Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające DT-216 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedreicha

27 marca 2023 zaktualizowane przez: Design Therapeutics

Faza 1a, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z pojedynczą rosnącą dawką DT-216 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedreicha

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, efektów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych dożylnego DT-216 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedreicha. To badanie z pojedynczą rosnącą dawką jest randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Clinilabs

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza ataksji Friedreicha z homozygotycznymi ekspansjami powtórzeń GAA
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 17 do 32 kg/m2
  • Etap 5.5 lub niższy w klasyfikacji funkcjonalnej ataksji (FSA)

Kryteria wyłączenia:

  • Czy współistniejąca choroba, która w opinii badacza naraża uczestnika na ryzyko lub uniemożliwia mu ukończenie badania
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
  • Ma poważną chorobę serca
  • Otrzymał eksperymentalny lek w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka: DT-216
DT-216 zostanie podany raz
Lek: DT-216
DT-216 będzie podawany we wstrzyknięciu dożylnym (IV).
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka: DT-216 pasująca do placebo
Placebo zostanie podane jednorazowo
Lek: DT-216 pasujące do Placebo
Placebo będzie podawane we wstrzyknięciu dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do około 30 dni
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Do około 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) DT-216
Ramy czasowe: Do około 30 dni
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) DT-216
Do około 30 dni
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) DT-216
Ramy czasowe: Do około 30 dni
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) DT-216
Do około 30 dni
Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC) DT-216
Ramy czasowe: Do około 30 dni
Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC) DT-216
Do około 30 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspresja frataksyny
Ramy czasowe: Do około 30 dni
Ekspresja mRNA i białka frataksyny mierzona w monocytach krwi obwodowej
Do około 30 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Design Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DTX-216-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj