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Estudo para avaliar DT-216 em pacientes adultos com ataxia de Friedreich

27 de março de 2023 atualizado por: Design Therapeutics

Um estudo de fase 1a, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose única ascendente de DT-216 em pacientes adultos com ataxia de Friedreich

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, efeitos farmacocinéticos e farmacodinâmicos do DT-216 intravenoso em pacientes adultos com Ataxia de Friedreich. Este estudo de dose única ascendente é randomizado, duplo-cego, controlado por placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

39

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
        • Clinilabs

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de Ataxia de Friedreich com expansões de repetição GAA homozigóticas
  • Índice de massa corporal (IMC) entre 17 e 32 kg/m2
  • Estágio 5.5 ou inferior no Estadiamento Funcional para Ataxia (FSA)

Critério de exclusão:

  • Tem qualquer condição médica concomitante que, na opinião do investigador, coloque o participante em risco ou o impeça de concluir o estudo
  • Tem resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos
  • Tem doença cardíaca significativa
  • Recebeu um medicamento experimental dentro de 3 meses após a triagem

Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose única: DT-216
DT-216 será administrado uma vez
Medicamento: DT-216
DT-216 será administrado por injeção intravenosa (IV)
Experimental: Dose única: placebo correspondente ao DT-216
O placebo será administrado uma vez
Medicamento: Placebo compatível com DT-216
O placebo será administrado por injeção intravenosa (IV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de eventos adversos do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até aproximadamente 30 dias
Frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Até aproximadamente 30 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração Máxima de Plasma (Cmax) de DT-216
Prazo: Até aproximadamente 30 dias
Concentração Máxima de Plasma (Cmax) de DT-216
Até aproximadamente 30 dias
Tempo para Concentração Máxima de Plasma (Tmax) de DT-216
Prazo: Até aproximadamente 30 dias
Tempo para Concentração Máxima de Plasma (Tmax) de DT-216
Até aproximadamente 30 dias
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do DT-216
Prazo: Até aproximadamente 30 dias
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do DT-216
Até aproximadamente 30 dias

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Expressão da frataxina
Prazo: Até aproximadamente 30 dias
Frataxina mRNA e expressão de proteínas medidas em monócitos de sangue periférico
Até aproximadamente 30 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Design Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de março de 2022

Conclusão Primária (Real)

19 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

19 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

17 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DTX-216-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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