Sikkerhed og effektivitet af RPH-104 bruges til at forhindre tilbagevendende feberanfald hos voksne patienter med colchicin-resistente eller colchicin-intolerant familiær middelhavsfeber

Inklusionskriterier:

1. Den patient, der gennemførte det sidste besøg i behandlingsperioden i kerneundersøgelsen, i henhold til protokollen, hvor han/hun modtog mindst én dosis RPH-104.
2. Frivilligt underskrevet og dateret patientinformeret samtykkeformular for deltagelse i denne undersøgelse.

3. Patientens evne og ønske, ifølge investigator, til at følge tidsplanen for besøg, følge undersøgelsesprocedurerne og følge protokolkravene, dvs. de accepterer:

   • komme til undersøgelsesstedet hver 2. uge til undersøgelsesproduktadministration af kvalificeret stedspersonale. ELLER
   • lære den subkutane injektionsteknik og selvadministrere forsøgsproduktet derhjemme i henhold til protokollen for denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver medicinsk vigtig hændelse, der blev observeret hos en patient under hans/hendes deltagelse i kerneundersøgelsen, og efter investigatorens mening er en grund til ikke at inkludere denne patient i denne undersøgelse og enhver anden medicinsk (herunder psykiatrisk) tilstande eller laboratorieabnormiteter, som kan øge den potentielle risiko forbundet med deltagelse i undersøgelsen og modtagelse af forsøgsproduktet, eller kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsens resultater, og som efter investigators rimelige mening resulterer i, at patienten ikke- overholdelse af inklusionskriterierne
2. Gravide og/eller ammende kvinder eller kvinder, der planlægger graviditet under undersøgelsen eller inden for 2 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

3. Kvinder i den fødedygtige alder, dvs. alle kvinder med den fysiologiske evne til at blive gravide (undtagen kvinder med et endeligt ophør af menstruation, som bør bestemmes retrospektivt efter 12 måneders naturlig amenoré, dvs. amenoré med en passende klinisk status, f.eks. passende alder), som IKKE accepterer at bruge højeffektiv prævention i hele undersøgelsesperioden, startende fra begyndelsen af ​​screeningsfasen (underskriver informeret samtykke) og i minimum 8 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. ELLER

   Mænd, der er seksuelt aktive og IKKE accepterer at bruge højeffektive præventionsmidler gennem hele undersøgelsen, startende fra begyndelsen af ​​screeningsfasen og i mindst 8 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

   Meget effektive præventionsmetoder omfatter:

   • sterilisering hos kvinder: kirurgisk bilateral fjernelse af æggestokkene (med eller uden fjernelse af livmoderen) eller ligering af æggelederne mindst 6 uger før start af studieterapien. I tilfælde af fjernelse af kun æggestokkene, bør en kvindes reproduktive status bekræftes ved en efterfølgende vurdering af hormonniveauet;
   • sterilisation hos mænd, mindst 6 måneder før start af studieterapien med korrekt dokumentation for fravær af sæd i ejakulatet efter vasektomi. For kvinderne, der deltager i undersøgelsen, bør den seksuelle partner efter en vasektomi være den eneste partner;

   • ved at bruge en kombination af to af følgende metoder (a+b eller a+c eller b+c):

     1. brugen af ​​orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmidler; i tilfælde af brug af orale præventionsmidler bør kvinder konstant bruge det samme lægemiddel i mindst 3 måneder før starten af ​​studieterapien;
     2. installation af en intrauterin enhed eller præventionssystem;
     3. barrieremetoder til prævention: kondom eller okklusiv hætte (diafragma eller cervikal hætte/præventionsvaginal ring) med sæddræbende skum/gel/film/creme/vaginal stikpille.
4. Behovet for systemisk glukokortikoidbehandling ved doser > 0,2 mg/kg/dag af prednisolon (0,16 mg/kg/dag af methylprednisolon eller en ækvivalent dosis af et andet glukokortikoid) oralt fra tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring til periodens udløb behandling med undersøgelsesmidlet.
5. Behovet for at bruge en levende (svækket) vaccine under undersøgelsen eller inden for 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Levende svækkede vacciner omfatter vacciner mod vira: mæslinger, røde hunde, fåresyge, skoldkopper, rotavirus, influenza (som næsespray), gul feber, polio (oral poliovaccine); vacciner mod tuberkulose (BCG), tyfusfeber (oral tyfusvaccine) og tyfus (tyfusvaccine). Immunkompetente familiemedlemmer til patienten bør ikke vaccineres med den orale poliovaccine under patientens deltagelse i undersøgelsen.
6. Positive resultater af tuberkulosescreening udført ved besøg 10 i kerneundersøgelsen (QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB-test, røntgen af ​​thorax).