Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af DT-216 hos voksne patienter med Friedreich-ataksi

27. marts 2023 opdateret af: Design Therapeutics

En fase 1a, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, enkelt stigende dosisundersøgelse af DT-216 hos voksne patienter med Friedreich-ataksi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske og farmakodynamiske virkninger af intravenøs DT-216 hos voksne patienter med Friedreich Ataxia. Dette studie med enkelt stigende dosis er randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
        • Clinilabs

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af Friedreich Ataxia med homozygot GAA gentagne udvidelser
  • Body mass index (BMI) mellem 17 og 32 kg/m2
  • Trin 5.5 eller mindre på Functional Staging for Ataxia (FSA)

Ekskluderingskriterier:

  • Har en samtidig medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening bringer deltageren i fare eller forhindrer deltageren i at gennemføre undersøgelsen
  • Har klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  • Har betydelig hjertesygdom
  • Modtog et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder efter screening

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkeltdosis: DT-216
DT-216 vil blive administreret én gang
Medicin: DT-216
DT-216 vil blive administreret ved intravenøs (IV) injektion
Eksperimentel: Enkeltdosis: DT-216 matchende placebo
Placebo vil blive givet én gang
Medicin: DT-216 matchende placebo
Placebo vil blive indgivet ved intravenøs (IV) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af behandlingsbivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til cirka 30 dage
Hyppighed af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Op til cirka 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af DT-216
Tidsramme: Op til cirka 30 dage
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af DT-216
Op til cirka 30 dage
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af DT-216
Tidsramme: Op til cirka 30 dage
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af DT-216
Op til cirka 30 dage
Areal under koncentrationstidskurven (AUC) for DT-216
Tidsramme: Op til cirka 30 dage
Areal under koncentrationstidskurven (AUC) for DT-216
Op til cirka 30 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frataxin udtryk
Tidsramme: Op til cirka 30 dage
Frataxin mRNA og proteinekspression målt i perifere blodmonocytter
Op til cirka 30 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Design Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

19. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DTX-216-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med DT-216

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner