Segurança e eficácia do RPH-104 usado para prevenir ataques de febre recorrente em pacientes adultos com febre mediterrânea familiar resistente ou intolerante à colchicina

Critério de inclusão:

1. O paciente que completou a última visita do período de tratamento no estudo principal, de acordo com o protocolo, durante o qual recebeu pelo menos uma dose de RPH-104.
2. Termo de Consentimento Livre e Esclarecido voluntariamente assinado e datado pelo paciente para participação neste estudo.

3. A capacidade e o desejo do paciente, de acordo com o investigador, de seguir o cronograma de visitas, seguir os procedimentos do estudo e seguir os requisitos do protocolo, ou seja, eles concordam em:

   • venha ao local do estudo a cada 2 semanas para a administração do produto experimental por uma equipe qualificada do local. OU
   • aprender a técnica de injeção subcutânea e autoadministrar o produto experimental em casa conforme protocolo deste estudo.

Critério de exclusão:

1. Qualquer evento clinicamente importante que tenha sido observado em um paciente durante sua participação no estudo principal e, na opinião do investigador, seja uma razão para não incluir esse paciente no presente estudo, e qualquer outro evento médico (incluindo psiquiátrico) condições ou anormalidades laboratoriais, que podem aumentar o risco potencial associado à participação no estudo e ao recebimento do produto sob investigação, ou podem afetar a interpretação dos resultados do estudo e que, na opinião razoável do investigador, resultam na não aceitação do paciente cumprimento dos critrios de incluso
2. Mulheres grávidas e/ou lactantes ou mulheres que planejam engravidar durante o estudo ou dentro de 2 meses após a última dose do medicamento do estudo.

3. Mulheres com potencial para engravidar, ou seja, todas as mulheres com capacidade fisiológica para engravidar (excepto as mulheres com cessação definitiva da menstruação, que deve ser determinada retrospectivamente após 12 meses de amenorreia natural, ou seja, amenorreia com um estado clínico adequado, por exemplo, uma idade apropriada), que NÃO concordam em usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes durante todo o período do estudo, começando no início da fase de triagem (assinatura do consentimento informado) e por no mínimo 8 semanas após a última dose do medicamento do estudo. OU

   Homens que são sexualmente ativos e NÃO concordam em usar contraceptivos altamente eficazes durante todo o estudo, começando no início da fase de triagem e por pelo menos 8 semanas após a última dose do medicamento do estudo.

   Métodos contraceptivos altamente eficazes incluem:

   • esterilização em mulheres: remoção bilateral cirúrgica dos ovários (com ou sem remoção do útero) ou ligadura das trompas de falópio pelo menos 6 semanas antes do início da terapia do estudo. No caso de remoção apenas dos ovários, o estado reprodutivo da mulher deve ser confirmado por uma avaliação subsequente do nível hormonal;
   • esterilização em homens, pelo menos 6 meses antes do início da terapia do estudo com documentação adequada da ausência de esperma no ejaculado após vasectomia. Para as mulheres participantes do estudo, o parceiro sexual após a vasectomia deve ser o único parceiro;

   • usando uma combinação de quaisquer dois dos seguintes métodos (a+b ou a+c ou b+c):

     1. o uso de contraceptivos hormonais orais, injetáveis ​​ou implantados; no caso do uso de anticoncepcionais orais, as mulheres devem fazer uso constante do mesmo medicamento por pelo menos 3 meses antes do início da terapia em estudo;
     2. a instalação de dispositivo intrauterino ou sistema contraceptivo;
     3. métodos contraceptivos de barreira: preservativo ou capuz oclusivo (diafragma ou capuz cervical/anel vaginal contraceptivo) com espuma/gel/filme/creme/supositório vaginal espermicida.
4. A necessidade de terapia com glicocorticóide sistêmico em doses > 0,2 mg/kg/dia de prednisolona (0,16 mg/kg/dia de metilprednisolona ou dose equivalente de outro glicocorticóide) por via oral desde o momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido até o final do período da terapia com o medicamento do estudo.
5. A necessidade de usar uma vacina viva (atenuada) durante o estudo ou dentro de 3 meses após a última dose do medicamento do estudo. As vacinas vivas atenuadas incluem as vacinas contra os vírus: sarampo, rubéola, caxumba, varicela, rotavírus, gripe (como spray nasal), febre amarela, poliomielite (vacina oral contra a poliomielite); vacinas contra a tuberculose (BCG), febre tifóide (vacina oral contra a febre tifóide) e tifo (vacina contra o tifo). Os familiares imunocompetentes do paciente não devem ser vacinados com a vacina oral contra a poliomielite durante a participação do paciente no estudo.
6. Resultados positivos da triagem de tuberculose realizada na Visita 10 do estudo principal (teste QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB, radiografia de tórax).