Veiligheid en werkzaamheid van RPH-104 gebruikt om terugkerende koortsaanvallen te voorkomen bij volwassen patiënten met colchicine-resistente of colchicine-intolerante familiale mediterrane koorts

Inclusiecriteria:

1. De patiënt die volgens het protocol het laatste bezoek van de behandelingsperiode in de kernstudie heeft voltooid, waarin hij/zij ten minste één dosis RPH-104 heeft gekregen.
2. Vrijwillig ondertekend en gedateerd Patiëntgeïnformeerd toestemmingsformulier voor deelname aan dit onderzoek.

3. Het vermogen en de wens van de patiënt, volgens de onderzoeker, om het bezoekschema te volgen, de onderzoeksprocedures te volgen en de protocolvereisten te volgen, d.w.z. ze stemmen in met:

   • kom elke 2 weken naar de onderzoekslocatie voor de toediening van het onderzoeksproduct door gekwalificeerd locatiepersoneel. OF
   • leer de subcutane injectietechniek en dien zelf het onderzoeksproduct thuis toe volgens het protocol van deze studie.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke medisch belangrijke gebeurtenis die werd waargenomen bij een patiënt tijdens zijn/haar deelname aan het kernonderzoek en die naar de mening van de onderzoeker een reden is om deze patiënt niet op te nemen in het huidige onderzoek, en elke andere medische (inclusief psychiatrische) aandoeningen of laboratoriumafwijkingen, die het potentiële risico kunnen verhogen dat gepaard gaat met deelname aan de studie en het ontvangen van het onderzoeksproduct, of die de interpretatie van de resultaten van de studie kunnen beïnvloeden, en die, naar de redelijke mening van de onderzoeker, ertoe leiden dat de patiënt niet- voldoen aan de inclusiecriteria
2. Zwangere en/of zogende vrouwen of vrouwen die zwanger willen worden tijdens het onderzoek of binnen 2 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

3. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, d.w.z. alle vrouwen met het fysiologische vermogen om zwanger te worden (behalve vrouwen bij wie de menstruatie definitief is gestopt, wat achteraf moet worden vastgesteld na 12 maanden natuurlijke amenorroe, d.w.z. amenorroe met een geschikte klinische status, bijvoorbeeld een geschikte leeftijd), die NIET akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie gedurende de gehele studieperiode, vanaf het begin van de screeningfase (ondertekening geïnformeerde toestemming) en gedurende minimaal 8 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. OF

   Mannen die seksueel actief zijn en NIET akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptiva gedurende de hele studie, te beginnen vanaf het begin van de screeningfase en gedurende ten minste 8 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

   Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer:

   • sterilisatie bij vrouwen: chirurgische bilaterale verwijdering van de eierstokken (met of zonder verwijdering van de baarmoeder) of ligatie van de eileiders minstens 6 weken voor aanvang van de studietherapie. In het geval dat alleen de eierstokken worden verwijderd, moet de reproductieve status van een vrouw worden bevestigd door een latere beoordeling van de hormoonspiegel;
   • sterilisatie bij mannen, minimaal 6 maanden voor aanvang van de onderzoekstherapie met deugdelijke documentatie van de afwezigheid van sperma in het ejaculaat na vasectomie. Voor de vrouwen die aan het onderzoek deelnemen, moet de seksuele partner na een vasectomie de enige partner zijn;

   • met behulp van een combinatie van twee van de volgende methoden (a+b of a+c of b+c):

     1. het gebruik van orale, injecteerbare of geïmplanteerde hormonale anticonceptiva; in het geval van het gebruik van orale anticonceptiva, moeten vrouwen constant hetzelfde medicijn gebruiken gedurende ten minste 3 maanden vóór aanvang van de onderzoekstherapie;
     2. de installatie van een spiraaltje of anticonceptiesysteem;
     3. barrièremethoden voor anticonceptie: condoom of occlusiekapje (diafragma of cervicaal kapje/vaginale anticonceptiering) met zaaddodend schuim/gel/film/crème/vaginale zetpil.
4. De noodzaak van systemische behandeling met glucocorticoïden bij doses > 0,2 mg/kg/dag prednisolon (0,16 mg/kg/dag methylprednisolon of een equivalente dosis van een ander glucocorticoïd) oraal vanaf het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming tot het einde van de periode therapie met het onderzoeksgeneesmiddel.
5. De noodzaak om een ​​levend (verzwakt) vaccin te gebruiken tijdens het onderzoek of binnen 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Levende verzwakte vaccins omvatten vaccins tegen virussen: mazelen, rubella, bof, waterpokken, rotavirus, griep (als neusspray), gele koorts, polio (oraal poliovaccin); vaccins tegen tuberculose (BCG), tyfus (oraal tyfusvaccin) en tyfus (tyfusvaccin). Immunocompetente familieleden van de patiënt mogen niet worden gevaccineerd met het orale poliovaccin tijdens de deelname van de patiënt aan het onderzoek.
6. Positieve resultaten van tuberculosescreening uitgevoerd bij Bezoek 10 van de kernstudie (QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB-test, thoraxfoto).