En studie av Olezarsen (tidligere kjent som AKCEA-APOCIII-LRx) hos deltakere med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)
5. desember 2025 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En åpen utvidelsesstudie av AKCEA-APOCIII-LRx administrert subkutant til pasienter med familiært kylomikronemisyndrom (FCS)
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av olezarsen (tidligere kjent som AKCEA-APOCIII-LRx) på den prosentvise endringen i fastende triglyserider (TG) fra baseline.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen utvidelsesstudie (OLE) med opptil 60 deltakere med FCS-rolling-over fra studie ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Deltakerne vil motta olezarsen i løpet av en 53 ukers behandlingsperiode, etterfulgt av en 13 ukers oppfølgingsperiode etter behandling.
Lengden på deltakelse i denne studien er omtrent 70 uker, som inkluderer en opp til 31 dagers kvalifiseringsperiode, en 53 ukers behandlingsperiode og en 13 ukers evalueringsperiode etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
60
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Godkjent for salg til publikum.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Forente stater, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- IDS Central
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Frankrike, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
-
Napoli, Italia, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Italia, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Nederland, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisbon, Portugal, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Spania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Malmo, Sverige, 211 24
- Apokteket AB
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
• Tilfredsstillende fullføring av behandling med olezarsen i indeksstudien (ISIS 678354-CS3, siste dose som planlagt ved uke 49) med en akseptabel sikkerhetsprofil, i henhold til etterforskers vurdering.
Ekskluderingskriterier:
• Har en ny tilstand eller forverring av eksisterende tilstand som etter etterforskerens oppfatning vil gjøre deltakeren uegnet for registrering, eller som kan forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien, inkludert behov for behandling med medisiner som ikke er tillatt i indeksstudien ( ISIS 678354-CS3).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Olezarsen
Olezarsen vil bli administrert en gang hver 4. uke ved subkutan (SC) injeksjon fra uke 1 til og med uke 153.
|
Olezarsen vil bli administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i fastende TG ved 6 måneder (gjennomsnitt av uke 23, 25 og 27) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 40 % reduksjon i fastende TG fra baseline ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Prosentvis endring fra baseline i fastende apolipoprotein 48 (apoB48) ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 70 % reduksjon i fastende TG fra baseline ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår fastende TG ≤ 500 mg/dL ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Prosentvis endring fra baseline i fastende TG ved 12 måneder (gjennomsnitt av uke 51 og 53) ved 24 måneder (gjennomsnitt av uke 103 og uke 105) og 36 måneder (gjennomsnitt av uke 155 og uke 157)
Tidsramme: Baseline og 36 måneder
|
Baseline og 36 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 40 % reduksjon i fastende TG fra baseline ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Prosentvis endring fra baseline i fastende apoB48 ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Bedømt hendelsesrate for akutt pankreatitt i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 53, 105 eller 157
|
Uke 1 til og med uke 53, 105 eller 157
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår ≥ 70 % reduksjon i fastende TG fra baseline ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår fastende TG ≤ 500 mg/dL ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Prosentvis endring i fastende apoC-III fra baseline ved måned 6
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Prosentvis endring i faste apoC-III fra måned 12, 24, 36
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Prosentvis endring i fastende ikke-HDL-C fra baseline ved 6. måned
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Prosentvis endring i fastende ikke-HDL-C fra månedene 12, 24, 36
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår fastende TG ≤ 880 milligram per desiliter (mg/dL) ved 6 måneder
Tidsramme: Ved 6 måneder
|
Ved 6 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere som oppnår fastende TG ≤ 880 mg/dL ved 12, 24, 36 måneder
Tidsramme: Ved 12, 24, 36 måneder
|
Ved 12, 24, 36 måneder
|
|
Hendelsesrate for bedømt akutt pankreatitt i løpet av behandlingsperioden hos deltakere med ≥ 2 hendelser av bedømt akutt pankreatitt i 5 år før behandling med studiemedikament i indeksstudien
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 157
|
Uke 1 til og med uke 157
|
|
Bedømt hendelsesrate for akutt pankreatitt i løpet av behandlingsperioden hos pasienter med tidligere pankreatitt i anamnesen innen 10 år før screening i indeksstudien
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 53, 105 eller 157
|
Uke 1 til og med uke 53, 105 eller 157
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
23. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
12. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien.
Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkjenning av studiemedikamentet i både USA og EU; (2) 18 måneder fra avslutningen av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkel.
Tilgang vil skje via et sikkert miljø og er betinget av godkjenning av et forskningsforslag og inngåelse av en passende databruksavtale.
Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .