Prader-Willi 증후군 환자의 경구용 ARD-101 연구
2026년 9월 3일 업데이트: Aardvark Therapeutics, Inc.
Prader-Willi Syndrome 환자에서 ARD-101의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 단일군, 공개 라벨 연구
Prader-Willi Syndrome 환자에서 ARD-101의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 단일군, 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 Prader-Willi Syndrome이 있는 피험자에서 ARD-101의 효과를 조사하기 위한 2상 오픈 라벨 연구입니다.
이 연구는 12명의 피험자를 등록할 예정이며 미국의 단일 센터에서 실시할 예정입니다. 이 연구는 선별 기간(최대 28일), 치료 기간(28일) 및 후속 조치로 구성됩니다. 기간(ARD-101의 마지막 용량을 받은 후 14일 이내에 연구 종료 방문).
정보에 입각한 동의 절차가 완료되면 선별 절차가 시작됩니다.
선별 절차 완료 및 적격성 확인 후 대상자는 외래 환경에서 ARD-101을 받기 위해 등록하고 안전성 및 효능 평가를 위해 정기적으로 임상 센터를 방문하도록 지시받을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 17세~65세 남녀 피험자
- 자발적인 서면 동의서를 제공합니다(참가자의 부모/법적 보호자). 자발적인 서면 동의 제공(적절한 경우 참가자)
- 15번 염색체 미세결실, 모계 일부모 이염색체성 또는 각인 결함으로 인한 PWS, 형광 in situ 혼성화, 염색체 마이크로어레이 및/또는 메틸화 연구로 확인
- 체중 50kg 이상, BMI ≥27kg/m²
- HQ-CT 점수 >10
피험자가 제2형 당뇨병 진단을 받은 경우 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 헤모글로빈 A1c(HbA1c) <7.5%가 인슐린으로 관리되지 않습니다. 글루카곤 유사 펩티드(GLP)-1 유사체(엑세나타이드 또는 리라글루타이드)를 복용하는 환자는 3개월 이상 동안 안정적인 용량을 사용해야 합니다.
- 스크리닝 기간 동안 공복 혈장 포도당 < 140 mg/dL
- 케톤산증 또는 고삼투성 혼수의 병력 없음
안정적이거나 잘 조절된 혈압(BP) 및 활력 징후. 구체적으로: 앉은 자세로 5분 휴식 후 활력 징후(발은 바닥에 평평하게 놓고 등은 받쳐줌):
- 95mmHg <수축기 혈압(SBP) <160mmHg
- 45mmHg <확장기 혈압(DBP) <100mmHg
- 40bpm <심박수(HR) <100bpm
- 등록 전 ~2개월 동안 안정적인 체중(본인 또는 보호자가 보고한 손실/증가 ± 10% 이내)
- 다음 범위에서 누운 자세로 10분 휴식 후 표준 12-리드 ECG 매개변수; 120ms <PR <220ms, QRS <120ms, 남성의 경우 QTc ≤430ms, 여성의 경우 ≤450ms 및 연구자가 ECG 이상이 임상적으로 관련이 없다고 간주하지 않는 한 정상 ECG 추적.
- 부모 또는 보호자는 조사자와 원활하게 의사소통할 수 있고, 연구의 요구 사항을 이해하고 준수하며, 서면 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다. 스스로 동의할 수 없는 환자에게 동의를 제공해야 합니다.
- 선별 임상 검사 결과[감별 및 혈소판 및 화학 프로필을 포함한 전체 혈구 수(CBC)] 및 활력 징후는 정상 범위 내에 있어야 하며, 정상 범위를 벗어나는 경우 조사자 및 의뢰자는 임상적으로 유의하지 않은 것으로 받아들여야 합니다.
- 외과적 불임(자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태) 또는 폐경 후 최소 12개월 동안(및 폐경 후 검사실 범위에서 스크리닝 FSH 수준으로 확인됨)으로 정의되는 가임 가능성이 있는 여성, 연구 중에 피임이 필요하지 않습니다. 이것은 또한 조사자의 판단에 따라 에스트로겐 대체 요법이 있거나 없는 문서화된 성선기능저하증이 있는 피험자에게 적용될 수 있습니다. 가임 가능성이 있는 다른 모든 여성은 프로토콜에 설명된 대로 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 가임 여성 파트너가 있는 남성은 연구 기간 동안과 연구 후 90일 동안 성적으로 활성화되면 이중 장벽 방법에 동의해야 합니다.
- 환자는 프로토콜에 설명된 대로 연구에 참여하는 동안 허용되는 모든 만성 병용 약물을 안정적으로 복용해야 합니다. 이는 1일 전 최소 30일 동안 약물 또는 용량에 변화가 없는 것으로 정의됩니다. PWS 환자에게 일반적으로 사용되는 약물의 안정적인 동시 사용(>3개월)이 허용됩니다.
제외 기준:
- 등록 전 3개월 이내에 한약제를 포함한 체중 감량제 사용
- 정신분열증, 양극성 장애, 성격 장애, 또는 연구자가 연구 준수를 상당히 방해할 것으로 믿는 다른 DSM-III 장애의 진단
- ≥10의 PHQ-9 점수
- C-SSRS에서 유형 4 또는 5의 모든 자살 생각
- 등록 전 8주 동안 임상적으로 중요한 질병
- 임상적으로 유의한 출혈 장애의 병력
- 현재 임상적으로 유의한 간, 신장, 폐, 심장, 종양 또는 위장관(GI) 질환
- 제1형 당뇨병 또는 기타 활동성 내분비 장애(예: 쿠싱 증후군 또는 안정적인 적절한 갑상선 또는 글루코코르티코이드 대체 보충제를 복용하는 경우를 제외한 갑상선 기능 장애)의 진단
- 비정상적인 간 기능 검사, SGOT(아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)), 알칼리 포스파타제 또는 혈청 빌리루빈(모든 검사에서 > 1.5 x 정상 상한치(ULN)) 또는 간경변증의 병력으로 표시되는 간 질환 또는 간 손상
- 임상적으로 유의하게 비정상적인 크레아티닌, 혈액요소질소(BUN) 또는 비뇨 성분(예: 알부민뇨)으로 표시되는 손상된 신장 기능의 병력 또는 존재 또는 Cockroft Gault 방정식(< 50 mL/min)에 의해 정의된 중등도에서 중증의 신장 기능 장애
- 등록 전 1년 이내에 상당한 약물 남용 이력 또는 스크리닝 시 양성 약물 남용(DOA) 검사
- 등록 전 1년 이내에 알코올 남용 이력이 있거나 현재 주당 21단위(3인분 또는 하루 단위)를 초과하여 음주
- 하루 6잔 이상의 카페인 함유 차/커피(또는 이에 상응하는 것) 섭취
- 등록 전 1개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 임상 연구에 참여
- 모든 약물에 대한 심각한 부작용 또는 심각한 과민 반응
- 등록 전 3개월 이내에 임상적으로 유의미한 실혈 또는 헌혈 > 500mL
- 부적절한 정맥 접근
- 중대한 약물 과민증 또는 아나필락시스의 병력
- 시험자 또는 주치의가 연구 참여에 적합하지 않을 수 있다고 생각하는 모든 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARD-101 (Fixed Dose)
ARD-101: 4 weeks dosing at 200 mg BID (twice daily)
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Oral administration of ARD-101 taken BID (twice daily) for 28 days.
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실험적: ARD-101 (Dose Escalation)
ARD-101: 1 week at 400 mg BID (twice daily), second week at 600 mg BID, third and fourth weeks at 800 mg BID.
Oral administration.
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Oral administration of ARD-101 taken BID (twice daily) for 28 days.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
기간: Adverse Events were collected from time of informed consent through end of study; approximately 70 days (28 days of screening, 28 days of treatment, 14 days post treatment follow up).
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The incidence of treatment emergent adverse events (TEAE) reported through the 28 days of treatment and the 14 days post treatment phase.
TEAEs were those events occurring after treatment began.
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Adverse Events were collected from time of informed consent through end of study; approximately 70 days (28 days of screening, 28 days of treatment, 14 days post treatment follow up).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Efficacy Evaluation of Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome
기간: Baseline, Day 15, Day 28
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Quantitative evaluation of hyperphagia via the Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT).
The HQCT is a 9-item hyperphasia questionnaire which is validated for use in PWS clinical trials.
Score will range from 0 (no hyperphagia behaviors) to 36 (most severe hyperphagia behaviors)
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Baseline, Day 15, Day 28
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Change in Body Weight
기간: Baseline to day 28
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Total weight change at the end of treatment (day 28) from baseline
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Baseline to day 28
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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불안에 미치는 영향
기간: 기준일부터 28일까지
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연구 방문에서 얻은 PWS 불안 및 고통 설문지(PADQ)를 통한 환자의 불안 평가.
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기준일부터 28일까지
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체성분의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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기준선과 비교하여 치료 종료 시 이중 에너지 X-선 흡수계측법(DEXA) 스캔 평가를 기반으로 한 체성분의 변화
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기준일부터 28일까지
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정신 상태에 미치는 영향
기간: 기준일부터 28일까지
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간병인이 평가한 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)를 통해 우울증 정도를 선별하는 것 외에 자살 생각 및 행동의 존재를 선별하여 정신과적 상태에 미치는 영향.
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기준일부터 28일까지
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체질량 지수(BMI)의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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치료 종료 후 28일뿐만 아니라 기준선으로부터 치료 종료 시 체질량 지수(BMI)의 변화
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기준일부터 28일까지
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허리둘레의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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기준선에서 치료 종료 시 및 치료 종료 후 14일째 허리 둘레의 변화
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기준일부터 28일까지
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환자 건강의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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환자 건강 설문지((PHQ)-9 설문지)로 평가한 환자 건강의 기준선과 28일 간의 차이
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기준일부터 28일까지
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체지방의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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기저선과 비교하여 치료 종료시 생체 전기 임피던스 분석에 의한 체지방 추정
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기준일부터 28일까지
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GI 통로의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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잠재적으로 감소된 변비를 탐색하기 위한 GI 통과 시간의 변화
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기준일부터 28일까지
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정신 상태에 미치는 영향
기간: 기준일부터 28일까지
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환자 건강 설문지((PHQ)-9 설문지)로 평가한 정신과적 상태에 대한 영향
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기준일부터 28일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Shawn McCandless, MD, Children's Hospital Colorado
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 27일
기본 완료 (실제)
2024년 9월 24일
연구 완료 (실제)
2024년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 30일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .