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Sicherheit und Wirksamkeit von RPH-104 zur Vorbeugung wiederkehrender Fieberanfälle bei erwachsenen Patienten mit Colchicin-resistentem oder Colchicin-intolerantem familiärem Mittelmeerfieber

9. Februar 2023 aktualisiert von: R-Pharm International, LLC

Eine internationale offene klinische Multicenter-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von RPH-104 zur Prävention wiederkehrender Attacken bei Erwachsenen mit familiärem Mittelmeerfieber und Colchicin-Resistenz oder -Intoleranz

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit der Langzeitbehandlung mit RPH-104 in Dosen von 80 mg oder 160 mg einmal alle 2 Wochen bei einer Population von Patienten mit Colchicin-resistentem oder Colchicin-intolerantem familiärem Mittelmeerfieber (FMF). die Kernstudie abgeschlossen, in der sie mindestens eine Dosis RPH-104 erhielten. Die Langzeitwirksamkeit von RPH-104, die Immunogenität von RPH-104, die Pharmakokinetik von RPH-104 und die Veränderung der Lebensqualität in der Population von Patienten, die eine Langzeitbehandlung mit RPH-104 erhalten, werden ebenfalls bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese offene Langzeitstudie ist eine Erweiterung der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Kernstudie CL04018065. Es ist geplant, dass diese Studie nicht mehr als 60 Patienten umfasst, die die Kernstudie abgeschlossen haben, in der sie eine verblindete Therapie erhalten haben.

Diese Studie wird die folgenden Zeiträume haben:

  1. Screening-Zeitraum – innerhalb eines Tages, Tag 0, der auch der Tag des Besuchs 11 der Hauptstudie ist. Dieser Zeitraum sieht die Entblindung der in der Hauptstudie ermittelten Behandlungsgruppen (für nicht entblindete Patienten) und die Feststellung der Eignung für diese Studie vor. Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien nicht erfüllen, erhalten keine Behandlung mit dem Studienmedikament, solche Patienten sollten 6 Wochen nach der Screening-Periode (d. h. 8 Wochen nach der letzten Injektion des Studienmedikaments oder des Placebos während der Untersuchung) an einem Sicherheits-Follow-up-Besuch teilnehmen der Kernstudie) mit allen Verfahren, die gemäß dem letzten geplanten Besuch der Sicherheitsnachsorge (Besuch 17) durchgeführt wurden, wonach ihre Teilnahme an der Studie als abgeschlossen gilt.

  2. Behandlungszeitraum – Alle in diesem Zeitraum eingeschlossenen Patienten erhalten eine Open-Label-Behandlung mit RPH-104 für 54 Wochen. Die mögliche Medikamentendosis wird sein:

    • 80 mg einmal alle 2 Wochen subkutan;
    • 160 mg einmal alle 2 Wochen subkutan.

    Eine Injektion des Studienmedikaments an Patienten wird alle 2 Wochen von qualifiziertem medizinischem Personal durchgeführt, wenn der Patient das Studienzentrum aufsucht; Es ist auch möglich, dass sich die Patienten das Medikament selbst zu Hause verabreichen (wofür die Patienten entsprechend geschult und mit der erforderlichen Menge des Medikaments, dem Injektionsmaterial (einschließlich spezieller Behälter für ihre Entsorgung) und dem ordnungsgemäßen Medikamententransport versorgt werden). .

    Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen werden bei Besuch 1, Besuch 2 (nach 2 Wochen) und dann alle 4 Wochen gemäß dem Besuchsplan durchgeführt. Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen werden bei Besuch 1, Besuch 2 (nach 2 Wochen) und dann alle 4 Wochen gemäß dem Besuchsplan durchgeführt Ermittler:

    • bei Patienten, die RPH-104 in einer Dosis von 80 mg q2w erhalten, kann eine Dosis auf 160 mg q2w erhöht werden;
    • bei Patienten, die bereits die maximale RPH-104-Dosis von 160 mg q2w erhalten, wird die Dosis nicht erhöht; Diese Patienten können die Therapie mit dem Studienmedikament in einer Dosis von 160 mg nach Ermessen des berechtigten Prüfarztes fortsetzen.

    Eine Reduzierung der Dosis des Studienmedikaments ist in dieser Studie nicht geplant.

  3. Sicherheits-Nachbeobachtungszeitraum - 8 Wochen. Nachdem die Patienten die letzte Dosis des Studienmedikaments in Woche 54 der Studie erhalten haben, gilt der Behandlungszeitraum als abgeschlossen und es beginnt eine 8-wöchige Nachbeobachtungsphase zur Sicherheit. Während dieses Zeitraums müssen die Patienten das Studienzentrum zweimal in Woche 4 und Woche 8 nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zur Sicherheitsbewertung aufsuchen. Patienten, die die Open-Label-Therapie mit dem Studienmedikament aus irgendeinem Grund vorzeitig abgebrochen haben, sollten in Woche 4 und Woche 8 nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zwei Sicherheits-Follow-up-Besuche durchführen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0001
        • Rekrutierung
        • Center of Medical Genetics and Primary Health Care LLC
      • Yerevan, Armenien, 0052
        • Rekrutierung
        • Mikaelyan Institute of Surgery CJSC
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Rekrutierung
        • LLC Tbilisi State Medical University and Ingorokva High Medical Technology University Clinic
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Rekrutierung
        • Inova LLC
  • Russische Föderation
      • St.Petersburg, Russische Föderation, 191025
        • Rekrutierung
        • Medical Technologies Ltd.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient, der den letzten Besuch des Behandlungszeitraums in der Kernstudie gemäß dem Protokoll abgeschlossen hat, während dessen er/sie mindestens eine Dosis RPH-104 erhalten hat.
  2. Freiwillige unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung des Patienten für die Teilnahme an dieser Studie.

  3. Die Fähigkeit und der Wunsch des Patienten, nach Angaben des Prüfarztes den Besuchsplan einzuhalten, die Studienverfahren zu befolgen und die Protokollanforderungen zu befolgen, d. h. er stimmt zu:

    • kommen alle 2 Wochen zur Verabreichung des Prüfpräparats durch qualifiziertes Personal in das Studienzentrum. ODER
    • Erlernen der subkutanen Injektionstechnik und Selbstverabreichung des Prüfpräparats zu Hause gemäß dem Protokoll dieser Studie.

Ausschlusskriterien:

  1. Jedes medizinisch wichtige Ereignis, das bei einem Patienten während seiner/ihrer Teilnahme an der Kernstudie beobachtet wurde und nach Ansicht des Prüfarztes ein Grund dafür ist, diesen Patienten nicht in die vorliegende Studie aufzunehmen, sowie alle anderen medizinischen (einschließlich psychiatrischen) Erkrankungen oder Laboranomalien, die das potenzielle Risiko im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Studie und der Verabreichung des Prüfpräparats erhöhen oder die Interpretation der Ergebnisse der Studie beeinflussen können und die nach begründeter Meinung des Prüfarztes dazu führen, dass der Patient nicht Einhaltung der Einschlusskriterien
  2. Schwangere und/oder stillende Frauen oder Frauen, die während der Studie oder innerhalb von 2 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine Schwangerschaft planen.

  3. Frauen im gebärfähigen Alter, d. h. alle Frauen mit physiologischer Möglichkeit, schwanger zu werden (außer Frauen mit endgültigem Ausbleiben der Menstruation, die nachträglich nach 12 Monaten einer natürlichen Amenorrhoe, d. h. einer Amenorrhoe mit entsprechendem klinischen Status, z angemessenen Alters), die sich NICHT damit einverstanden erklären, während des gesamten Studienzeitraums, beginnend mit Beginn der Screening-Phase (Unterzeichnung der Einverständniserklärung) und für mindestens 8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. ODER

    Männer, die sexuell aktiv sind und NICHT damit einverstanden sind, hochwirksame Verhütungsmittel während der gesamten Studie anzuwenden, beginnend mit Beginn der Screening-Phase und für mindestens 8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.

