Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van DT-216 bij volwassen patiënten met Friedreich-ataxie

27 maart 2023 bijgewerkt door: Design Therapeutics

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 1a-studie met enkelvoudige oplopende dosis van DT-216 bij volwassen patiënten met Friedreich-ataxie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische en farmacodynamische effecten van intraveneuze DT-216 bij volwassen patiënten met Friedreich Ataxie. Dit onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis is gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

39

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
        • Clinilabs

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van Friedreich Ataxia met homozygote GAA-herhalingsuitbreidingen
  • Body mass index (BMI) tussen 17 en 32 kg/m2
  • Fase 5.5 of lager op de functionele stadiëring voor ataxie (FSA)

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een bijkomende medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer in gevaar brengt of verhindert dat de deelnemer het onderzoek afrondt
  • Heeft klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten
  • Heeft een ernstige hartaandoening
  • Kreeg een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden na screening

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele dosis: DT-216
DT-216 wordt eenmalig toegediend
Geneesmiddel: DT-216
DT-216 zal worden toegediend via intraveneuze (IV) injectie
Experimenteel: Enkele dosis: DT-216 overeenkomend met placebo
Placebo wordt eenmalig toegediend
Geneesmiddel: DT-216 overeenkomende Placebo
Placebo wordt toegediend via intraveneuze (IV) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van behandelingsbijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 30 dagen
Frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tot ongeveer 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van DT-216
Tijdsspanne: Tot ongeveer 30 dagen
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van DT-216
Tot ongeveer 30 dagen
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van DT-216
Tijdsspanne: Tot ongeveer 30 dagen
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van DT-216
Tot ongeveer 30 dagen
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van DT-216
Tijdsspanne: Tot ongeveer 30 dagen
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van DT-216
Tot ongeveer 30 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frataxin-expressie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 30 dagen
Frataxin mRNA en eiwitexpressie gemeten in perifere bloedmonocyten
Tot ongeveer 30 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Design Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DTX-216-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Klinische onderzoeken op DT-216

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren