Friedreich 운동 실조증이 있는 성인 환자에서 DT-216을 평가하기 위한 연구
2023년 3월 27일 업데이트: Design Therapeutics
프리드라이히 운동 실조증이 있는 성인 환자를 대상으로 한 DT-216의 1a상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 증량 연구
본 연구의 목적은 프리드라이히 운동실조증이 있는 성인 환자에서 정맥주사용 DT-216의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 효과를 평가하는 것이다.
이 단일 상승 용량 연구는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, 미국, 07724
- Clinilabs
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 동형접합 GAA 반복 확장을 동반한 프리드라이히 운동실조증의 유전적으로 확인된 진단
- 17~32kg/m2 사이의 체질량 지수(BMI)
- 운동실조증에 대한 기능적 병기(FSA)에서 5.5기 이하
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 참가자를 위험에 빠뜨리거나 참가자가 연구 완료를 방해하는 수반되는 의학적 상태가 있습니다.
- 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과가 있음
- 중대한 심장 질환이 있음
- 스크리닝 3개월 이내에 임상시험용의약품을 투여받은 자
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 단일 용량: DT-216
DT-216은 1회 투여
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DT-216은 정맥(IV) 주사로 투여됩니다.
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실험적: 단일 용량: DT-216 매칭 위약
위약은 1회 투여될 것이다
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위약은 정맥내(IV) 주사에 의해 투여될 것이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 부작용 빈도(TEAE)
기간: 최대 약 30일
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치료 응급 부작용(TEAE)의 빈도
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최대 약 30일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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DT-216의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 약 30일
|
DT-216의 최대 혈장 농도(Cmax)
|
최대 약 30일
|
|
DT-216의 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 최대 약 30일
|
DT-216의 최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
|
최대 약 30일
|
|
DT-216의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 최대 약 30일
|
DT-216의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
|
최대 약 30일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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프라탁신 발현
기간: 최대 약 30일
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말초 혈액 단핵구에서 측정된 Frataxin mRNA 및 단백질 발현
|
최대 약 30일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 11일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 19일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 27일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
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