Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке DT-216 у взрослых пациентов с атаксией Фридрейха

27 марта 2023 г. обновлено: Design Therapeutics

Фаза 1a, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование однократной возрастающей дозы DT-216 у взрослых пациентов с атаксией Фридрейха

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетических и фармакодинамических эффектов внутривенного введения DT-216 у взрослых пациентов с атаксией Фридрейха. Это исследование однократной восходящей дозы является рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

39

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ronni Spanola
  • Номер телефона: 212-994-4567
  • Электронная почта: rspanola@clinilabs.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз атаксии Фридрейха с экспансией гомозиготных повторов GAA
  • Индекс массы тела (ИМТ) от 17 до 32 кг/м2
  • Стадия 5.5 или ниже функциональной стадии атаксии (FSA)

Критерий исключения:

  • Имеет какое-либо сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает участника риску или мешает участнику завершить исследование.
  • Имеет клинически значимые аномальные лабораторные результаты
  • Имеет серьезное заболевание сердца
  • Получал исследуемый препарат в течение 3 месяцев после скрининга

Примечание. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Разовая доза: DT-216
DT-216 вводится однократно
Лекарство: ДТ-216
DT-216 будет вводиться внутривенно (в/в)
Экспериментальный: Разовая доза: DT-216, соответствующее плацебо
Плацебо будет введено один раз
Лекарство: DT-216 соответствует плацебо
Плацебо будет вводиться внутривенно (IV) инъекцией.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота побочных эффектов лечения (TEAE)
Временное ограничение: Примерно до 30 дней
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Примерно до 30 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) DT-216
Временное ограничение: Примерно до 30 дней
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) DT-216
Примерно до 30 дней
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) DT-216
Временное ограничение: Примерно до 30 дней
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) DT-216
Примерно до 30 дней
Площадь под кривой концентрация-время (AUC) DT-216
Временное ограничение: Примерно до 30 дней
Площадь под кривой концентрация-время (AUC) DT-216
Примерно до 30 дней

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Экспрессия фратаксин
Временное ограничение: Примерно до 30 дней
МРНК фратаксин и экспрессия белка, измеренная в моноцитах периферической крови
Примерно до 30 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Design Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DTX-216-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ДТ-216

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Costa Rica

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться