi
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Variazione percentuale rispetto al basale nell'apoB48 a digiuno a 12, 24, 36 mesi
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Tasso di eventi di pancreatite acuta aggiudicato durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alle settimane 53, 105 o 157
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Dalla settimana 1 alle settimane 53, 105 o 157
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Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥ 70% dei TG a digiuno rispetto al basale a 12, 24, 36 mesi
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Percentuale di partecipanti che raggiungono TG a digiuno ≤ 500 mg/dl a 12, 24, 36 mesi
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Variazione percentuale dell'apoC-III a digiuno rispetto al basale al mese 6
Lasso di tempo: Baseline e 6 mesi
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Baseline e 6 mesi
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Variazione percentuale dell'apoC-III a digiuno rispetto al mese 12, 24, 36
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Variazione percentuale del colesterolo non-HDL a digiuno rispetto al basale al mese 6
Lasso di tempo: Baseline e 6 mesi
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Baseline e 6 mesi
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Variazione percentuale del colesterolo non-HDL a digiuno rispetto ai mesi 12, 24, 36
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Percentuale di partecipanti che raggiungono TG a digiuno ≤ 880 milligrammi per decilitro (mg/dL) a 6 mesi
Lasso di tempo: A 6 mesi
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A 6 mesi
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Percentuale di partecipanti che raggiungono TG a digiuno ≤ 880 mg/dl a 12, 24, 36 mesi
Lasso di tempo: A 12, 24, 36 mesi
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A 12, 24, 36 mesi
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Tasso di eventi di pancreatite acuta aggiudicati durante il periodo di trattamento nei partecipanti con ≥ 2 eventi di pancreatite acuta aggiudicata nei 5 anni precedenti al trattamento con il farmaco in studio nello studio indice
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 157
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Dalla settimana 1 alla settimana 157
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Tasso di eventi di pancreatite acuta aggiudicato durante il periodo di trattamento in pazienti con anamnesi di pancreatite nei 10 anni precedenti allo screening nello studio indice
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alle settimane 53, 105 o 157
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Dalla settimana 1 alle settimane 53, 105 o 157
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 novembre 2021
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 novembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
23 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
12 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio.
Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati verranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione all'immissione in commercio del farmaco in studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo appropriato sull'utilizzo dei dati.
Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .