Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RPH-104:n turvallisuus ja teho, jota käytetään estämään toistuvia kuumekohtauksia aikuispotilailla, joilla on kolkisiinille vastustuskykyinen tai kolkisiinia sietämätön perheellinen Välimeren kuume

torstai 9. helmikuuta 2023 päivittänyt: R-Pharm International, LLC

Kansainvälinen monikeskus avoin kliininen tutkimus RPH-104:n turvallisuudesta ja tehosta toistuvien kohtausten ehkäisyyn aikuisilla, joilla on perheellinen Välimeren kuume ja jotka ovat resistenttejä tai intoleransseja kolkisiinille

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisen RPH-104-hoidon turvallisuutta annoksilla 80 mg tai 160 mg kerran kahdessa viikossa potilailla, joilla on kolkisiinille resistentti tai kolkisiinille intoleranssi familiaalinen välimeren kuume (FMF). päätti ydintutkimuksen, jonka aikana he saivat vähintään yhden annoksen RPH-104:ää. Arvioidaan myös RPH-104:n pitkän aikavälin tehokkuus, RPH-104:n immunogeenisyys, RPH-104:n farmakokinetiikka ja elämänlaadun muutos pitkäaikaista RPH-104-hoitoa saavien potilaiden populaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä pitkäaikainen avoin tutkimus on jatkoa kaksoissokkoutetulle, satunnaistetulle, lumekontrolloidulle tutkimukselle, CL04018065. Tähän tutkimukseen on tarkoitus osallistua enintään 60 potilasta, jotka suorittivat ydintutkimuksen, jossa he saivat sokkohoitoa.

Tässä tutkimuksessa on seuraavat ajanjaksot:

  1. Seulontajakso - yhden päivän sisällä, päivä 0, joka on myös päätutkimuksen vierailun 11 päivä. Tämä ajanjakso kattaa päätutkimuksessa määritettyjen hoitoryhmien sokkoutumisen (ei-sokkoutuneet potilaat) ja kelpoisuuden määrittämisen tähän tutkimukseen. Potilaat, jotka eivät täytä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä, eivät saa hoitoa tutkimuslääkkeellä. Tällaisten potilaiden tulee osallistua turvallisuusseurantakäynnille 6 viikkoa seulontajakson jälkeen (eli 8 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen injektion jälkeen). ydintutkimus) kaikkiin toimenpiteisiin, jotka on suoritettu viimeisen turvallisuusseurantakäynnin (käynti 17) mukaisesti, minkä jälkeen heidän osallistumisensa tutkimukseen katsotaan suoritetuksi.

  2. Hoitojakso – kaikki tähän ajanjaksoon kuuluvat potilaat saavat avoimen hoidon RPH-104:lla 54 viikon ajan. Mahdollinen lääkeannos on:

    • 80 mg kerran 2 viikon välein ihon alle;
    • 160 mg kerran 2 viikossa ihon alle.

    Pätevä lääkintähenkilöstö antaa tutkimuslääkkeen injektion potilaille kahden viikon välein, kun potilas vierailee tutkimuspaikalla; potilaat voivat myös itse antaa lääkkeen kotona (johon potilaat koulutetaan asianmukaisesti ja heille tarjotaan tarvittava määrä lääkettä, injektiomateriaalit (mukaan lukien erikoissäiliöt niiden hävittämiseksi) ja asianmukainen lääkekuljetus) .

    Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritetaan käynnillä 1, käynnillä 2 (2 viikon kuluttua) ja sen jälkeen 4 viikon välein käyntiaikataulun mukaisesti. Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritetaan käynnillä 1, käynnillä 2 (2 viikon kuluttua) ja sen jälkeen 4 viikon välein käyntiaikataulun mukaisesti. Jos potilaalla varmistetaan FMF-kohtaus, potilaan hoitoa voidaan muuttaa potilaslääkärin tietoisen päätöksen perusteella. tutkija:

    • potilaille, jotka saavat RPH-104:ää annoksella 80 mg q2w, annosta voidaan nostaa 160 mg:aan q2w;
    • potilaille, jotka jo saavat RPH-104:n enimmäisannoksen, joka on 160 mg q2w, annosta ei nosteta; nämä potilaat voivat jatkaa hoitoa tutkimuslääkkeellä 160 mg:n annoksella perustellun tutkijan harkinnan mukaan.

    Tutkimuslääkeannoksen pienentämistä ei ole suunniteltu tässä tutkimuksessa.

  3. Turvallisuuden seurantajakso - 8 viikkoa. Kun potilaat ovat saaneet viimeisen annoksen tutkimuslääkettä tutkimuksen viikolla 54, hoitojakso katsotaan päättyneeksi ja 8 viikon turvallisuusseurantajakso alkaa. Tänä aikana potilaiden on vierailtava tutkimuspaikalla kahdesti viikolla 4 ja viikolla 8 viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen turvallisuusarviointia varten. Potilaiden, jotka ovat lopettaneet avoimen hoidon tutkimuslääkkeellä aikaisin jostain syystä, tulee tehdä kaksi turvallisuusseurantakäyntiä viikolla 4 ja viikolla 8 viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0001
        • Rekrytointi
        • Center of Medical Genetics and Primary Health Care LLC
      • Yerevan, Armenia, 0052
        • Rekrytointi
        • Mikaelyan Institute of Surgery CJSC
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Rekrytointi
        • LLC Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Rekrytointi
        • Inova LLC
  • Venäjän federaatio
      • St.Petersburg, Venäjän federaatio, 191025
        • Rekrytointi
        • Medical Technologies Ltd.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas, joka suoritti hoitojakson viimeisen käynnin ydintutkimuksessa protokollan mukaan, jonka aikana hän sai vähintään yhden annoksen RPH-104:ää.
  2. Vapaaehtoisesti allekirjoitettu ja päivätty potilastietoinen suostumuslomake tähän tutkimukseen osallistumista varten.

  3. Potilaan kyky ja halu tutkijan mukaan noudattaa käyntiaikataulua, tutkimusmenettelyjä ja protokollan vaatimuksia, eli suostuu:

    • tulla tutkimusalueelle 2 viikon välein pätevän työpaikan henkilöstön suorittamaan tutkimustuotteen hallintaan. TAI
    • opettele ihonalaisen injektion tekniikka ja anna tutkimusvalmiste itse kotona tämän tutkimuksen protokollan mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma, joka havaittiin potilaalla hänen osallistuessaan ydintutkimukseen ja joka tutkijan mielestä on syy olla ottamatta tätä potilasta mukaan tähän tutkimukseen, ja kaikki muut lääketieteelliset (mukaan lukien psykiatriset) tilat tai laboratoriopoikkeavuudet, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumiseen ja tutkimustuotteen saamiseen liittyvää mahdollista riskiä tai vaikuttaa tutkimuksen tulosten tulkintaan ja jotka tutkijan kohtuullisen näkemyksen mukaan johtavat siihen, että potilas ei sisällyttämiskriteerien noudattaminen
  2. Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 2 kuukauden sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.

  3. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, eli kaikki naiset, joilla on fysiologinen kyky tulla raskaaksi (paitsi naiset, joilla kuukautiset ovat lopullisesti loppuneet, mikä on määritettävä takautuvasti 12 kuukauden luonnollisen kuukautisvuodon jälkeen, eli kuukautiset, jolla on asianmukainen kliininen tila, esim. sopiva ikä), jotka EIVÄT suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimusjakson ajan, alkaen seulontavaiheen alusta (tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen) ja vähintään 8 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. TAI

    Miehet, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja EIVÄT suostu käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisyvälineitä koko tutkimuksen ajan, alkaen seulontavaiheen alusta ja vähintään 8 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

    Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • naisten sterilointi: munasarjojen kirurginen molemminpuolinen poisto (kohdun poiston kanssa tai ilman) tai munanjohtimien sidonta vähintään 6 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Jos vain munasarjat poistetaan, naisen lisääntymistila on vahvistettava myöhemmin hormonitason arvioinnilla;
    • miehillä sterilointi vähintään 6 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista ja asianmukaiset asiakirjat siittiöiden puuttumisesta ejakulaatissa vasektomian jälkeen. Tutkimukseen osallistuville naisille vasektomian jälkeisen seksikumppanin tulisi olla ainoa kumppani;

