评估 DT-216 在成年弗里德赖希共济失调患者中的研究
2023年3月27日 更新者：Design Therapeutics
DT-216 在成人弗里德赖希共济失调患者中的 1a 期、随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增研究
本研究的目的是评估静脉注射 DT-216 在成年弗里德赖希共济失调患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学作用。
这项单次递增剂量研究是随机、双盲、安慰剂对照的。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
39
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ronni Spanola
- 电话号码：212-994-4567
- 邮箱：rspanola@clinilabs.com
学习地点
-
-
New Jersey
-
Eatontown、New Jersey、美国、07724
- Clinilabs
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 具有纯合 GAA 重复扩增的弗里德赖希共济失调的遗传学诊断
- 体重指数 (BMI) 在 17 到 32 kg/m2 之间
- 共济失调 (FSA) 功能分期 5.5 或以下
排除标准：
- 研究者认为有任何伴随的医疗状况会使参与者处于危险之中或妨碍参与者完成研究
- 具有临床意义的异常实验室结果
- 有严重心脏病
- 在筛选后的 3 个月内收到了一种研究药物
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单剂量：DT-216
DT-216 将被管理一次
|
DT-216 将通过静脉内 (IV) 注射给药
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|
实验性的：单剂量：DT-216 匹配安慰剂
安慰剂将被管理一次
|
安慰剂将通过静脉内 (IV) 注射给药
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗不良事件 (TEAE) 的频率
大体时间：最长约 30 天
|
治疗紧急不良事件 (TEAE) 的频率
|
最长约 30 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
DT-216 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：最长约 30 天
|
DT-216 的最大血浆浓度 (Cmax)
|
最长约 30 天
|
|
DT-216 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：最长约 30 天
|
DT-216 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
|
最长约 30 天
|
|
DT-216 的浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：最长约 30 天
|
DT-216 的浓度-时间曲线下面积 (AUC)
|
最长约 30 天
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Frataxin表达
大体时间：最长约 30 天
|
在外周血单核细胞中测量的 Frataxin mRNA 和蛋白质表达
|
最长约 30 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月11日
初级完成 (实际的)
2022年12月19日
研究完成 (实际的)
2022年12月19日
研究注册日期
首次提交
2022年3月9日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月9日
首次发布 (实际的)
2022年3月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月27日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
DT-216的临床试验
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University of Colorado, DenverPatient-Centered Outcomes Research Institute完全的
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