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Studie zur Bewertung von DT-216 bei erwachsenen Patienten mit Friedreich-Ataxie

27. März 2023 aktualisiert von: Design Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1a-Studie mit ansteigender Einzeldosis von DT-216 bei erwachsenen Patienten mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Wirkungen von intravenösem DT-216 bei erwachsenen Patienten mit Friedreich-Ataxie. Diese Studie mit ansteigender Einzeldosis ist randomisiert, doppelblind und placebokontrolliert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07724
        • Clinilabs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose einer Friedreich-Ataxie mit homozygoter GAA-Wiederholungsexpansion
  • Body-Mass-Index (BMI) zwischen 17 und 32 kg/m2
  • Stadium 5.5 oder weniger auf dem funktionellen Staging für Ataxie (FSA)

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Begleiterkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer einem Risiko aussetzt oder den Teilnehmer daran hindert, die Studie abzuschließen
  • Hat klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
  • Hat eine schwere Herzerkrankung
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening

Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzeldosis: DT-216
DT-216 wird einmalig verabreicht
Arzneimittel: DT-216
DT-216 wird durch intravenöse (IV) Injektion verabreicht
Experimental: Einzeldosis: DT-216 passendes Placebo
Placebo wird einmal verabreicht
Arzneimittel: DT-216 passendes Placebo
Placebo wird durch intravenöse (IV) Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Behandlungsnebenwirkungen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 30 Tage
Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Bis zu ungefähr 30 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von DT-216
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 30 Tage
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von DT-216
Bis zu ungefähr 30 Tage
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von DT-216
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 30 Tage
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von DT-216
Bis zu ungefähr 30 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von DT-216
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 30 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von DT-216
Bis zu ungefähr 30 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Frataxin-Ausdruck
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 30 Tage
Frataxin-mRNA- und -Proteinexpression, gemessen in peripheren Blutmonozyten
Bis zu ungefähr 30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Design Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DTX-216-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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