Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a DT-216 értékelésére Friedreich ataxiában szenvedő felnőtt betegeknél

2023. március 27. frissítette: Design Therapeutics

A DT-216 1a fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, egyszeri növekvő dózisú vizsgálata Friedreich ataxiában szenvedő felnőtt betegeken

A tanulmány célja az intravénás DT-216 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és farmakodinámiás hatásainak értékelése Friedreich Ataxiában szenvedő felnőtt betegeknél. Ez az egyszeri növekvő dózisú vizsgálat randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

39

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Egyesült Államok, 07724
        • Clinilabs

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Friedreich Ataxia genetikailag megerősített diagnózisa homozigóta GAA ismétlődő expanziókkal
  • Testtömegindex (BMI) 17 és 32 kg/m2 között
  • Stage 5.5 vagy kevesebb az Ataxia funkcionális szakaszában (FSA)

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen kísérő egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyezteti a résztvevőt, vagy kizárja a vizsgálat befejezését
  • Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredményeket mutat
  • Jelentős szívbetegsége van
  • A szűrést követő 3 hónapon belül vizsgálati gyógyszert kapott

Megjegyzés: A protokollban meghatározott egyéb felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egyszeri adag: DT-216
A DT-216-ot egyszer kell beadni
Drog: DT-216
A DT-216-ot intravénás (IV) injekció formájában kell beadni
Kísérleti: Egyszeri dózis: DT-216 megfelelő placebo
A placebót egyszer kell beadni
Drog: DT-216 megfelelő Placebo
A placebót intravénás (IV) injekció formájában adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés mellékhatásainak gyakorisága (TEAE)
Időkeret: Körülbelül 30 napig
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) gyakorisága
Körülbelül 30 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A DT-216 maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Körülbelül 30 napig
A DT-216 maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Körülbelül 30 napig
A DT-216 maximális plazmakoncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Időkeret: Körülbelül 30 napig
A DT-216 maximális plazmakoncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Körülbelül 30 napig
A DT-216 koncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Körülbelül 30 napig
A DT-216 koncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Körülbelül 30 napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Frataxin kifejezés
Időkeret: Körülbelül 30 napig
Frataxin mRNS és fehérje expressziója perifériás vér monocitákban mérve
Körülbelül 30 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Design Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. március 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DTX-216-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Klinikai vizsgálatok a DT-216

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Egypt

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel