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Estudio para evaluar DT-216 en pacientes adultos con ataxia de Friedreich

27 de marzo de 2023 actualizado por: Design Therapeutics

Estudio de fase 1a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única ascendente de DT-216 en pacientes adultos con ataxia de Friedreich

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los efectos farmacocinéticos y farmacodinámicos del DT-216 intravenoso en pacientes adultos con ataxia de Friedreich. Este estudio de dosis única ascendente es aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

39

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
        • Clinilabs

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado genéticamente de ataxia de Friedreich con expansiones de repetición GAA homocigotas
  • Índice de masa corporal (IMC) entre 17 y 32 kg/m2
  • Etapa 5.5 o menos en la estadificación funcional para la ataxia (FSA)

Criterio de exclusión:

  • Tiene cualquier condición médica concomitante que, en opinión del investigador, pone al participante en riesgo o le impide completar el estudio.
  • Tiene resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
  • Tiene una enfermedad cardíaca importante
  • Recibió un fármaco en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la selección

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Monodosis: DT-216
DT-216 se administrará una vez
Droga: DT-216
DT-216 se administrará mediante inyección intravenosa (IV)
Experimental: Dosis única: placebo equivalente de DT-216
El placebo se administrará una vez
Droga: Placebo compatible con DT-216
El placebo se administrará mediante inyección intravenosa (IV)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de eventos adversos del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 días
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Hasta aproximadamente 30 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración máxima de plasma (Cmax) de DT-216
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 días
Concentración máxima de plasma (Cmax) de DT-216
Hasta aproximadamente 30 días
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de DT-216
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 días
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de DT-216
Hasta aproximadamente 30 días
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de DT-216
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 días
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de DT-216
Hasta aproximadamente 30 días

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Expresión de frataxina
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 días
Expresión de mRNA y proteína de frataxina medida en monocitos de sangre periférica
Hasta aproximadamente 30 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Design Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

19 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

17 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DTX-216-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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