Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení DT-216 u dospělých pacientů s Friedreichovou ataxií

27. března 2023 aktualizováno: Design Therapeutics

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1a s jednou vzestupnou dávkou DT-216 u dospělých pacientů s Friedreichovou ataxií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetické a farmakodynamické účinky intravenózního DT-216 u dospělých pacientů s Friedreichovou ataxií. Tato studie s jednou vzestupnou dávkou je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Clinilabs

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza Friedreichovy ataxie s homozygotními expanzemi repetice GAA
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 17 a 32 kg/m2
  • Fáze 5,5 nebo méně na funkčním stagingu pro ataxii (FSA)

Kritéria vyloučení:

  • Má jakýkoli doprovodný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje účastníka riziku nebo brání účastníkovi v dokončení studie
  • Má klinicky významné abnormální laboratorní výsledky
  • Má významné srdeční onemocnění
  • Do 3 měsíců od screeningu obdržel testovaný lék

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna dávka: DT-216
DT-216 bude podán jednou
Lék: DT-216
DT-216 bude podáván intravenózní (IV) injekcí
Experimentální: Jedna dávka: DT-216 odpovídající placebo
Placebo bude aplikováno jednou
Lék: DT-216 odpovídající placebu
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků léčby (TEAE)
Časové okno: Až přibližně 30 dní
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Až přibližně 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) DT-216
Časové okno: Až přibližně 30 dní
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) DT-216
Až přibližně 30 dní
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) DT-216
Časové okno: Až přibližně 30 dní
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) DT-216
Až přibližně 30 dní
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) DT-216
Časové okno: Až přibližně 30 dní
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) DT-216
Až přibližně 30 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výraz Frataxin
Časové okno: Až přibližně 30 dní
Exprese mRNA a proteinu Frataxinu měřená v monocytech periferní krve
Až přibližně 30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Design Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

19. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DTX-216-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DT-216

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit