Tutkimus suun ARD-101:stä potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Aardvark Therapeutics, Inc.
Vaihe 2, yksihaarainen, avoin tutkimus ARD-101:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä
Vaihe 2, yksihaarainen, avoin tutkimus ARD-101:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa tutkitaan ARD-101:n vaikutuksia potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.
Tähän tutkimukseen on suunniteltu 12 koehenkilön ilmoittautuminen, ja se suoritetaan yhdessä Yhdysvalloissa sijaitsevassa keskustassa. Tutkimus koostuu seulontajaksosta (enintään 28 päivää), hoitojaksosta (28 päivää) ja seurannasta. Jakso (tutkimuksen päättymiskäynti 14 päivän sisällä viimeisen ARD-101-annoksen vastaanottamisesta).
Seulontamenettelyt aloitetaan, kun tietoisen suostumuksen prosessi on saatu päätökseen.
Kun seulontatoimenpiteet on saatu päätökseen ja kelpoisuus on vahvistettu, koehenkilöt rekisteröidään saamaan ARD-101 avohoidossa ja heitä neuvotaan vierailemaan kliinisessä keskuksessa säännöllisesti turvallisuus- ja tehoarviointia varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
17 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset, 17-65-vuotiaat
- Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (osallistujan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (osallistujat tarpeen mukaan)
- PWS, joka johtuu kromosomin 15 mikrodeleetiosta, äidin uniparentaalisesta disomiasta tai imprinting-virheestä, joka on vahvistettu fluoresoivalla in situ -hybridisaatiolla, kromosomaalisella mikrosiru- ja/tai metylaatiotutkimuksilla
- Ruumiinpaino vähintään 50 kg ja BMI ≥27 kg/m²
- HQ-CT-tulos >10
Jos henkilöllä on diagnoosi tyypin 2 diabetes, seuraavat kriteerit on täytettävä:
- Hemoglobiini A1c (HbA1c) <7,5 %, jota ei hoideta insuliinilla. Potilaiden, jotka käyttävät glukagonin kaltaisen peptidin (GLP)-1-analogeja (eksenatidia tai liraglutidia), on täytynyt saada vakaa annos yli 3 kuukautta.
- Plasman paastoglukoosi <140 mg/dl seulontajakson aikana
- Ei aiemmin ollut ketoasidoosia tai hyperosmolaarista koomaa
Vakaa tai hyvin hallinnassa oleva verenpaine (BP) ja elintoiminnot. Erityisesti: Elintoiminnot 5 minuutin lepäämisen jälkeen istuma-asennossa (jalat tasaisesti lattialla, selkä tuettu):
- 95 mmHg <systolinen verenpaine (SBP) <160 mmHg
- 45 mmHg <diastolinen verenpaine (DBP) <100 mmHg
- 40 lyöntiä minuutissa <syke (HR) <100 lyöntiä minuutissa
- Vakaa ruumiinpaino ~2 kuukautta (itsen tai huoltajan ilmoittama lasku/nousu ± 10 %:n sisällä ennen ilmoittautumista
- Normaalit 12-kytkentäiset EKG-parametrit 10 minuutin lepäämisen jälkeen makuuasennossa seuraavilla alueilla; 120 ms <PR <220 ms, QRS <120 ms, QTc ≤430 ms, jos mies, ≤450 ms, jos nainen ja normaali EKG-seuranta, ellei tutkija katso, että EKG-poikkeama ei ole kliinisesti merkityksellinen.
- Vanhempi tai huoltaja pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen. Suostumus on annettava potilaalle, joka ei voi suostua itseensä
- Kliinisten laboratoriotestien seulontatulosten [täydellinen verenkuva (CBC) erotus- ja verihiutaleiden sekä kemiallisen profiilin kanssa] ja elintoimintojen on oltava normaalin alueen sisällä tai, jos ne ovat normaalin alueen ulkopuolella, tutkijan ja toimeksiantajan on hyväksyttävä ne kliinisesti merkityksettömiksi.
- Naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi ja jotka määritellään kirurgisesti steriileiksi (tila kohdunpoiston, molemminpuolisen munanpoiston tai molemminpuolisen munanjohtimen ligaation jälkeen) tai postmenopausaalisille vähintään 12 kuukauden ajan (ja jotka on vahvistettu FSH-seulonnalla postmenopausaalisilla laboratorioilla), eivät vaadi ehkäisyä tutkimuksen aikana. Tämä voi koskea myös koehenkilöitä, joilla on dokumentoitu hypogonadismi estrogeenikorvaushoidon kanssa tai ilman sitä tutkijan arvion mukaan. Kaikkien muiden hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään ehkäisyä pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naispuoliso, on suostuttava kaksoisestemenetelmään, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen.
- Potilaiden tulee olla stabiilissa annoksessa kaikkia sallittuja kroonisia samanaikaisia lääkkeitä osallistuessaan tutkimukseen protokollan mukaisesti. Tämä määritellään siten, että lääkitykseen tai annokseen ei tehdä muutoksia vähintään 30 päivään ennen päivää 1. PWS-potilailla yleisesti käytettyjen lääkkeiden samanaikainen käyttö (> 3 kuukautta) on sallittu.
Poissulkemiskriteerit:
- Painonpudotusaineiden, mukaan lukien kasviperäisten lääkkeiden, käyttö 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Skitsofrenian, kaksisuuntaisen mielialahäiriön, persoonallisuushäiriön tai muiden DSM-III-häiriöiden diagnoosi, joiden tutkija uskoo häiritsevän merkittävästi tutkimuksen noudattamista
- PHQ-9 pisteet ≥10
- Kaikki tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatukset C-SSRS:ssä
- Kliinisesti merkittävä sairaus 8 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Aiemmin kliinisesti merkittäviä verenvuotohäiriöitä
- Nykyinen kliinisesti merkittävä maksa-, munuais-, keuhkosairaus, sydän-, onkologinen tai maha-suolikanavan (GI) sairaus
- Tyypin 1 diabeteksen tai muiden aktiivisten hormonaalisten häiriöiden (esim. Cushingin oireyhtymä tai kilpirauhasen vajaatoiminta) diagnoosi, paitsi jos käytössä on vakaa, riittävä kilpirauhasen tai glukokortikoidikorvauslisä
- Maksasairaus tai maksavaurio, jonka osoittavat epänormaalit maksan toimintakokeet, SGOT (aspartaattiaminotransferaasi (AST)), alkalinen fosfataasi tai seerumin bilirubiini (> 1,5 x normaalin yläraja (ULN) missä tahansa näistä kokeista) tai aiempi maksakirroosi
- Aiempi tai heikentynyt munuaisten toiminta, josta on osoituksena kliinisesti merkitsevä epänormaali kreatiniini-, veren ureatyppiarvo (BUN) tai virtsan ainesosat (esim. albuminuria) tai Cockroft Gault -yhtälön määrittelemä kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (< 50 ml/min)
- Merkittävä huumeiden väärinkäyttö vuoden sisällä ennen ilmoittautumista tai positiivinen huumeiden väärinkäyttö (DOA) -testi seulonnassa
- Alkoholin väärinkäyttö 1 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista tai juo yli 21 yksikköä viikossa (3 annosta tai yksikköä/päivä)
- Kofeiinin kulutus yli 6 kupillista kofeiinipitoista teetä/kahvia (tai vastaavaa) päivässä
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Vakava haittavaikutus tai merkittävä yliherkkyys jollekin lääkkeelle
- Kliinisesti merkittävä verenhukka tai verenluovutus > 500 ml 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Riittämätön laskimopääsy
- Aiempi merkittävä lääkeyliherkkyys tai anafylaksia
- Mikä tahansa ehto, jonka tutkija tai ensisijainen lääkäri uskoo, ei välttämättä sovellu tutkimukseen osallistumiseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ARD-101 (Fixed Dose)
ARD-101: 4 weeks dosing at 200 mg BID (twice daily)
|
Oral administration of ARD-101 taken BID (twice daily) for 28 days.
|
|
Kokeellinen: ARD-101 (Dose Escalation)
ARD-101: 1 week at 400 mg BID (twice daily), second week at 600 mg BID, third and fourth weeks at 800 mg BID.
Oral administration.
|
Oral administration of ARD-101 taken BID (twice daily) for 28 days.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
Aikaikkuna: Adverse Events were collected from time of informed consent through end of study; approximately 70 days (28 days of screening, 28 days of treatment, 14 days post treatment follow up).
|
The incidence of treatment emergent adverse events (TEAE) reported through the 28 days of treatment and the 14 days post treatment phase.
TEAEs were those events occurring after treatment began.
|
Adverse Events were collected from time of informed consent through end of study; approximately 70 days (28 days of screening, 28 days of treatment, 14 days post treatment follow up).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efficacy Evaluation of Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome
Aikaikkuna: Baseline, Day 15, Day 28
|
Quantitative evaluation of hyperphagia via the Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT).
The HQCT is a 9-item hyperphasia questionnaire which is validated for use in PWS clinical trials.
Score will range from 0 (no hyperphagia behaviors) to 36 (most severe hyperphagia behaviors)
|
Baseline, Day 15, Day 28
|
|
Change in Body Weight
Aikaikkuna: Baseline to day 28
|
Total weight change at the end of treatment (day 28) from baseline
|
Baseline to day 28
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaikutus ahdistuneisuuteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Potilaan ahdistuneisuuden arviointi opintokäynneillä saadun PWS:n ahdistus- ja ahdistuskyselylomakkeen (PADQ) avulla.
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Muutos kehon koostumuksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Muutos kehon koostumuksessa, joka perustuu kahden energian röntgenabsorptiometrian (DEXA) skannausten arviointiin hoidon lopussa verrattuna lähtötilanteeseen
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Vaikutus psykiatriseen tilaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Vaikutus psykiatriseen tilaan, kun seulotaan itsemurha-ajatuksia ja -käyttäytymistä sekä seulotaan masennuksen astetta Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla, jonka hoitaja on arvioinut.
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Muutos painoindeksissä (BMI) hoidon lopussa lähtötasosta sekä 28 päivää hoidon päättymisen jälkeen
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Vyötärön ympärysmitan muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Vyötärön ympärysmitan muutos hoidon lopussa lähtötasosta sekä 14 päivää hoidon päättymisen jälkeen
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Muutos potilaan terveydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Ero päivästä 28 lähtötasoon potilaan terveydentilassa potilaan terveyskyselyllä arvioituna ((PHQ)-9 Questionnaires)
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Muutos kehon rasvassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Kehon rasvan arviointi biosähköisen impedanssin analyysillä hoidon lopussa verrattuna lähtötasoon
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Muutos GI Passagessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Muuta GI-kulkuaikaa mahdollisen vähentyneen ummetuksen tutkimiseksi
|
Lähtötilanne päivään 28
|
|
Vaikutus psykiatriseen tilaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
|
Vaikutus psykiatriseen tilaan potilaan terveyskyselyllä arvioituna ((PHQ)-9 Questionnaires)
|
Lähtötilanne päivään 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Shawn McCandless, MD, Children's Hospital Colorado
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 27. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 24. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 24. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 10. joulukuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Imprinting häiriöt
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Yliravitsemus
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ylipainoinen
- Henkinen vamma
- Lihavuus
- Kromosomihäiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Prader-Willin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- AARD-203
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .