家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の参加者におけるOlezarsen（以前はAKCEA-APOCIII-LRxとして知られていた）の研究
2024年5月9日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）患者に皮下投与されたAKCEA-APOCIII-LRxの非盲検延長試験
この研究の目的は、空腹時トリグリセリド (TG) のベースラインからの変化率に対するオレザルセン (以前は AKCEA-APOCIII-LRx として知られていた) の効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、スタディ ISIS 678354-CS3 (NCT04568434) からの FCS ロールオーバーを伴う、最大 60 人の参加者の多施設非盲検拡大 (OLE) スタディです。
参加者は、53 週間の治療期間中にオレザルセンを受け取り、その後 13 週間の治療後のフォローアップ期間が続きます。
この研究への参加期間は約 70 週間で、これには最大 31 日間の認定期間、53 週間の治療期間、および 13 週間の治療後評価期間が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
60
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Illinois
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Park Ridge、Illinois、アメリカ、60068
- Department of Pharmacy
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- CTSI Investigational Pharmacy
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New York、New York、アメリカ、10032
- Milstein Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- IDS Central
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Napoli、イタリア、80131
- Via Sergio Pansini 5
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Palermo、イタリア、90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
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Rome、イタリア、00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Noor-Holland
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Amsterdam、Noor-Holland、オランダ、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montreal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
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Montréal、Quebec、カナダ、H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Malmö、スウェーデン、211 24
- Apokteket AB
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Bratislava、スロバキア、83101
- Metabolicke centrum MU
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Oslo、ノルウェー、0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
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Bron、フランス、69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Hôpital Bicêtre
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Marseille、フランス、05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
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Creixomil、ポルトガル、4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
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Lisboa、ポルトガル、1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
• 治験責任医師の判断による、許容可能な安全性プロファイルを伴う指標試験 (ISIS 678354-CS3、予定通りの最終投与は 49 週) におけるオレザルセンによる治療の満足のいく完了。
除外基準:
•治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化がある インデックス研究で許可されていない薬物による治療の必要性を含む（ ISIS 678354-CS3)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オーレザルセン
オレザルセンは、第 1 週から第 153 週まで皮下 (SC) 注射により 4 週間に 1 回投与されます。
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オレザルセンは皮下注射で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインと比較した、6 か月の空腹時 TG のベースラインからの変化率 (23、25、および 27 週の平均)
時間枠：ベースラインと 6 か月
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ベースラインと 6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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空腹時 TG がベースラインから 6 か月で 40% 以上減少した参加者の割合
時間枠：6ヶ月で
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6ヶ月で
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6ヶ月での空腹時アポリポタンパク質48（apoB48）のベースラインからの変化率
時間枠：6ヶ月で
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6ヶ月で
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空腹時 TG がベースラインから 6 か月で 70% 以上減少した参加者の割合
時間枠：6ヶ月で
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6ヶ月で
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空腹時 TG ≤ 500 mg/dL を 6 か月で達成した参加者の割合
時間枠：6ヶ月で
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6ヶ月で
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12ヵ月目（51週目と53週目の平均）、24ヵ月目（103週目と105週目の平均）、36ヵ月目（155週目と157週目の平均）における空腹時TGのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと 36 か月
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ベースラインと 36 か月
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12、24、36か月時にベースラインからの空腹時TGの40%以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヵ月の空腹時apoB48のベースラインからの変化率
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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治療期間中の判定された急性膵炎発生率
時間枠：第 1 週から第 53、105、または 157 週まで
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第 1 週から第 53、105、または 157 週まで
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12、24、36か月時にベースラインからの空腹時TGの70%以上の減少を達成した参加者の割合
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヵ月目に空腹時TG ≤ 500 mg/dLを達成した参加者の割合
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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6 か月目のベースラインからの空腹時 apoC-III の変化率
時間枠：ベースラインと6か月
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ベースラインと6か月
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12、24、36か月目からの空腹時apoC-IIIの変化率
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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6 か月目のベースラインからの空腹時非 HDL-C の変化率
時間枠：ベースラインと6か月
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ベースラインと6か月
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12、24、36か月目からの空腹時非HDL-Cの変化率
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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6 ヵ月後に空腹時 TG ≤ 880 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) を達成した参加者の割合
時間枠：6ヶ月目
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6ヶ月目
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12、24、36か月時に空腹時TG ≤ 880 mg/dLを達成した参加者の割合
時間枠：12、24、36ヶ月目
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12、24、36ヶ月目
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インデックス研究における治験薬による治療前の5年間に急性膵炎と判定されたイベントが2回以上あった参加者における治療期間中の判定された急性膵炎イベント率
時間枠：第 1 週から第 157 週まで
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第 1 週から第 157 週まで
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インデックス研究におけるスクリーニング前の10年以内に膵炎の既往歴がある患者における治療期間中の判断された急性膵炎イベント率
時間枠：第 1 週から第 53、105、または 157 週まで
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第 1 週から第 53、105、または 157 週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月18日
一次修了 (推定)
2025年1月1日
研究の完了 (推定)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2021年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月11日
最初の投稿 (実際)
2021年11月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月9日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
家族性カイロミクロン血症症候群の臨床試験
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