Tutkimus Olezarsenista (aiemmin AKCEA-APOCIII-LRx) osallistujilla, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)
perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Avoin laajennustutkimus AKCEA-APOCIII-LRx:stä, joka annettiin ihon alle potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida olesarsenin (aiemmin AKCEA-APOCIII-LRx) vaikutus paastotriglyseridien (TG) prosentuaaliseen muutokseen lähtötasosta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskustutkimus, avoimen merkinnän laajennus (OLE), jossa on mukana jopa 60 osallistujaa ja FCS siirtyy tutkimuksesta ISIS 678354-CS3 (NCT04568434).
Osallistujat saavat olezarsenia 53 viikon hoitojakson aikana, jota seuraa 13 viikon hoidon jälkeinen seurantajakso.
Osallistumisaika tähän tutkimukseen on noin 70 viikkoa, joka sisältää enintään 31 päivän pätevyysjakson, 53 viikon hoitojakson ja 13 viikon hoidon jälkeisen arviointijakson.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Hyväksytty myytävänä yleisölle.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Noor-Holland
-
Amsterdam, Noor-Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum Goederenontvangst Apotheek t.a.v. Kenniscentrum
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clínic Barcelona C/ Villarroel
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Napoli, Italia, 80131
- Via Sergio Pansini 5
-
Palermo, Italia, 90127
- UOC di Farmacia AOUP PAOLO GIACCONE
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Institute de Recherches Cliniques de Montreal
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1R7
- Nathalie Saint-Pierre
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo Hospital Pharmacy Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Creixomil, Portugali, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira Guimarães
-
Lisbon, Portugali, 1340-019
- Dra Margarida Falcao Centro Hospitalar Lisboa Ocidental Hospital Egas Moniz
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Pharmacie Secteur Essais Clinique
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Hôpital Bicêtre
-
Marseille, Ranska, 05 13385
- Pharmacie Hopital de la Conception
-
-
-
-
-
Malmo, Ruotsi, 211 24
- Apokteket AB
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83101
- Metabolicke centrum MU
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Yhdysvallat, 60068
- Department of Pharmacy
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- CTSI Investigational Pharmacy
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Milstein Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- IDS Central
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
• Indeksitutkimuksessa olesarseenihoidon (ISIS 678354-CS3, viimeinen annos aikataulun mukaan viikolla 49) loppuun saattaminen tyydyttävästi ja turvallisuusprofiili on hyväksyttävä, tutkijan arvion mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
• Sinulla on jokin uusi tila tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman tutkimukseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai tutkimukseen osallistuvaa potilasta, mukaan lukien hoidon tarve indeksitutkimuksessa kielletyillä lääkkeillä ( ISIS 678354-CS3).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Olezarsen
Olezarsen annetaan kerran neljässä viikossa ihonalaisena (SC) injektiona viikosta 1 viikoksi 153.
|
Olezarsen annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta 6 kuukauden paasto-TG:ssä (viikkojen 23, 25 ja 27 keskiarvo) lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Perustaso ja 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat ≥ 40 %:n vähennyksen paasto-TG:ssä lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta paaston apolipoproteiini 48:ssa (apoB48) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat ≥ 70 %:n pienenemisen paasto-TG:ssä lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat paaston TG:n ≤ 500 mg/dl 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta paasto-TG:ssä 12 kuukauden kohdalla (viikkojen 51 ja 53 keskiarvo) 24 kuukauden kohdalla (viikon 103 ja 105 keskiarvo) ja 36 kuukauden kohdalla (viikon 155 ja 157 keskiarvo)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
Lähtötilanne ja 36 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat ≥ 40 %:n vähennyksen paasto-TG:ssä lähtötasosta 12, 24, 36 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta paaston apoB48:ssa 12, 24, 36 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Arvioitu akuutin haimatulehduksen esiintymistiheys hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 53, 105 tai 157
|
Viikko 1 - viikko 53, 105 tai 157
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat ≥ 70 %:n alenemisen paasto-TG:ssä lähtötasosta 12, 24, 36 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat paaston TG:n ≤ 500 mg/dl 12, 24, 36 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Prosenttimuutos paaston apoC-III:ssa lähtötasosta 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Perustaso ja 6 kuukautta
|
|
Prosenttimuutos paaston apoC-III:ssa kuukaudesta 12, 24, 36
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Paaston ei-HDL-kolesterolipitoisuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Perustaso ja 6 kuukautta
|
|
Paaston ei-HDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos kuukausilta 12, 24, 36
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat paaston TG:n ≤ 880 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat paasto-TG:n ≤ 880 mg/dl 12, 24 ja 36 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12, 24, 36 kuukauden iässä
|
12, 24, 36 kuukauden iässä
|
|
Arvioitu akuutin haimatulehduksen esiintymistiheys hoitojakson aikana osallistujilla, joilla on ≥ 2 arvioitua akuuttia haimatulehdusta 5 vuoden aikana ennen tutkimuslääkkeellä hoitoa indeksitutkimuksessa
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 157
|
Viikko 1 - viikko 157
|
|
Arvioitu akuutin haimatulehduksen esiintymistiheys hoitojakson aikana potilailla, joilla on aiemmin ollut haimatulehdus 10 vuoden sisällä ennen seulontaa indeksitutkimuksessa
Aikaikkuna: Viikko 1 - viikko 53, 105 tai 157
|
Viikko 1 - viikko 53, 105 tai 157
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 18. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 12. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sairaus
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Perheen hyperkyylomikronemian oireyhtymä
- Olezarsen
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 678354-CS13
- 2021-003280-95 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisiä osallistujatietoja, yhdistettyjä kliinisiä tietoja ja muuntyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia.
Pätevien tutkijoiden tietopyynnöt otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavista kriteereistä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen myyntiluvasta sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta.
Pääsy tapahtuisi suojatun ympäristön kautta, ja se edellyttää tutkimusehdotuksen hyväksymistä ja asianmukaisen tiedonkäyttösopimuksen tekemistä.
Tietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .