성인 콜히친 내성 또는 콜히친 불내성 가족성 지중해열 환자의 재발성 발열 발작 예방에 RPH-104 사용의 안전성 및 효능
2024년 12월 10일 업데이트: R-Pharm International, LLC
콜히친에 대한 내성 또는 불내성이 있는 가족성 지중해열이 있는 성인 피험자의 재발성 발작 예방을 위한 RPH-104의 안전성 및 효능에 대한 국제 다기관 공개 라벨 임상 연구
이 연구의 주요 목적은 콜히친 내성 또는 콜히친 불내성 가족성 지중해열(FMF) 환자 집단에서 2주마다 1회 80mg 또는 160mg 용량의 RPH-104로 장기 치료의 안전성을 평가하는 것입니다. RPH-104를 1회 이상 투여받은 핵심 연구를 완료했습니다.
RPH-104의 장기 효능, RPH-104의 면역원성, RPH-104의 약동학 및 RPH-104로 장기 치료를 받는 환자 집단의 삶의 질 변화도 평가될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 장기 공개 라벨 연구는 핵심 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구인 CL04018065의 확장입니다. 이 연구는 맹검 치료를 받은 핵심 연구를 완료한 60명 이하의 환자를 포함할 계획입니다.
이 연구는 다음과 같은 기간이 있습니다.
- 스크리닝 기간 - 1일 이내, 본 연구의 방문 11일이기도 한 Day 0. 이 기간은 본 연구에서 결정된 치료군의 눈가림 해제(눈가림 해제되지 않은 환자의 경우) 및 이 연구에 대한 적격성 결정을 예상합니다. 포함/제외 기준을 충족하지 않는 환자는 연구 약물로 치료를 받지 않을 것이며, 이러한 환자는 스크리닝 기간 후 6주(즉, 연구 약물 또는 위약의 마지막 주사 후 8주)에 안전성 추적 방문에 참석해야 합니다. 핵심 연구) 안전성 추적의 마지막 계획된 방문(방문 17)에 따라 모든 절차를 수행한 후 연구 참여가 완료된 것으로 간주됩니다.
치료 기간 - 이 기간에 포함된 모든 환자는 54주 동안 RPH-104로 공개 라벨 치료를 받게 됩니다. 가능한 약물 용량은 다음과 같습니다.
- 2주에 한 번 80 mg 피하;
- 2주마다 1회 160mg을 피하주사한다.
환자에게 연구 약물의 주사는 환자가 연구 장소를 방문할 때 2주마다 자격을 갖춘 의료 인력에 의해 수행됩니다. 환자가 집에서 약물을 자가 투여하는 것도 가능합니다(이를 위해 환자는 적절한 교육을 받고 필요한 양의 약물, 주사 재료(폐기용 특수 용기 포함) 및 적절한 약물 운송이 제공됨). .
안전성 및 유효성 평가는 방문 일정에 따라 방문 1, 방문 2(2주 후) 및 이후 4주마다 수행됩니다. 안전성 및 효능 평가는 방문 1, 방문 2(2주 후) 및 방문 일정에 따라 4주마다 수행됩니다. 환자에서 FMF 발작이 확인되면 환자의 요법은 정보에 입각한 의사의 결정에 따라 조정될 수 있습니다. 조사자:
- RPH-104를 80mg q2w 용량으로 투여받은 환자의 경우 용량을 160mg q2w까지 증량할 수 있습니다.
- RPH-104의 최대 용량인 160mg q2w를 이미 받은 환자의 경우 용량을 늘리지 않습니다. 이 환자들은 정당한 조사자의 재량에 따라 160mg 용량의 연구 약물로 치료를 계속할 수 있습니다.
연구 약물 용량의 감소는 이 연구에서 계획되지 않습니다.
- 안전 추적 기간 - 8주. 환자가 연구 54주차에 연구 약물의 마지막 용량을 받은 후 치료 기간이 완료된 것으로 간주되고 8주의 안전성 추적 기간이 시작됩니다. 이 기간 동안 환자는 안전성 평가를 위해 연구 약물의 마지막 투여 후 4주 및 8주에 두 번 연구 현장을 방문해야 합니다. 어떤 이유로든 조기에 연구 약물의 오픈 라벨 요법을 중단한 환자는 연구 약물의 마지막 투여 후 4주차와 8주차에 두 번의 안전성 추적 방문을 수행해야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Yulia Karpova
- 전화번호: 1197 +7 495 956 79 37
- 이메일: jn.karpova@inbox.ru
연구 연락처 백업
- 이름: Marina Beloukhova
- 전화번호: +7 495 956 79 37
- 이메일: beloukhova@partners.rpharm.ru
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 119048
- 모병
- FSBEI HE First Moscow State Medical University named after I.M. Sechenov
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Moscow, 러시아 연방, 125284
- 모병
- Moscow Multidisciplinary Scientific and Clinical Center named after S.P. Botkin
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St.Petersburg, 러시아 연방, 191025
- 모병
- Medical Technologies Ltd.
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Stavropol', 러시아 연방, 355000
- 모병
- Terafarm, Llc
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Yerevan, 아르메니아, 0001
- 모병
- Center of Medical Genetics and Primary Health Care LLC
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Ankara, 칠면조, 06230
- 모병
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Istanbul, 칠면조, 34098
- 모병
- Istanbul University Cerrahpasa Faculty of Medicine
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Istanbul, 칠면조, 34093
- 모병
- Istanbul University Istanbul Faculty of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 프로토콜에 따라 핵심 연구에서 치료 기간의 마지막 방문을 완료하고 RPH-104를 1회 이상 투여받은 환자.
- 본 연구에 참여하기 위해 자발적으로 서명하고 날짜를 기입한 환자 고지 동의서.
조사자에 따르면 방문 일정을 따르고, 연구 절차를 따르고, 프로토콜 요구 사항을 따르는 환자의 능력 및 희망, 즉 그들은 다음 사항에 동의합니다.
- 자격을 갖춘 사이트 직원이 연구 제품 관리를 위해 2주마다 연구 사이트에 옵니다. 또는
- 피하 주사 기술을 배우고 이 연구의 프로토콜에 따라 집에서 조사 제품을 자가 투여합니다.
제외 기준:
- 핵심 연구에 참여하는 동안 환자에게서 관찰되었으며 조사관의 의견으로는 이 환자를 본 연구에 포함하지 않은 이유가 되는 의학적으로 중요한 모든 사건 및 기타 의학적(정신과 포함) 연구 참여 및 연구 제품 수령과 관련된 잠재적 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 수 있고 조사자의 합당한 의견에 따라 환자의 포함 기준 준수
- 임신 및/또는 수유부 또는 연구 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 2개월 이내에 임신을 계획하는 여성.
가임 여성, 즉 임신할 수 있는 생리적 능력이 있는 모든 여성(최종 월경 중단이 있는 여성 제외, 자연적 무월경, 즉 적절한 임상 상태의 무월경, 예를 들어 적절한 연령), 스크리닝 단계 시작(정보에 입각한 동의서 서명)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 8주 동안 전체 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 사람. 또는
성적으로 활발하고 스크리닝 단계 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 8주 동안 연구 전반에 걸쳐 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 남성.
매우 효과적인 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 여성의 불임 수술: 연구 요법 시작 최소 6주 전에 난소의 외과적 양측 제거(자궁 제거 여부에 관계없이) 또는 나팔관 결찰. 난소만 제거하는 경우 여성의 생식 상태는 후속 호르몬 수치 평가를 통해 확인해야 합니다.
- 연구 치료 시작 최소 6개월 전에 정관 절제술 후 사정액에 정자가 없다는 적절한 문서와 함께 남성의 불임 시술. 연구에 참여하는 여성의 경우, 정관 수술 후 성 파트너가 유일한 파트너여야 합니다.
다음 방법 중 두 가지를 조합하여 사용(a+b 또는 a+c 또는 b+c):
- 경구, 주사용 또는 이식형 호르몬 피임약의 사용; 경구 피임약을 사용하는 경우 여성은 연구 요법 시작 전 최소 3개월 동안 동일한 약물을 지속적으로 사용해야 합니다.
- 자궁 내 장치 또는 피임 시스템의 설치;
- 장벽 피임 방법: 살정제 거품/젤/필름/크림/질 좌약이 포함된 콘돔 또는 폐쇄 캡(격막 또는 자궁경부 캡/피임용 질 링).
- 사전 동의서에 서명한 순간부터 기간이 끝날 때까지 프레드니솔론 0.2mg/kg/일(메틸프레드니솔론 0.16mg/kg/일 또는 이와 동등한 용량의 다른 글루코코르티코이드)을 경구로 투여하는 전신 글루코코르티코이드 요법의 필요성 연구 약물을 사용한 치료의.
- 연구 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 이내에 생(약독화된) 백신을 사용할 필요성. 약독화 생백신에는 다음과 같은 바이러스에 대한 백신이 포함됩니다: 홍역, 풍진, 볼거리, 수두, 로타바이러스, 독감(비강 분무제), 황열병, 소아마비(경구 소아마비 백신); 결핵(BCG), 장티푸스(경구 장티푸스 백신) 및 티푸스(티푸스 백신)에 대한 백신. 환자의 면역적격 가족 구성원은 환자가 연구에 참여하는 동안 경구 소아마비 백신으로 예방접종을 받아서는 안 됩니다.
- 핵심 연구(QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB 테스트, 흉부 x-선)의 방문 10에서 수행된 결핵 선별검사의 양성 결과.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RPH-104 q2w
RPH-104 80 mg 2주에 1회 피하 투여 또는 RPH-104 160 mg 2주에 1회 피하 투여
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피하 투여용 용액 40 mg/mL, 4-mL 유리 바이알에 2 mL
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기관계 분류 및 선호 용어에 따른 치료 관련 이상 반응(AE)의 발생률
기간: 최대 62주
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최대 62주
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기관계 등급 및 선호 용어에 따른 치료 관련 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 최대 62주
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최대 62주
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기관계 분류 및 선호 용어에 따른 치료 관련 특별 관심(AESI)의 발생률
기간: 최대 62주
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최대 62주
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중대한 부작용(SAE) 발생률
기간: 최대 62주
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SAE에 대한 발생률(추적 100년 환자당 사건 수로 표현됨)
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최대 62주
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특별 관심 부작용(AESI) 발생률
기간: 최대 62주
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AESI에 대한 발생률(추적 100년 환자당 사건 수로 표현됨)
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최대 62주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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질병 활성도 척도(PGA) <2에 대한 의사의 종합 평가를 받은 환자의 비율
기간: 최대 62주
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질병 활성도에 대한 PGA는 5점 시스템을 포함합니다: 0 = 질병과 관련된 임상 징후 및 증상 없음부터 4 = 질병과 관련된 심각한 임상 징후 및 증상까지.
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최대 62주
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혈청학적 관해를 보인 환자의 비율
기간: 최대 62주
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혈청학적 완화는 C-반응성(CRP) 수준 10mg/L 이하로 정의됩니다.
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최대 62주
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혈청 아밀로이드 A(SAA) 수치가 정상 수치로 회복된 환자의 비율
기간: 최대 62주
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SAA 정상 수준은 SAA <10mg/L로 정의됩니다.
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최대 62주
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(0일 이후) 한 달에 1회 이상의 발작을 경험한 환자의 비율
기간: 최대 54주
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공격 진단 기준은 다음을 포함하여 공격의 임상적 및 혈청학적 징후가 동시에 발생하는 것으로 정의됩니다.
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최대 54주
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단 한 번의 발작도 경험하지 않은 환자의 비율
기간: 최대 54주
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공격 진단 기준은 다음을 포함하여 공격의 임상적 및 혈청학적 징후가 동시에 발생하는 것으로 정의됩니다.
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최대 54주
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RPH-104 160mg q2w 용량으로 에스컬레이션된 환자의 비율
기간: 최대 54주
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새로운 공격이 확인되면 복용량이 증가할 수 있습니다.
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최대 54주
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FMF로 인해 NSAID, 파라세타몰 또는 글루코코르티코이드로 추가적인 증상 치료를 받는 환자의 비율
기간: 최대 62주
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새로운 발작이 확인된 후 연구자의 결정에 따라 대증요법을 처방함
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최대 62주
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기준선과 비교한 염증 마커 CRP의 변화
기간: 최대 62주
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각 방문 시 CRP 수준 mg/l
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최대 62주
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기준선과 비교한 염증 마커 SAA의 변화
기간: 최대 62주
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각 방문 시 SAA 수준 mg/l
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최대 62주
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시간 경과에 따른 PGA 점수 변화
기간: 최대 54주
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질병 활성도에 대한 PGA는 5점 시스템을 포함합니다: 0 = 질병과 관련된 임상 징후 및 증상 없음부터 4 = 질병과 관련된 심각한 임상 징후 및 증상까지.
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최대 54주
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주요 질병 증상 척도에 따른 흉통의 중증도 변화.
기간: 최대 54주
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질병의 주요 증상의 중증도 평가는 5점 척도를 기반으로 합니다: 0 = 증상 없음, 1 = 최소, 2 = 경증, 3 = 중등도, 4 = 심함
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최대 54주
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주요 질병 증상 척도에 따른 복통의 중증도 변화.
기간: 최대 54주
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질병의 주요 증상의 중증도 평가는 5점 척도를 기반으로 합니다: 0 = 증상 없음, 1 = 최소, 2 = 경증, 3 = 중등도, 4 = 심함
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최대 54주
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주요 질병 증상 척도에 따른 관절통/관절염의 중증도 변화.
기간: 최대 54주
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질병의 주요 증상의 중증도 평가는 5점 척도를 기반으로 합니다: 0 = 증상 없음, 1 = 최소, 2 = 경증, 3 = 중등도, 4 = 심함
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최대 54주
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주요 질병 증상 척도에 따른 피부 발진의 중증도 변화.
기간: 최대 54주
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질병의 주요 증상의 중증도 평가는 5점 척도를 기반으로 합니다: 0 = 증상 없음, 1 = 최소, 2 = 경증, 3 = 중등도, 4 = 심함
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최대 54주
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스크리닝 당시 신장 기능 장애가 있는 환자의 신장 기능 변화
기간: 최대 62주
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신장 기능 장애는 스크리닝에서 크레아티닌 청소율(ClCr) < 90 ml/min[Cockcroft-Gault 공식을 사용하여 계산됨]으로 정의됩니다.
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최대 62주
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기본 단백뇨 환자의 단백뇨 변화
기간: 최대 62주
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소변검사 결과에 따른 소변 내 단백질의 존재
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최대 62주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Mikhail Samsonov, R-Pharm
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 5일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 12일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CL04018071
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .