Sikkerhet og effekt av RPH-104 brukes til å forhindre tilbakevendende feberanfall hos voksne pasienter med kolkisinresistente eller kolkisinintolerante familiær middelhavsfeber

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten som fullførte det siste besøket i behandlingsperioden i kjernestudien, i henhold til protokollen, hvor han/hun fikk minst én dose RPH-104.
2. Frivillig signert og datert pasientinformert samtykkeskjema for deltakelse i denne studien.

3. Pasientens evne og ønske, ifølge etterforskeren, til å følge besøksplanen, følge studieprosedyrene og følge protokollkravene, det vil si at de godtar:

   • komme til studiestedet annenhver uke for undersøkelsesproduktadministrasjonen av kvalifisert personale på stedet. ELLER
   • lære subkutan injeksjonsteknikk og selvadministrere undersøkelsesproduktet hjemme i henhold til protokollen for denne studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver medisinsk viktig hendelse som ble observert hos en pasient under hans/hennes deltakelse i kjernestudien, og, etter etterforskerens oppfatning, er en grunn til å ikke inkludere denne pasienten i denne studien, og enhver annen medisinsk (inkludert psykiatrisk) tilstander eller laboratorieavvik, som kan øke den potensielle risikoen forbundet med deltakelse i studien og mottak av undersøkelsesproduktet, eller kan påvirke tolkningen av resultatene av studien, og som etter etterforskerens rimelige oppfatning resulterer i at pasienten ikke- overholdelse av inkluderingskriteriene
2. Gravide og/eller ammende kvinner eller kvinner som planlegger graviditet under studien eller innen 2 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.

3. Kvinner i fertil alder, dvs. alle kvinner med fysiologisk evne til å bli gravide (unntatt kvinner med endelig opphør av menstruasjonen, som bør bestemmes retrospektivt etter 12 måneder med naturlig amenoré, dvs. amenoré med passende klinisk status, for eksempel en passende alder), som IKKE samtykker i å bruke svært effektiv prevensjon i hele studieperioden, fra begynnelsen av screeningsfasen (undertegner informert samtykke) og i minimum 8 uker etter siste dose av studiemedikamentet. ELLER

   Menn som er seksuelt aktive og IKKE samtykker i å bruke svært effektive prevensjonsmidler gjennom hele studien, fra begynnelsen av screeningsfasen og i minst 8 uker etter siste dose av studiemedikamentet.

   Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

   • sterilisering hos kvinner: kirurgisk bilateral fjerning av eggstokkene (med eller uten fjerning av livmoren) eller ligering av egglederne minst 6 uker før start av studieterapien. Ved fjerning av kun eggstokkene, bør en kvinnes reproduktive status bekreftes ved en påfølgende vurdering av hormonnivået;
   • sterilisering hos menn, minst 6 måneder før oppstart av studieterapien med forsvarlig dokumentasjon på fravær av sæd i ejakulatet etter vasektomi. For kvinnene som deltar i studien, bør den seksuelle partneren etter en vasektomi være den eneste partneren;

   • ved å bruke en kombinasjon av to av følgende metoder (a+b eller a+c eller b+c):

     1. bruk av orale, injiserbare eller implanterte hormonelle prevensjonsmidler; i tilfelle bruk av orale prevensjonsmidler, bør kvinner konstant bruke det samme stoffet i minst 3 måneder før starten av studieterapien;
     2. installasjon av en intrauterin enhet eller prevensjonssystem;
     3. barriereprevensjonsmetoder: kondom eller okklusiv hette (diafragma eller cervikal hette/prevensjonsvaginal ring) med sæddrepende skum/gel/film/krem/vaginal stikkpille.
4. Behovet for systemisk glukokortikoidbehandling ved doser > 0,2 mg/kg/dag av prednisolon (0,16 mg/kg/dag av metylprednisolon eller en ekvivalent dose av et annet glukokortikoid) oralt fra tidspunktet for undertegning av informert samtykkeskjema til slutten av perioden behandling med studiemedisinen.
5. Behovet for å bruke en levende (dempet) vaksine under studien eller innen 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet. Levende svekkede vaksiner inkluderer vaksiner mot virus: meslinger, røde hunder, kusma, vannkopper, rotavirus, influensa (som nesespray), gul feber, polio (oral poliovaksine); vaksiner mot tuberkulose (BCG), tyfoidfeber (oral tyfusvaksine) og tyfus (tyfusvaksine). Immunkompetente familiemedlemmer til pasienten bør ikke vaksineres med den orale poliovaksinen under pasientens deltakelse i studien.
6. Positive resultater av tuberkulosescreening utført ved besøk 10 i kjernestudien (QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB-test, røntgen thorax).