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Une étude sur Olezarsen (anciennement connu sous le nom d'AKCEA-APOCIII-LRx) chez des participants atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

7 décembre 2023 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Une étude d'extension en ouvert sur AKCEA-APOCIII-LRx administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)

Le but de cette étude est d'évaluer l'effet de l'olezarsen (anciennement connu sous le nom d'AKCEA-APOCIII-LRx) sur le pourcentage de changement des triglycérides à jeun (TG) par rapport au départ.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension multicentrique en ouvert (OLE) portant sur jusqu'à 60 participants avec un roulement du FCS de l'étude ISIS 678354-CS3 (NCT04568434). Les participants recevront de l'olezarsen pendant une période de traitement de 53 semaines, suivie d'une période de suivi post-traitement de 13 semaines. La durée de participation à cette étude est d'environ 70 semaines, ce qui comprend une période de qualification pouvant aller jusqu'à 31 jours, une période de traitement de 53 semaines et une période d'évaluation post-traitement de 13 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

60

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Institute de Recherches Cliniques de Montreal
      • Montréal, Quebec, Canada, H2W 1R7
        • Nathalie Saint-Pierre
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Marseille, France, 05 13385
        • Pharmacie Hopital de la Conception
  • Italie
      • Napoli, Italie, 80131
        • Via Sergio Pansini 5
      • Palermo, Italie, 90127
        • UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
      • Rome, Italie, 00161
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
  • Le Portugal
      • Creixomil, Le Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
      • Lisboa, Le Portugal, 1340-019
        • Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
  • Pays-Bas
    • Noor-Holland
      • Amsterdam, Noor-Holland, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 83101
        • Metabolicke centrum MU
  • Suède
      • Malmö, Suède, 211 24
        • Apokteket AB
  • États-Unis
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, États-Unis, 60068
        • Department of Pharmacy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • CTSI Investigational Pharmacy
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Milstein Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • IDS Central

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

• Achèvement satisfaisant du traitement par olezarsen dans l'étude index (ISIS 678354-CS3, dernière dose comme prévu à la semaine 49) avec un profil d'innocuité acceptable, selon le jugement de l'investigateur.

Critère d'exclusion:

• Avoir une nouvelle condition ou une aggravation d'une condition existante qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'inscription, ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude, y compris la nécessité d'un traitement avec des médicaments interdits dans l'étude index ( ISIS 678354-CS3).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Olézarsen
Olezarsen sera administré une fois toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée (SC) de la semaine 1 à la semaine 153.
Médicament: Olezarsen
Olezarsen sera administré par injection SC.
Autres noms:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans le jeûne TG à 6 mois (moyenne des semaines 23, 25 et 27) par rapport au départ
Délai: Base de référence et 6 mois
Base de référence et 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction ≥ 40 % des TG à jeun par rapport au départ à 6 mois
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Pourcentage de changement par rapport au départ dans l'apolipoprotéine 48 à jeun (apoB48) à 6 mois
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Pourcentage de participants qui obtiennent une réduction ≥ 70 % des TG à jeun par rapport au départ à 6 mois
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Pourcentage de participants qui obtiennent des TG à jeun ≤ 500 mg/dL à 6 mois
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la TG à jeun à 12 mois (moyenne des semaines 51 et 53) à 24 mois (moyenne des semaines 103 et 105) et à 36 mois (moyenne des semaines 155 et 157)
Délai: Base de référence et 36 mois
Base de référence et 36 mois
Pourcentage de participants ayant atteint une réduction ≥ 40 % de la TG à jeun par rapport à la valeur initiale à 12, 24 et 36 mois
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de l'apoB48 à jeun à 12, 24 et 36 mois
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Taux d'événements de pancréatite aiguë jugés pendant la période de traitement
Délai: Semaine 1 aux semaines 53, 105 ou 157
Semaine 1 aux semaines 53, 105 ou 157
Pourcentage de participants ayant atteint une réduction ≥ 70 % de la TG à jeun par rapport à la valeur initiale à 12, 24 et 36 mois
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Pourcentage de participants qui atteignent une TG à jeun ≤ 500 mg/dL à 12, 24, 36 mois
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Pourcentage de changement de l'apoC-III à jeun par rapport à la ligne de base au mois 6
Délai: Base de référence et 6 mois
Base de référence et 6 mois
Pourcentage de changement de l'apoC-III à jeun par rapport aux mois 12, 24 et 36
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Pourcentage de changement du C-non-HDL à jeun par rapport à la ligne de base au mois 6
Délai: Base de référence et 6 mois
Base de référence et 6 mois
Pourcentage de variation du C-non-HDL à jeun par rapport aux mois 12, 24 et 36
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Pourcentage de participants qui atteignent une TG à jeun ≤ 880 milligrammes par décilitre (mg/dL) à 6 mois
Délai: A 6 mois
A 6 mois
Pourcentage de participants qui atteignent une TG à jeun ≤ 880 mg/dL à 12, 24, 36 mois
Délai: À 12, 24, 36 mois
À 12, 24, 36 mois
Taux d'événements de pancréatite aiguë jugés pendant la période de traitement chez les participants ayant présenté ≥ 2 événements de pancréatite aiguë jugée au cours des 5 ans précédant le traitement avec le médicament à l'étude dans l'étude index
Délai: Semaine 1 à semaine 157
Semaine 1 à semaine 157
Taux d'événements de pancréatite aiguë jugés pendant la période de traitement chez les patients ayant des antécédents de pancréatite dans les 10 ans précédant le dépistage dans l'étude d'index
Délai: Semaine 1 aux semaines 53, 105 ou 157
Semaine 1 aux semaines 53, 105 ou 157

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2021

Première publication (Réel)

23 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

13 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 678354-CS13
  • 2021-003280-95 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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