Seguridad y eficacia de RPH-104 utilizado para prevenir los ataques de fiebre recurrente en pacientes adultos con fiebre mediterránea familiar resistente o intolerante a la colchicina

Criterios de inclusión:

1. El paciente que completó la última visita del período de tratamiento en el estudio principal, según el protocolo, durante el cual recibió al menos una dosis de RPH-104.
2. Formulario de consentimiento informado del paciente firmado y fechado voluntariamente para participar en este estudio.

3. La capacidad y el deseo del paciente, según el investigador, de seguir el programa de visitas, seguir los procedimientos del estudio y seguir los requisitos del protocolo, es decir, acepta:

   • venga al sitio de estudio cada 2 semanas para la administración del producto en investigación por parte del personal calificado del sitio. O
   • aprenda la técnica de inyección subcutánea y autoadministre el producto en investigación en casa según el protocolo de este estudio.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier evento médicamente importante que se haya observado en un paciente durante su participación en el estudio central y, en opinión del investigador, sea una razón para no incluir a este paciente en el presente estudio, y cualquier otro evento médico (incluido el psiquiátrico) condiciones o anomalías de laboratorio, que pueden aumentar el riesgo potencial asociado con la participación en el estudio y recibir el producto en investigación, o pueden afectar la interpretación de los resultados del estudio, y que, en la opinión razonable del investigador, dan como resultado que el paciente no cumplimiento de los criterios de inclusión
2. Mujeres embarazadas y/o lactantes o mujeres que planean quedarse embarazadas durante el estudio o dentro de los 2 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.

3. Mujeres en edad fértil, es decir, todas las mujeres con capacidad fisiológica para quedarse embarazada (excepto las mujeres con cese definitivo de la menstruación, que debe determinarse retrospectivamente después de 12 meses de amenorrea natural, es decir, amenorrea con un estado clínico adecuado, por ejemplo, un edad adecuada), que NO acepten usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el período del estudio, desde el comienzo de la fase de selección (firma del consentimiento informado) y durante un mínimo de 8 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. O

   Hombres que son sexualmente activos y NO aceptan usar anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio, desde el comienzo de la fase de selección y durante al menos 8 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.

   Los métodos anticonceptivos altamente efectivos incluyen:

   • esterilización en mujeres: extirpación bilateral quirúrgica de los ovarios (con o sin extirpación del útero) o ligadura de las trompas de Falopio al menos 6 semanas antes del inicio de la terapia del estudio. En el caso de la extracción de solo los ovarios, el estado reproductivo de una mujer debe confirmarse mediante una evaluación posterior del nivel hormonal;
   • esterilización en hombres, al menos 6 meses antes del inicio de la terapia de estudio con la debida documentación de la ausencia de espermatozoides en el eyaculado después de la vasectomía. Para las mujeres que participan en el estudio, la pareja sexual después de una vasectomía debe ser la única pareja;

   • utilizando una combinación de cualquiera de los dos métodos siguientes (a+b o a+c o b+c):

     1. el uso de anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantados; en el caso del uso de anticonceptivos orales, las mujeres deben usar constantemente el mismo medicamento durante al menos 3 meses antes del inicio de la terapia de estudio;
     2. la instalación de un dispositivo intrauterino o sistema anticonceptivo;
     3. métodos anticonceptivos de barrera: preservativo o capuchón oclusivo (diafragma o capuchón cervical/anillo vaginal anticonceptivo) con espuma/gel/película/crema/supositorio vaginal espermicida.
4. La necesidad de tratamiento con glucocorticoides sistémicos a dosis > 0,2 mg/kg/día de prednisolona (0,16 mg/kg/día de metilprednisolona o dosis equivalente de otro glucocorticoide) por vía oral desde el momento de la firma del Consentimiento Informado hasta el final del período de la terapia con el fármaco del estudio.
5. La necesidad de usar una vacuna viva (atenuada) durante el estudio o dentro de los 3 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Las vacunas vivas atenuadas incluyen vacunas contra los virus: sarampión, rubéola, paperas, varicela, rotavirus, gripe (como aerosol nasal), fiebre amarilla, polio (vacuna oral contra la polio); vacunas contra la tuberculosis (BCG), fiebre tifoidea (vacuna oral contra la fiebre tifoidea) y tifus (vacuna contra el tifus). Los familiares inmunocompetentes del paciente no deben vacunarse con la vacuna oral contra la poliomielitis durante la participación del paciente en el estudio.
6. Resultados positivos del cribado de tuberculosis realizado en la visita 10 del estudio principal (prueba QuantiFERON-TB/T-SPOT.TB, radiografía de tórax).