    • käyttämällä mitä tahansa kahden seuraavan menetelmän yhdistelmää (a+b tai a+c tai b+c):

      1. suun kautta otettavien, injektoitavien tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisyvälineiden käyttö; suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käytön yhteydessä naisten tulee jatkuvasti käyttää samaa lääkettä vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimushoidon aloittamista;
      2. kohdunsisäisen laitteen tai ehkäisyjärjestelmän asennus;
      3. ehkäisymenetelmät: kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kaulakorkki/ehkäisyrengas), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa.
  4. Systeemisen glukokortikoidihoidon tarve annoksilla > 0,2 mg/kg/vrk prednisolonia (0,16 mg/kg/vrk metyyliprednisolonia tai vastaava annos toista glukokortikoidia) suun kautta ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoitushetkestä jakson loppuun terapiasta tutkimuslääkkeellä.
  5. Tarve käyttää elävää (heikennettyä) rokotetta tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden kuluessa viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta. Eläviä heikennettyjä rokotteita ovat rokotteet viruksia vastaan: tuhkarokko, vihurirokko, sikotauti, vesirokko, rotavirus, flunssa (nenäsumutteena), keltakuume, polio (oraalinen poliorokote); rokotteet tuberkuloosia (BCG), lavantautia (oraalinen lavantautirokote) ja lavantautia (lavantautirokote) vastaan. Potilaan immuunikykyisiä perheenjäseniä ei tule rokottaa oraalisella poliorokotteella potilaan osallistumisen aikana tutkimukseen.
  6. Positiiviset tulokset ydintutkimuksen vierailulla 10 tehdystä tuberkuloosiseulonnasta (QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB-testi, rintakehän röntgen).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: RPH-104 80 mg q2w (160 mg q2w) riippuen annoksesta CL04018065-ydintutkimuksessa
RPH-104 80 mg kerran kahdessa viikossa ihonalaisesti tai RPH-104 160 mg kerran 2 viikossa ihon alle (FMF-kohtauksen kehittyessä potilaat, jotka saavat 80 mg lääkettä, voidaan vaihtaa suurempaan lääkeannokseen 160 mg tutkijan harkinnan mukaan. 160 mg:n annos tulee antaa kahdella ihonalaisella injektiolla kahdessa eri neljänneksessä.)
Biologinen: RPH-104
liuos ihonalaiseen annosteluun 40 mg/ml, 2 ml 4 ml:n lasipullossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus elinjärjestelmäluokittain ja suositellun termin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Jopa 62 viikkoa
Hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus elinjärjestelmäluokittain ja suositellun termin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Jopa 62 viikkoa
Hoitoon liittyvien erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) ilmaantuvuus elinjärjestelmäluokittain ja suositellun termin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Jopa 62 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
SAE:n ilmaantuvuus ilmaistuna tapahtumien lukumääränä 100 potilasvuotta kohden seurantaa
Jopa 62 viikkoa
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
AESI:n ilmaantuvuus ilmaistuna tapahtumien lukumääränä 100 potilasvuotta kohden seurantaa
Jopa 62 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuusasteikosta (PGA)
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa

Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuusasteesta (PGA) <2.

Taudin aktiivisuuden PGA sisältää 5-pistejärjestelmän: 0 = ei sairauteen liittyviä kliinisiä oireita ja 4 = tautiin liittyviä vakavia kliinisiä merkkejä ja oireita.
Jopa 62 viikkoa
Serologisen remission saaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on serologinen remissio (eli C-reaktiivisen proteiinin (CRP) taso ≤10 mg/l).
Jopa 62 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden seerumin amyloidi A (SAA) -arvot palautuivat normaaleiksi
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden SAA-arvot palasivat normaaleiksi (esim. SAA <10 mg/l)
Jopa 62 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka ovat kokeneet ≥ 1 kohtauksen kuukaudessa (päivästä 0 lähtien)
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa

Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka ovat kokeneet ≥ 1 kohtauksen kuukaudessa (päivästä 0 lähtien).

Kohtauksen diagnoosin kriteerit määritellään hyökkäyksen kliinisten ja serologisten merkkien samanaikaiseksi kehittymiseksi, mukaan lukien:

  • pisteet yleisen lääkärin taudin aktiivisuuden arvioinnin asteikolla (PGA) ≥ 2, mikä viittaa taudin "lievään", "kohtalaiseen" tai "vakavaan" aktiivisuuteen (eli kliiniset oireet), JA
  • CRP-taso ≥ 30 mg/l (ts. serologiset merkit)
Jopa 54 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla ei ole ollut yhtäkään kohtausta
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa

Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla ei ole ollut yhtäkään kohtausta.

Kohtauksen diagnoosin kriteerit määritellään hyökkäyksen kliinisten ja serologisten merkkien samanaikaiseksi kehittymiseksi, mukaan lukien:

  • pisteet yleisen lääkärin taudin aktiivisuuden arvioinnin asteikolla (PGA) ≥ 2, mikä viittaa taudin "lievään", "kohtalaiseen" tai "vakavaan" aktiivisuuteen (eli kliiniset oireet), JA
  • CRP-taso ≥ 30 mg/l (ts. serologiset merkit)
Jopa 54 viikkoa
Tutkimuslääkkeen annoksen korottaminen
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka tarvitsivat tutkimuslääkkeen annoksen nostamista 160 mg:aan kahdesti viikossa.
Jopa 54 viikkoa
Ylimääräinen oireenmukainen FMF-hoito
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka ovat saaneet lisäoireenmukaista FMF-hoitoa tulehduskipulääkkeillä, parasetamolilla tai glukokortikoideilla.
Jopa 62 viikkoa
Muutokset tulehdusmerkkiaineissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Muutokset tulehdusmarkkereissa ajan myötä - CRP
Jopa 62 viikkoa
Muutokset tulehdusmerkkiaineissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Muutokset tulehdusmarkkereissa ajan myötä - SAA.
Jopa 62 viikkoa
Muutokset PGA-pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa
Muutokset PGA-pisteissä ajan myötä. Taudin aktiivisuuden PGA sisältää 5-pistejärjestelmän: 0 = ei sairauteen liittyviä kliinisiä oireita ja 4 = tautiin liittyviä vakavia kliinisiä merkkejä ja oireita.
Jopa 54 viikkoa
Muutokset tärkeimpien sairauden oireiden vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: Jopa 54 viikkoa

Muutokset tärkeimpien sairauden oireiden vakavuuspisteissä. Taudin pääoireiden vakavuuden arviointi perustuu myös 5 pisteen asteikkoon seuraaville oireille: rintakipu, vatsakipu, nivelkipu/niveltulehdus, ihottuma.

Kunkin oireen vakavuus tulee arvioida seuraavasti: 0 = ei oireita, 1 = minimaalinen, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea.
Jopa 54 viikkoa
Muutokset munuaisten toiminnassa potilailla, joilla on munuaisten vajaatoiminta seulonnassa
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Muutokset munuaisten toiminnassa potilailla, joilla on munuaisten vajaatoiminta (ClCr <90 ml/min [laskettu Cockcroft-Gault-kaavalla] seulonnassa)
Jopa 62 viikkoa
Muutokset virtsan proteiinitasoissa potilailla, joilla on proteinuria seulonnassa
Aikaikkuna: Jopa 62 viikkoa
Mediaanimuutokset lähtötilanteesta (aikapisteviikko 0) aikapisteeseen viikko 62.
Jopa 62 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

R-Pharm International, LLC

Yhteistyökumppanit

Atlant Clinical LLC
Center for Pharmaceutical Analytics LLC
Unimed Laboratories CJSC
Data Management 365

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 5. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 13. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 10. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL04018071

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheellinen Välimeren kuume

Kliiniset tutkimukset RPH-104

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa