Bezpieczeństwo i skuteczność RPH-104 stosowanego w zapobieganiu nawracającym atakom gorączki u dorosłych pacjentów z rodzinną gorączką śródziemnomorską oporną na kolchicynę lub nietolerującą kolchicyny

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent, który zgodnie z protokołem odbył ostatnią wizytę okresu leczenia w badaniu głównym, podczas której otrzymał co najmniej jedną dawkę RPH-104.
2. Dobrowolnie podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody pacjenta na udział w tym badaniu.

3. Zdolność i chęć pacjenta, zdaniem badacza, przestrzegania harmonogramu wizyt, postępowania zgodnie z procedurami badania i przestrzegania wymagań protokołu, tj. zgadza się na:

   • przyjeżdżać do ośrodka badawczego co 2 tygodnie w celu podania badanego produktu przez wykwalifikowany personel ośrodka. LUB
   • nauczyć się techniki wstrzyknięć podskórnych i samodzielnie podawać badany produkt w domu zgodnie z protokołem tego badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Każde medycznie istotne zdarzenie, które zaobserwowano u pacjenta podczas jego udziału w badaniu podstawowym i które w opinii badacza stanowi powód do niewłączenia tego pacjenta do niniejszego badania, oraz wszelkie inne medyczne (w tym psychiatryczne) warunków lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogą zwiększyć potencjalne ryzyko związane z udziałem w badaniu i otrzymaniem badanego produktu lub mogą wpłynąć na interpretację wyników badania, a które w uzasadnionej ocenie Badacza powodują, że pacjent nie zgodność z kryteriami włączenia
2. Kobiety w ciąży i/lub karmiące lub kobiety planujące ciążę w trakcie badania lub w ciągu 2 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

3. Kobiety w wieku rozrodczym, czyli wszystkie kobiety posiadające fizjologiczną zdolność do zajścia w ciążę (z wyjątkiem kobiet z ostatecznym ustaniem miesiączki, co należy stwierdzić retrospektywnie po 12 miesiącach naturalnego braku miesiączki, tj. braku miesiączki o odpowiednim stanie klinicznym, np. odpowiedniego wieku), którzy NIE WYRAŻAJĄ zgody na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania, począwszy od rozpoczęcia fazy przesiewowej (podpisanie świadomej zgody) i przez minimum 8 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. LUB

   Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie i NIE zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznych środków antykoncepcyjnych przez cały czas trwania badania, począwszy od początku fazy przesiewowej i przez co najmniej 8 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

   Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą:

   • sterylizacja u kobiet: chirurgiczne obustronne usunięcie jajników (z usunięciem macicy lub bez) lub podwiązanie jajowodów co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badanej terapii. W przypadku usunięcia samych jajników stan rozrodczy kobiety należy potwierdzić późniejszą oceną poziomu hormonów;
   • sterylizacji u mężczyzn, co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badanej terapii z odpowiednią dokumentacją braku plemników w ejakulacie po wazektomii. Dla kobiet biorących udział w badaniu partner seksualny po wazektomii powinien być jedynym partnerem;

   • przy użyciu kombinacji dowolnych dwóch z następujących metod (a+b lub a+c lub b+c):

     1. stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych środków antykoncepcyjnych; w przypadku stosowania doustnych środków antykoncepcyjnych kobiety powinny stale stosować ten sam lek przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badanej terapii;
     2. instalacja wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu antykoncepcyjnego;
     3. barierowe metody antykoncepcji: prezerwatywa lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturek dopochwowy/antykoncepcyjny krążek dopochwowy) ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym.
4. Konieczność ogólnoustrojowej terapii glikokortykosteroidami w dawkach prednizolonu > 0,2 mg/kg/dobę (0,16 mg/kg/dobę metyloprednizolonu lub równoważna dawka innego glikokortykosteroidu) doustnie od momentu podpisania Formularza Świadomej Zgody do końca okresu terapii badanym lekiem.
5. Konieczność użycia żywej (atenuowanej) szczepionki podczas badania lub w ciągu 3 miesięcy po ostatniej dawce badanego leku. Żywe atenuowane szczepionki obejmują szczepionki przeciwko wirusom: odrze, różyczce, śwince, ospie wietrznej, rotawirusom, grypie (w postaci aerozolu do nosa), żółtej gorączce, polio (doustna szczepionka przeciw polio); szczepionki przeciw gruźlicy (BCG), durowi brzusznemu (szczepionka doustna przeciw durowi brzusznemu) i durowi brzusznemu (szczepionka przeciw durowi brzusznemu). Immunokompetentni członkowie rodziny pacjenta nie powinni być szczepieni doustną szczepionką przeciwko polio w czasie udziału pacjenta w badaniu.
6. Pozytywne wyniki skriningu gruźlicy wykonanego podczas Wizyty 10 badania podstawowego (test QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB, RTG klatki piersiowej).