    Zu den hochwirksamen Verhütungsmethoden gehören:

    • Sterilisation bei Frauen: chirurgische beidseitige Entfernung der Eierstöcke (mit oder ohne Entfernung der Gebärmutter) oder Unterbindung der Eileiter mindestens 6 Wochen vor Beginn der Studientherapie. Im Falle einer Entfernung nur der Eierstöcke sollte der Fortpflanzungsstatus einer Frau durch eine anschließende Bestimmung des Hormonspiegels bestätigt werden;
    • Sterilisation bei Männern mindestens 6 Monate vor Beginn der Studientherapie mit ordnungsgemäßer Dokumentation der Abwesenheit von Spermien im Ejakulat nach Vasektomie. Für die an der Studie teilnehmenden Frauen sollte der Sexualpartner nach einer Vasektomie der einzige Partner sein;

    • mit einer Kombination aus zwei der folgenden Methoden (a+b oder a+c oder b+c):

      1. die Verwendung von oralen, injizierbaren oder implantierten hormonellen Kontrazeptiva; bei der Anwendung oraler Kontrazeptiva sollten Frauen mindestens 3 Monate vor Beginn der Studientherapie durchgehend das gleiche Medikament anwenden;
      2. die Installation eines Intrauterinpessars oder eines Verhütungssystems;
      3. Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Verschlusskappe (Diaphragma oder Portiokappe/verhütungsverhütender Vaginalring) mit spermizidem Schaum/Gel/Folie/Creme/Vaginalzäpfchen.
  4. Die Notwendigkeit einer systemischen Glukokortikoidtherapie in Dosen von > 0,2 mg/kg/Tag Prednisolon (0,16 mg/kg/Tag Methylprednisolon oder eine äquivalente Dosis eines anderen Glukokortikoids) oral ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung bis zum Ende des Zeitraums der Therapie mit dem Studienmedikament.
  5. Die Notwendigkeit, während der Studie oder innerhalb von 3 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments einen (attenuierten) Lebendimpfstoff zu verwenden. Attenuierte Lebendimpfstoffe umfassen Impfstoffe gegen Viren: Masern, Röteln, Mumps, Windpocken, Rotavirus, Grippe (als Nasenspray), Gelbfieber, Polio (Schluckimpfung gegen Polio); Impfstoffe gegen Tuberkulose (BCG), Typhus (orale Typhusimpfung) und Typhus (Typhusimpfstoff). Immunkompetente Familienmitglieder des Patienten sollten während der Teilnahme des Patienten an der Studie nicht mit dem oralen Polio-Impfstoff geimpft werden.
  6. Positive Ergebnisse des Tuberkulose-Screenings, das bei Besuch 10 der Kernstudie durchgeführt wurde (QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB-Test, Röntgen-Thorax).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: RPH-104 80 mg q2w (160 mg q2w) abhängig von der Dosis in der Kernstudie CL04018065
RPH-104 80 mg einmal alle 2 Wochen subkutan oder RPH-104 160 mg einmal alle 2 Wochen subkutan Ermessen des Ermittlers. Eine Dosis von 160 mg sollte durch zwei subkutane Injektionen in zwei verschiedene Quadranten verabreicht werden.)
Biologisch: RPH-104
Lösung zur subkutanen Verabreichung 40 mg/ml, 2 ml in der 4-ml-Glasflasche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs), nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Bis zu 62 Wochen
Inzidenz behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE), nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Bis zu 62 Wochen
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI), nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Bis zu 62 Wochen
Inzidenzrate für schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Inzidenzrate, ausgedrückt als Anzahl der Ereignisse pro 100 Patientenjahre Nachbeobachtung, für SUE
Bis zu 62 Wochen
Inzidenzrate für unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Inzidenzrate, ausgedrückt als Anzahl der Ereignisse pro 100 Patientenjahre Nachbeobachtung, für AESI
Bis zu 62 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ärztliche globale Beurteilung der Krankheitsaktivitätsskala (PGA)
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen

Prozentsatz der Patienten mit ärztlicher globaler Beurteilung der Krankheitsaktivitätsskala (PGA) <2.

PGA der Krankheitsaktivität umfasst ein 5-Punkte-System: von 0 = keine klinischen Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit der Krankheit bis 4 = schwere klinische Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit der Krankheit.
Bis zu 62 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit serologischer Remission
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit serologischer Remission (d. h. C-reaktives Protein (CRP)-Spiegel ≤ 10 mg/l).
Bis zu 62 Wochen
Prozentsatz der Patienten, deren Serumspiegel von Amyloid A (SAA) auf normale Werte zurückgekehrt sind
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Prozentsatz der Patienten, deren SAA-Spiegel auf normale Werte zurückgekehrt sind (d. h. SAA <10 mg/l)
Bis zu 62 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit ≥ 1 Attacke pro Monat (seit Tag 0)
Zeitfenster: Bis zu 54 Wochen

Prozentsatz der Patienten, die ≥ 1 Attacke pro Monat (seit Tag 0) erlebt haben.

