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Studio per valutare il DT-216 in pazienti adulti con atassia di Friedreich

27 marzo 2023 aggiornato da: Design Therapeutics

Uno studio di fase 1a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a singola dose crescente di DT-216 in pazienti adulti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti farmacocinetici e farmacodinamici del DT-216 per via endovenosa in pazienti adulti con atassia di Friedreich. Questo studio a singola dose crescente è randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
        • Clinilabs

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di atassia di Friedreich con espansioni di ripetizione GAA omozigote
  • Indice di massa corporea (BMI) tra 17 e 32 kg/m2
  • Stadio 5.5 o meno sulla stadiazione funzionale per l'atassia (FSA)

Criteri di esclusione:

  • Ha qualsiasi condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, mette a rischio il partecipante o preclude al partecipante il completamento dello studio
  • Ha risultati di laboratorio anormali clinicamente significativi
  • Ha una malattia cardiaca significativa
  • Ricevuto un farmaco sperimentale entro 3 mesi dallo screening

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Singola dose: DT-216
DT-216 verrà somministrato una volta
Droga: DT-216
DT-216 sarà somministrato per iniezione endovenosa (IV).
Sperimentale: Dose singola: DT-216 corrispondente al placebo
Il placebo verrà somministrato una volta
Droga: Placebo corrispondente a DT-216
Il placebo verrà somministrato mediante iniezione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi del trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a circa 30 giorni
Frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Fino a circa 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di DT-216
Lasso di tempo: Fino a circa 30 giorni
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di DT-216
Fino a circa 30 giorni
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di DT-216
Lasso di tempo: Fino a circa 30 giorni
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di DT-216
Fino a circa 30 giorni
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di DT-216
Lasso di tempo: Fino a circa 30 giorni
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di DT-216
Fino a circa 30 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Espressione della fratassina
Lasso di tempo: Fino a circa 30 giorni
Espressione dell'mRNA e della proteina della fratassina misurata nei monociti del sangue periferico
Fino a circa 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Design Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

19 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

19 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

17 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DTX-216-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Atassia di Friedrich

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