Säkerhet och effekt av RPH-104 som används för att förhindra återkommande feberattacker hos vuxna patienter med kolkicinresistenta eller kolkicinintoleranta familjär medelhavsfeber

Inklusionskriterier:

1. Patienten som avslutade det sista besöket av behandlingsperioden i kärnstudien, enligt protokollet, under vilken han/hon fick minst en dos av RPH-104.
2. Frivilligt undertecknat och daterat Patient Informed Consent Form för deltagande i denna studie.

3. Patientens förmåga och önskan, enligt utredaren, att följa schemat för besök, följa studieprocedurerna och följa protokollkraven, det vill säga de samtycker till:

   • komma till studieplatsen varannan vecka för prövningsproduktadministrationen av kvalificerad platspersonal. ELLER
   • lär dig subkutan injektionsteknik och administrera själv prövningsprodukten hemma enligt protokollet för denna studie.

Exklusions kriterier:

1. Varje medicinskt viktig händelse som observerades hos en patient under hans/hennes deltagande i kärnstudien och, enligt utredarens uppfattning, är ett skäl till att inte inkludera denna patient i denna studie, och alla andra medicinska (inklusive psykiatriska) tillstånd eller laboratorieavvikelser, som kan öka den potentiella risken förknippad med deltagande i studien och mottagande av undersökningsprodukten, eller kan påverka tolkningen av studiens resultat, och som, enligt utredarens rimliga uppfattning, leder till att patienten inte överensstämmelse med inklusionskriterierna
2. Gravida och/eller ammande kvinnor eller kvinnor som planerar graviditet under studien eller inom 2 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet.

3. Kvinnor i fertil ålder, det vill säga alla kvinnor med den fysiologiska förmågan att bli gravida (förutom kvinnor med ett slutgiltigt upphörande av menstruationen, vilket bör fastställas i efterhand efter 12 månaders naturlig amenorré, d.v.s. amenorré med lämplig klinisk status, t.ex. lämplig ålder), som INTE går med på att använda högeffektiva preventivmedel under hela studieperioden, från början av screeningsfasen (undertecknar informerat samtycke) och under minst 8 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet. ELLER

   Män som är sexuellt aktiva och INTE går med på att använda högeffektiva preventivmedel under hela studien, från början av screeningsfasen och i minst 8 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet.

   Mycket effektiva preventivmetoder inkluderar:

   • sterilisering hos kvinnor: kirurgiskt bilateralt avlägsnande av äggstockarna (med eller utan avlägsnande av livmodern) eller ligering av äggledarna minst 6 veckor innan studieterapins början. Vid avlägsnande av endast äggstockarna, bör en kvinnas reproduktionsstatus bekräftas genom en efterföljande bedömning av hormonnivån;
   • sterilisering hos män, minst 6 månader innan studieterapins start med korrekt dokumentation av frånvaron av spermier i ejakulatet efter vasektomi. För kvinnorna som deltar i studien bör sexpartnern efter en vasektomi vara den enda partnern;

   • med en kombination av två av följande metoder (a+b eller a+c eller b+c):

     1. användning av orala, injicerbara eller implanterade hormonella preventivmedel; vid användning av orala preventivmedel bör kvinnor ständigt använda samma läkemedel i minst 3 månader innan studieterapin påbörjas;
     2. installation av en intrauterin enhet eller preventivmedelssystem;
     3. Barriärmetoder för preventivmedel: kondom eller ocklusiv lock (diafragma eller cervikal mössa/preventivmedelsvaginalring) med spermiedödande skum/gel/film/kräm/vaginalt suppositorium.
4. Behovet av systemisk glukokortikoidbehandling vid doser > 0,2 mg/kg/dag av prednisolon (0,16 mg/kg/dag av metylprednisolon eller en ekvivalent dos av en annan glukokortikoid) oralt från tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke till slutet av perioden terapi med studieläkemedlet.
5. Behovet av att använda ett levande (försvagat) vaccin under studien eller inom 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet. Levande försvagade vacciner inkluderar vacciner mot virus: mässling, röda hund, påssjuka, vattkoppor, rotavirus, influensa (som en nässpray), gul feber, polio (oralt poliovaccin); vacciner mot tuberkulos (BCG), tyfoidfeber (oralt tyfoidvaccin) och tyfus (tyfusvaccin). Immunokompetenta familjemedlemmar till patienten ska inte vaccineras med oralt poliovaccin under patientens deltagande i studien.
6. Positiva resultat av tuberkulosscreening utförd vid besök 10 i kärnstudien (QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB-test, lungröntgen).