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가족성 Chylomicronemia 증후군(FCS) 환자를 위한 Olezarsen 조기 액세스 프로그램

2024년 12월 23일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Olezarsen(ISIS 678354) 가족성 Chylomicronemia 증후군(FCS) 환자를 위한 조기 액세스 프로그램

확장 접근 프로그램의 목적은 가족성 유미립체혈증 증후군(FCS)이 있는 적격 환자에게 올레자르센에 대한 사전 승인 접근을 제공하는 것입니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

상세 설명

확장 접근 프로그램(EAP)은 이용 가능한 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 적격 FCS 환자에게 올레자르센에 대한 사전 승인 접근을 제공하기 위한 것입니다. 이 프로그램은 미국에서 시행되고 있으며 환자의 치료 의사가 후원자 역할을 하는 개별 환자(단일 환자라고도 함) IND 확장 접근 경로에 따라 운영됩니다. 확장된 액세스 요청은 환자를 치료하는 의사가 해야 하며 https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/의 지침에 따라 제출되어야 합니다.

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 개별 환자

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Carlsbad, California, 미국, 92010
        • Expanded Access Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

설명

포함 기준:

  • 후원 의사의 결정에 따라 FCS 진단을 받은 경우. Ionis는 각 신청서를 검토하여 검증된 유전적 또는 임상적 진단 문서를 기반으로 적격성을 결정합니다.

    o LPL, GPIHBP1, APOA5, APOC2 또는 LMF1과 같은 유전자의 기능 돌연변이(동형접합, 복합/이중 이형접합)의 문서화된 상실 또는 임상적으로 검증된 FCS 진단.

  • 미국에 거주하며 미국 거주자입니다.
  • 하루에 20g 이하의 지방으로 구성된 식단을 따르려는 의지가 있습니다.

제외 기준:

  • 의사의 판단에 따라 환자가 올레자르센 치료에 부적합하다고 판단되는 새로운 질환이나 기존 질환의 악화가 있는 경우.
  • 기준 혈소판 수가 적격성 평가 시 100x109/L 미만인 Olezarsen 무경험 환자.
  • 추정 GFR(eGFR) <30mL/분/1.73 m2.
  • 이차 요인은 트리글리세리드 상승의 원인입니다.
  • 현재 급성 응급상황으로 입원해 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 4월 6일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 12월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 678354

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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