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Étude pour évaluer le DT-216 chez des patients adultes atteints d'ataxie de Friedreich

27 mars 2023 mis à jour par: Design Therapeutics

Une étude de phase 1a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique croissante de DT-216 chez des patients adultes atteints d'ataxie de Friedreich

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, les effets pharmacocinétiques et pharmacodynamiques du DT-216 intraveineux chez des patients adultes atteints d'ataxie de Friedreich. Cette étude à dose unique croissante est randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

39

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, États-Unis, 07724
        • Clinilabs

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé d'ataxie de Friedreich avec expansions répétées homozygotes de GAA
  • Indice de masse corporelle (IMC) entre 17 et 32 ​​kg/m2
  • Stade 5.5 ou moins sur la mise en scène fonctionnelle de l'ataxie (FSA)

Critère d'exclusion:

  • A une condition médicale concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, met le participant en danger ou empêche le participant de terminer l'étude
  • A des résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs
  • A une maladie cardiaque importante
  • A reçu un médicament expérimental dans les 3 mois suivant le dépistage

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose unique : DT-216
Le DT-216 sera administré une fois
Médicament: DT-216
Le DT-216 sera administré par injection intraveineuse (IV)
Expérimental: Dose unique : DT-216 correspondant au placebo
Le placebo sera administré une fois
Médicament: DT-216 correspondant au placebo
Le placebo sera administré par injection intraveineuse (IV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à environ 30 jours
Fréquence des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Jusqu'à environ 30 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du DT-216
Délai: Jusqu'à environ 30 jours
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du DT-216
Jusqu'à environ 30 jours
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) du DT-216
Délai: Jusqu'à environ 30 jours
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) du DT-216
Jusqu'à environ 30 jours
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) du DT-216
Délai: Jusqu'à environ 30 jours
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) du DT-216
Jusqu'à environ 30 jours

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Expression de la frataxine
Délai: Jusqu'à environ 30 jours
Expression de l'ARNm et des protéines de la frataxine mesurée dans les monocytes du sang périphérique
Jusqu'à environ 30 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Design Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

19 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

19 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2022

Première publication (Réel)

17 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DTX-216-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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