Kriterien für die Diagnose eines Anfalls sind definiert als die gleichzeitige Entwicklung klinischer und serologischer Anzeichen eines Anfalls, einschließlich:

  • die Punktzahl auf der Skala der globalen ärztlichen Beurteilung der Krankheitsaktivität (PGA) ≥ 2, was auf eine „leichte“, „mäßige“ oder „schwere“ Aktivität der Krankheit hindeutet (d. h. klinische Anzeichen), UND
  • CRP-Spiegel ≥ 30 mg/l (d. h. serologische Zeichen)
Bis zu 54 Wochen
Prozentsatz der Patienten, die keinen einzigen Anfall hatten
Zeitfenster: Bis zu 54 Wochen

Prozentsatz der Patienten, die keinen einzigen Anfall hatten.

Kriterien für die Diagnose eines Anfalls sind definiert als die gleichzeitige Entwicklung klinischer und serologischer Anzeichen eines Anfalls, einschließlich:

  • die Punktzahl auf der Skala der globalen ärztlichen Beurteilung der Krankheitsaktivität (PGA) ≥ 2, was auf eine „leichte“, „mäßige“ oder „schwere“ Aktivität der Krankheit hindeutet (d. h. klinische Anzeichen), UND
  • CRP-Spiegel ≥ 30 mg/l (d. h. serologische Zeichen)
Bis zu 54 Wochen
Erhöhung der Dosis des Studienmedikaments
Zeitfenster: Bis zu 54 Wochen
Prozentsatz der Patienten, die eine Erhöhung der Dosis des Studienmedikaments auf 160 mg zweimal wöchentlich benötigten.
Bis zu 54 Wochen
Zusätzliche symptomatische FMF-Therapie
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Prozentsatz der Patienten, die eine zusätzliche symptomatische FMF-Therapie mit NSAR, Paracetamol oder Glukokortikoiden erhalten haben.
Bis zu 62 Wochen
Veränderungen der Entzündungsmarker im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Veränderungen der Entzündungsmarker im Laufe der Zeit - CRP
Bis zu 62 Wochen
Veränderungen der Entzündungsmarker im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Veränderungen der Entzündungsmarker im Laufe der Zeit – SAA.
Bis zu 62 Wochen
Änderungen des PGA-Scores im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 54 Wochen
Änderungen des PGA-Scores im Laufe der Zeit. PGA der Krankheitsaktivität umfasst ein 5-Punkte-System: von 0 = keine klinischen Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit der Krankheit bis 4 = schwere klinische Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit der Krankheit.
Bis zu 54 Wochen
Änderungen in der Schwere der wichtigsten Krankheitssymptome
Zeitfenster: Bis zu 54 Wochen

Änderungen in der Schwere der wichtigsten Krankheitssymptome. Eine Beurteilung des Schweregrades der Hauptsymptome der Erkrankung erfolgt auch anhand einer 5-Punkte-Skala für die folgenden Symptome: Brustschmerzen, Bauchschmerzen, Arthralgie/Arthritis, Hautausschlag.

Der Schweregrad jedes Symptoms sollte wie folgt bewertet werden: 0 = kein Symptom, 1 = minimal, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer.
Bis zu 54 Wochen
Veränderungen der Nierenfunktion bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion beim Screening
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Veränderungen der Nierenfunktion bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion (ClCr < 90 ml/min [berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel] beim Screening)
Bis zu 62 Wochen
Veränderungen der Proteinspiegel im Urin bei Patienten mit Proteinurie beim Screening
Zeitfenster: Bis zu 62 Wochen
Mediane Veränderungen von der Baseline (Zeitpunkt Woche 0) bis zum Zeitpunkt Woche 62.
Bis zu 62 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

R-Pharm International, LLC

Mitarbeiter

Atlant Clinical LLC
Center for Pharmaceutical Analytics LLC
Unimed Laboratories CJSC
Data Management 365

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

5. Oktober 2021

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. August 2026

Studienabschluss (ERWARTET)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Januar 2022

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

13. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

10. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL04018071

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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