Studie Olezarsen (dříve známý jako AKCEA-APOCIII-LRx) u účastníků se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)
5. prosince 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená rozšířená studie AKCEA-APOCIII-LRx podávaná subkutánně pacientům se syndromem familiární chylomikronemie (FCS)
Účelem této studie je vyhodnotit účinek olezarsenu (dříve známého jako AKCEA-APOCIII-LRx) na procentuální změnu triglyceridů nalačno (TG) od výchozí hodnoty.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, otevřenou rozšiřující studii (OLE) s až 60 účastníky s FCS převedením ze studie ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Účastníci budou dostávat olezarsen během 53týdenního léčebného období, po kterém následuje 13týdenní období následného sledování po léčbě.
Délka účasti v této studii je přibližně 70 týdnů, což zahrnuje až 31denní kvalifikační období, 53týdenní období léčby a 13týdenní období hodnocení po léčbě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
60
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Schválený k prodeji veřejnosti.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Francie, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Holandsko, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
-
Napoli, Itálie, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Itálie, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Itálie, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugalsko, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisbon, Portugalsko, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- IDS Central
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Malmo, Švédsko, 211 24
- Apokteket AB
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
• Uspokojivé dokončení léčby olezarsenem v indexové studii (ISIS 678354-CS3, poslední dávka podle plánu na 49. týden) s přijatelným bezpečnostním profilem podle úsudku zkoušejícího.
Kritéria vyloučení:
• Máte jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího způsobilo, že by účastník nebyl vhodný pro zařazení, nebo by mohl narušovat účast pacienta ve studii nebo dokončení studie, včetně potřeby léčby léky, které nejsou v indexové studii povoleny ( ISIS 678354-CS3).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Olezarsen
Olezarsen bude podáván jednou za 4 týdny subkutánní (SC) injekcí od týdne 1 do týdne 153.
|
Olezarsen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v TG nalačno za 6 měsíců (průměr 23., 25. a 27. týdne) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 40% snížení TG nalačno od výchozího stavu za 6 měsíců
Časové okno: V 6 měsících
|
V 6 měsících
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v apolipoproteinu 48 nalačno (apoB48) po 6 měsících
Časové okno: V 6 měsících
|
V 6 měsících
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 70% snížení TG nalačno od výchozího stavu za 6 měsíců
Časové okno: V 6 měsících
|
V 6 měsících
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou TG nalačno ≤ 500 mg/dl za 6 měsíců
Časové okno: V 6 měsících
|
V 6 měsících
|
|
Procentní změna od výchozí hodnoty v TG nalačno ve 12 měsících (průměr 51. a 53. týdne) ve 24. měsíci (průměr 103. a 105. týdne) a 36. měsíci (průměr 155. a 157. týdne)
Časové okno: Výchozí stav a 36 měsíců
|
Výchozí stav a 36 měsíců
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 40% snížení TG nalačno od výchozího stavu za 12, 24, 36 měsíců
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v apoB48 nalačno ve 12, 24, 36 měsících
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Odhadovaný výskyt akutní pankreatitidy během léčebného období
Časové okno: Týden 1 až 53., 105. nebo 157. týden
|
Týden 1 až 53., 105. nebo 157. týden
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou ≥ 70% snížení TG nalačno od výchozího stavu za 12, 24, 36 měsíců
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou TG nalačno ≤ 500 mg/dl za 12, 24, 36 měsíců
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Procentuální změna v apoC-III nalačno od základní hodnoty v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Procentuální změna v apoC-III nalačno od 12., 24., 36. měsíce
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Procentuální změna hladovění non-HDL-C oproti výchozí hodnotě v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Procentuální změna v hladovění non-HDL-C od 12., 24., 36. měsíce
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou TG nalačno ≤ 880 miligramů na decilitr (mg/dl) za 6 měsíců
Časové okno: V 6 měsících
|
V 6 měsících
|
|
Procento účastníků, kteří dosáhnou TG nalačno ≤ 880 mg/dl ve 12, 24, 36 měsících
Časové okno: Ve 12, 24, 36 měsících
|
Ve 12, 24, 36 měsících
|
|
Četnost přisouzené akutní pankreatitidy během léčebného období u účastníků s ≥ 2 příhodami akutní pankreatitidy za 5 let před léčbou studovaným lékem v indexové studii
Časové okno: Týden 1 až týden 157
|
Týden 1 až týden 157
|
|
Odhadovaný výskyt akutní pankreatitidy během léčebného období u pacientů s předchozí anamnézou pankreatitidy během 10 let před screeningem v indexové studii
Časové okno: Týden 1 až 53., 105. nebo 157. týden
|
Týden 1 až 53., 105. nebo 157. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
23. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
12. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ionis může sdílet anonymizovaná data jednotlivých účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii.
Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumných pracovníků budou zváženy, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studovaného léku ve Spojených státech a Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku.
Přístup by byl přes zabezpečené prostředí a je podmíněn schválením návrhu výzkumu a uzavřením příslušné smlouvy o používání dat.
Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .