Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DT-216:n arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Friedreich-ataksia

maanantai 27. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Design Therapeutics

Vaihe 1a, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan annoksen DT-216-tutkimus aikuispotilailla, joilla on Friedreich-ataksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisen DT-216:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia vaikutuksia aikuispotilailla, joilla on Friedreich-ataksia. Tämä yhden nousevan annoksen tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
        • Clinilabs

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu diagnoosi Friedreich Ataxiasta homotsygoottisella GAA-toistolaajennuksella
  • Painoindeksi (BMI) on 17-32 kg/m2
  • Vaihe 5.5 tai vähemmän FSA (Functional Staging for Ataxia)

Poissulkemiskriteerit:

  • Onko hänellä jokin samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa osallistujan vaaraan tai estää osallistujaa suorittamasta tutkimusta
  • Sillä on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratoriotuloksia
  • Hänellä on merkittävä sydänsairaus
  • Sai tutkimuslääkkeen 3 kuukauden sisällä seulonnasta

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksittäinen annos: DT-216
DT-216 annetaan kerran
Lääke: DT-216
DT-216 annetaan suonensisäisellä (IV) injektiolla
Kokeellinen: Yksittäinen annos: DT-216-yhteensopiva lumelääke
Placeboa annetaan kerran
Lääke: DT-216 vastaa Placeboa
Plaseboa annetaan suonensisäisenä (IV) injektiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon haittavaikutusten esiintymistiheys (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa noin 30 päivää
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheys
Jopa noin 30 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DT-216:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Jopa noin 30 päivää
DT-216:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Jopa noin 30 päivää
Aika DT-216:n plasman maksimipitoisuuteen (Tmax).
Aikaikkuna: Jopa noin 30 päivää
Aika DT-216:n plasman maksimipitoisuuteen (Tmax).
Jopa noin 30 päivää
DT-216:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: Jopa noin 30 päivää
DT-216:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC).
Jopa noin 30 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Frataksiinin ilmentyminen
Aikaikkuna: Jopa noin 30 päivää
Frataxin mRNA ja proteiinin ilmentyminen mitattuna perifeerisen veren monosyyteissä
Jopa noin 30 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Design Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 11. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DTX-216-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa