Um estudo de Olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA-APOCIII-LRx) em participantes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
5 de dezembro de 2025 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de extensão aberto de AKCEA-APOCIII-LRx administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
O objetivo deste estudo é avaliar o efeito do olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA-APOCIII-LRx) na variação percentual dos triglicerídeos (TG) em jejum desde a linha de base.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, de extensão aberta (OLE) de até 60 participantes com FCS roll-over do Estudo ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Os participantes receberão olezarsen durante um período de tratamento de 53 semanas, seguido por um período de acompanhamento pós-tratamento de 13 semanas.
A duração da participação neste estudo é de aproximadamente 70 semanas, que inclui um período de qualificação de até 31 dias, um período de tratamento de 53 semanas e um período de avaliação pós-tratamento de 13 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
60
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Aprovado para venda ao público.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Bratislava, Eslováquia, 83101
- Metabolicke centrum MU
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
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Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Park Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60068
- Department of Pharmacy
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Milstein Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- IDS Central
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Bron, França, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Hôpital Bicêtre
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Marseille, França, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
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Noor-Holland
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Amsterdam, Noor-Holland, Holanda, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
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Napoli, Itália, 80131
- Via Sergio Pansini 5
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Palermo, Itália, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
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Rome, Itália, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
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Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
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Lisbon, Portugal, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Malmo, Suécia, 211 24
- Apokteket AB
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
• Conclusão satisfatória do tratamento com olezarsen no estudo índice (ISIS 678354-CS3, última dose programada na semana 49) com um perfil de segurança aceitável, de acordo com a avaliação do investigador.
Critério de exclusão:
• Ter qualquer nova condição ou agravamento da condição existente que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do paciente no estudo, incluindo a necessidade de tratamento com medicamentos não permitidos no estudo índice ( ISIS 678354-CS3).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Olezarsen
Olezarsen será administrado uma vez a cada 4 semanas por injeção subcutânea (SC) da Semana 1 até a Semana 153.
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Olezarsen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base em jejum TG em 6 meses (média das semanas 23, 25 e 27) em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Linha de base e 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de participantes que atingem ≥ 40% de redução no TG em jejum desde o início aos 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Alteração percentual desde a linha de base na apolipoproteína 48 em jejum (apoB48) em 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Porcentagem de participantes que atingiram ≥ 70% de redução no TG em jejum desde o início aos 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Porcentagem de participantes que atingem TG em jejum ≤ 500 mg/dL em 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Alteração percentual da linha de base no TG em jejum aos 12 meses (média das semanas 51 e 53) aos 24 meses (média da semana 103 e semana 105) e 36 meses (média da semana 155 e semana 157)
Prazo: Linha de base e 36 meses
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Linha de base e 36 meses
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Porcentagem de participantes que alcançam redução ≥ 40% no TG em jejum desde o início aos 12, 24, 36 meses
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Alteração percentual da linha de base no jejum apoB48 em 12, 24, 36 meses
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Taxa de eventos de pancreatite aguda julgada durante o período de tratamento
Prazo: Semana 1 até as semanas 53, 105 ou 157
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Semana 1 até as semanas 53, 105 ou 157
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Porcentagem de participantes que alcançam redução ≥ 70% no TG em jejum desde o início aos 12, 24, 36 meses
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Porcentagem de participantes que alcançam TG em jejum ≤ 500 mg/dL aos 12, 24, 36 meses
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Alteração percentual no apoC-III em jejum desde a linha de base no mês 6
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Linha de base e 6 meses
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Alteração percentual no jejum apoC-III dos meses 12, 24, 36
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Alteração percentual no não-HDL-C em jejum desde a linha de base no mês 6
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Linha de base e 6 meses
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Alteração percentual no jejum não-HDL-C dos meses 12, 24, 36
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Porcentagem de participantes que alcançam TG em jejum ≤ 880 miligramas por decilitro (mg/dL) em 6 meses
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Porcentagem de participantes que alcançam TG em jejum ≤ 880 mg/dL em 12, 24, 36 meses
Prazo: Aos 12, 24, 36 meses
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Aos 12, 24, 36 meses
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Taxa de eventos de pancreatite aguda julgada durante o período de tratamento em participantes com ≥ 2 eventos de pancreatite aguda julgada em 5 anos antes do tratamento com o medicamento em estudo no estudo de índice
Prazo: Semana 1 até Semana 157
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Semana 1 até Semana 157
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Taxa de eventos de pancreatite aguda julgada durante o período de tratamento em pacientes com história prévia de pancreatite nos 10 anos anteriores à triagem no estudo de índice
Prazo: Semana 1 até as semanas 53, 105 ou 157
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Semana 1 até as semanas 53, 105 ou 157
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
12 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Ionis pode compartilhar dados anonimizados de participantes individuais, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que apoiam os resultados deste estudo.
As solicitações de dados de pesquisadores qualificados serão consideradas assim que todos os três critérios a seguir forem atendidos: (1) 12 meses a partir da aprovação de comercialização do medicamento em estudo nos Estados Unidos e na União Europeia; (2) 18 meses a partir da conclusão do estudo; e (3) 6 meses a partir da publicação do artigo de estudo.
O acesso seria através de um ambiente seguro e depende da aprovação de uma proposta de pesquisa e da celebração de um acordo de uso de dados apropriado.
As solicitações de acesso aos dados podem ser enviadas através do site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .