성인의 산소포화도 개선을 위한 Voxelotor (Voxelotor)

포함 기준:

• 말기 폐 질환(폐 이식 전 인구) 또는 ALI/급성 폐 손상(예: 일차 동종이식 기능 장애, 감염성 폐렴, 흡인, 비심인성 폐부종에 국한되지 않음)으로 인한 산소 의존성. ALI는 P/F 비율 <100은 중증 ARDS를 나타내고 <200은 중등도 및 <300 가벼운 ARDS를 나타내는 베를린 기준에 따라 정의됩니다. ALI와 가벼운 ARDS는 동의어로 간주됩니다. P/F 비율을 계산하기 위해 동맥혈 가스 분석을 얻을 수 없는 경우 ALI로 SaO2 >90%를 유지하기 위해 6l/min에서 흐르는 표준 비강 캐뉼라가 필요한 다양한 환자와 Salter High-Flow 비강을 고려할 것입니다. 중증 ARDS로서 SaO2>85%를 유지하기 위해 12-15l/min의 캐뉼러.
• 동의한 경우 약물 투여를 시작하기 전에 최소 48시간 동안 안정적이고 증가된 산소 요구량 또는 인공호흡 지원.

제외 기준:

• 미성년자(18세 미만)
• 기존의 울혈성 심부전(NYHA III 또는 IV)
• 의학적으로 의미 있고 혈관재개통되지 않은 관상동맥 질환
• LAR로부터 정보에 입각한 동의를 얻을 수 없음
• 임신
• 수감된 개인.
• 다른 중요한 장기의 부전.
• 중증 간 장애(Childs-Pugh C) 또는 간 효소 > 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 4배.
• 불안정한 급성 신장 손상/크레아티닌 상승.
• 기계적 환기가 필요한 만성 신경근 질환
• 48시간 이상 생존할 것으로 예상되지 않음
• 제한된 치료 목표(소생술 금지 등)
• 폐색전증(PE)의 병력
• Fluconazole 또는 섹션 5.6에 나열된 기타 중등도 및 강력한 CYP3A4 억제제 치료가 필요합니다.
• 실혈 및 수혈 상황에서 Voxelotor의 PK 및 PD가 알려지지 않아 하루 1 단위 이상의 수혈이 필요한 활동성 출혈 합병증이 있는 환자.
• 동의 전 30일 또는 5-half-live(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 의약품(또는 의료기기)의 다른 임상시험에 참여했거나 현재 시험용 의약품(또는 의료기기)의 다른 임상시험에 참여하고 있습니다.
• 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태
• 연구의 데이터를 해석하거나 Voxelotor를 안전하게 사용하는 능력을 방해하는 모든 상태 또는 병용 약물.