Badanie Olezarsena (wcześniej znanego jako AKCEA-APOCIII-LRx) u uczestników z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)
5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone AKCEA-APOCIII-LRx podawanego podskórnie pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)
Celem tego badania jest ocena wpływu olezarsenu (wcześniej znanego jako AKCEA-APOCIII-LRx) na procentową zmianę stężenia triglicerydów (TG) na czczo w stosunku do wartości wyjściowych.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone (OLE) z udziałem maksymalnie 60 uczestników z przeniesionym FCS z badania ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Uczestnicy będą otrzymywać olezarsen podczas 53-tygodniowego okresu leczenia, po którym nastąpi 13-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu.
Długość udziału w tym badaniu wynosi około 70 tygodni, w tym do 31-dniowego okresu kwalifikacyjnego, 53-tygodniowego okresu leczenia i 13-tygodniowego okresu oceny po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Zatwierdzony do sprzedaży publicznej.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bron, Francja, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Francja, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Holandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugalia, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisbon, Portugalia, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Stany Zjednoczone, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- IDS Central
-
-
-
-
-
Malmo, Szwecja, 211 24
- Apokteket AB
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Napoli, Włochy, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Włochy, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Włochy, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
• Zadowalające zakończenie leczenia olezarsenem w badaniu wskaźnikowym (ISIS 678354-CS3, ostatnia dawka zgodnie z planem w 49. tygodniu) z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa, według oceny badacza.
Kryteria wyłączenia:
• Mieć jakikolwiek nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, które w opinii Badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub mogłyby przeszkodzić pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania, w tym konieczność leczenia lekami niedozwolonymi w badaniu indeksowym ( ISIS 678354-CS3).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Olezarsena
Olezarsen będzie podawany raz na 4 tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym od 1. do 153. tygodnia.
|
Olezarsen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej TG na czczo po 6 miesiącach (średnia z tygodni 23, 25 i 27) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 40% redukcję stężenia TG na czczo od wartości wyjściowej po 6 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
|
W wieku 6 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w apolipoproteinie 48 (apoB48) na czczo po 6 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
|
W wieku 6 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników, u których osiągnięto ≥ 70% redukcję stężenia TG na czczo od wartości początkowej po 6 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
|
W wieku 6 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli TG na czczo ≤ 500 mg/dl po 6 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
|
W wieku 6 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych TG na czczo po 12 miesiącach (średnia z 51. i 53. tygodnia) po 24 miesiącach (średnia z 103. i 105. tygodnia) i 36 miesięcy (średnia z 155. i 157. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 36 miesięcy
|
Wartość bazowa i 36 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 40% redukcję TG na czczo w porównaniu z wartością wyjściową po 12, 24, 36 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w apoB48 na czczo po 12, 24, 36 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Ustalona częstość występowania ostrego zapalenia trzustki w okresie leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 1 do 53, 105 lub 157
|
Tydzień 1 do 53, 105 lub 157
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli ≥ 70% redukcję TG na czczo w porównaniu z wartością wyjściową po 12, 24, 36 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli TG na czczo ≤ 500 mg/dL po 12, 24, 36 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana apoC-III na czczo w porównaniu z wartością wyjściową w 6 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 6 miesięcy
|
Wartość podstawowa i 6 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana apoC-III na czczo w miesiącach 12, 24, 36
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana stężenia non-HDL-C na czczo w porównaniu z wartością wyjściową w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 6 miesięcy
|
Wartość podstawowa i 6 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana stężenia non-HDL-C na czczo w miesiącach 12, 24, 36
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli TG na czczo ≤ 880 miligramów na decylitr (mg/dL) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 6 miesięcy
|
W wieku 6 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli TG na czczo ≤ 880 mg/dL po 12, 24, 36 miesiącach
Ramy czasowe: W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
W wieku 12, 24, 36 miesięcy
|
|
Częstość stwierdzonych przypadków ostrego zapalenia trzustki w okresie leczenia u uczestników, u których wystąpiły ≥ 2 zdarzenia ostrego zapalenia trzustki w ciągu 5 lat przed leczeniem badanym lekiem w badaniu indeksowym
Ramy czasowe: Tydzień 1 do tygodnia 157
|
Tydzień 1 do tygodnia 157
|
|
Ustalona częstość występowania ostrego zapalenia trzustki w okresie leczenia u pacjentów z zapaleniem trzustki w wywiadzie w ciągu 10 lat przed badaniem przesiewowym w badaniu indeksowym
Ramy czasowe: Tydzień 1 do 53, 105 lub 157
|
Tydzień 1 do 53, 105 lub 157
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
12 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Ionis może udostępniać zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, zagregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych na poparcie wyników tego badania.
Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech z poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od dopuszczenia badanego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego.
Dostęp będzie odbywał się w bezpiecznym środowisku i będzie uzależniony od zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystywaniu danych.
Żądanie dostępu do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .