Bezpečnost a účinnost RPH-104 používaného k prevenci rekurentních záchvatů horečky u dospělých pacientů s familiární středomořskou horečkou rezistentní na kolchicin nebo s intolerancí kolchicinu

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient, který absolvoval poslední návštěvu léčebného období v základní studii podle protokolu, během níž dostal alespoň jednu dávku RPH-104.
2. Dobrovolně podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu pacienta pro účast v této studii.

3. Schopnost a přání pacienta, podle zkoušejícího, dodržovat plán návštěv, dodržovat postupy studie a dodržovat požadavky protokolu, tj. souhlasí s tím, že:

   • přijít na místo studie každé 2 týdny za účelem podání hodnoceného přípravku kvalifikovaným personálem místa. NEBO
   • Naučte se techniku ​​subkutánní injekce a sami si sami aplikujte hodnocený přípravek doma podle protokolu této studie.

Kritéria vyloučení:

1. Jakákoli lékařsky významná událost, která byla pozorována u pacienta během jeho/její účasti v základní studii, a podle názoru výzkumníka je důvodem pro nezařazení tohoto pacienta do této studie, a jakékoli jiné lékařské (včetně psychiatrické) stavů nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit potenciální riziko spojené s účastí ve studii a přijetím hodnoceného přípravku nebo mohou ovlivnit interpretaci výsledků studie a které podle rozumného názoru zkoušejícího vedou k tomu, že pacient dodržování kritérií pro zařazení
2. Těhotné a/nebo kojící ženy nebo ženy plánující těhotenství během studie nebo do 2 měsíců po poslední dávce studovaného léku.

3. Ženy ve fertilním věku, tedy všechny ženy s fyziologickou schopností otěhotnět (kromě žen s definitivním zastavením menstruace, které by mělo být stanoveno zpětně po 12 měsících přirozené amenorey, tj. amenorey s odpovídajícím klinickým stavem, např. odpovídající věku), kteří NESOUHLASÍ s používáním vysoce účinné antikoncepce po celou dobu studie, počínaje začátkem fáze screeningu (podepsání informovaného souhlasu) a po dobu minimálně 8 týdnů po poslední dávce studovaného léku. NEBO

   Muži, kteří jsou sexuálně aktivní a NESOUHLASÍ s používáním vysoce účinných antikoncepčních prostředků v průběhu studie, počínaje začátkem fáze screeningu a po dobu alespoň 8 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

   Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří:

   • sterilizace u žen: chirurgické oboustranné odstranění vaječníků (s odstraněním dělohy nebo bez ní) nebo podvázání vejcovodů alespoň 6 týdnů před zahájením studijní terapie. V případě odstranění pouze vaječníků by měl být reprodukční stav ženy potvrzen následným zhodnocením hormonální hladiny;
   • sterilizaci u mužů, minimálně 6 měsíců před zahájením studijní terapie s řádnou dokumentací absence spermií v ejakulátu po vazektomii. Pro ženy účastnící se studie by sexuální partner po vazektomii měl být jediným partnerem;

   • pomocí kombinace libovolných dvou z následujících metod (a+b nebo a+c nebo b+c):

     1. užívání perorální, injekční nebo implantované hormonální antikoncepce; v případě užívání perorální antikoncepce by ženy měly neustále užívat stejný lék po dobu nejméně 3 měsíců před zahájením studijní terapie;
     2. instalace nitroděložního tělíska nebo antikoncepčního systému;
     3. bariérové ​​metody antikoncepce: kondom nebo okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice/antikoncepční vaginální kroužek) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/vaginálním čípkem.
4. Potřeba systémové terapie glukokortikoidy v dávkách > 0,2 mg/kg/den prednisolonu (0,16 mg/kg/den methylprednisolonu nebo ekvivalentní dávka jiného glukokortikoidu) perorálně od okamžiku podpisu formuláře informovaného souhlasu do konce období terapie studovaným lékem.
5. Nutnost použít živou (oslabenou) vakcínu během studie nebo do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku. Živé oslabené vakcíny zahrnují vakcíny proti virům: spalničkám, zarděnkám, příušnicím, planým neštovicím, rotavirům, chřipce (jako nosní sprej), žluté zimnici, dětské obrně (perorální vakcína proti dětské obrně); vakcíny proti tuberkulóze (BCG), břišnímu tyfu (perorální vakcína proti tyfu) a tyfu (vakcína proti tyfu). Imunokompetentní rodinní příslušníci pacienta by neměli být během účasti pacienta ve studii očkováni perorální vakcínou proti obrně.
6. Pozitivní výsledky screeningu tuberkulózy provedeného při návštěvě 10 základní studie (test QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB, rentgen hrudníku).