Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere DT-216 hos voksne pasienter med Friedreich-ataksi

27. mars 2023 oppdatert av: Design Therapeutics

En fase 1a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende dosestudie av DT-216 hos voksne pasienter med Friedreich-ataksi

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetiske og farmakodynamiske effekter av intravenøs DT-216 hos voksne pasienter med Friedreich Ataxia. Denne enkeltdosestudien er randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forente stater, 07724
        • Clinilabs

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av Friedreich Ataxia med homozygot GAA gjentatte utvidelser
  • Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 17 og 32 kg/m2
  • Trinn 5.5 eller mindre på Functional Staging for Ataxia (FSA)

Ekskluderingskriterier:

  • Har en samtidig medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening setter deltakeren i fare eller hindrer deltakeren i å fullføre studien
  • Har klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  • Har betydelig hjertesykdom
  • Fikk et undersøkelsesmiddel innen 3 måneder etter screening

Merk: Andre protokolldefinerte kriterier for inkludering/ekskludering kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkeltdose: DT-216
DT-216 vil bli administrert én gang
Legemiddel: DT-216
DT-216 vil bli administrert ved intravenøs (IV) injeksjon
Eksperimentell: Enkeltdose: DT-216 matchende placebo
Placebo vil bli administrert én gang
Legemiddel: DT-216 matchende placebo
Placebo vil bli administrert ved intravenøs (IV) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens av behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil ca. 30 dager
Frekvens av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Opptil ca. 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av DT-216
Tidsramme: Opptil ca. 30 dager
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av DT-216
Opptil ca. 30 dager
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for DT-216
Tidsramme: Opptil ca. 30 dager
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for DT-216
Opptil ca. 30 dager
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) til DT-216
Tidsramme: Opptil ca. 30 dager
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) til DT-216
Opptil ca. 30 dager

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frataxin uttrykk
Tidsramme: Opptil ca. 30 dager
Frataxin mRNA og proteinekspresjon målt i perifere blodmonocytter
Opptil ca. 30 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Design Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

19. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

19. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

17. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DTX-216-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på DT-216

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere